公开(公告)号：CN109462981A

公开(公告)日：2019-03-12

申请号：CN201780042047.6

申请日：2017-03-07

申请人： 箭头药业股份有限公司

发明人： 李 ,  裴涛 ,  A·格勒博卡 ,  M·劳勒 ,  F·弗雷兹 ,  E·阿尔滕霍夫尔 ,  P·库马

IPC分类号： A61K31/713 ,  C12N15/11 ,  C12N15/87

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7008 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K47/549 ,  C07H5/06 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/317 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3517 ,  C12N2320/32 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： 本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。

公开(公告)号：CN103890000B

公开(公告)日：2017-09-01

申请号：CN201280041047.1

申请日：2012-06-20

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： B·贝藤考特 ,  W·奎尔比斯 ,  K·非茨杰拉德 ,  M·弗兰克-卡梅内茨基 ,  S·米尔斯坦 ,  S·舒尔加-莫斯卡亚

IPC分类号： C07H21/04

CPC分类号： C12N15/1136 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： 本发明提供iRNA组合物，该组合物影响RNA诱导的沉默复合物(RISC)介导的ANGPTL3基因的RNA转录物的切割。该ANGPTL3可以在一个细胞内，例如在一个受试者，例如一个人的体内的一个细胞内。本发明还提供使用本发明的iRNA组合物的方法，用于抑制ANGPTL3基因的表达和/或用于治疗将受益于ANGPTL3基因表达抑制或减少的受试者，例如一个经受或易于经受脂类代谢作用失调的受试者，例如一个经受或易于经受高血脂症或高甘油三酯血症的受试者。

公开(公告)号：CN102027113B

公开(公告)日：2017-08-18

申请号：CN200980115916.9

申请日：2009-02-26

申请人： 朱利叶斯·马克西米利安-维尔茨堡大学

发明人： T·图姆 ,  J·鲍尔萨赫斯 ,  S·恩格尔哈德特 ,  C·格罗斯

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K31/7105 ,  C12Q1/68

CPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/345 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3517 ,  C12N2320/31 ,  C12N2310/3521

摘要： 本发明涉及微小RNA的启动子区、微小RNA、特别是miR‑21的用途、以及用于诊断的相关成分和用于制备治疗和/或预防纤维变性和/或纤维变性相关疾病的药物的相关成分。另外，本发明涉及针对miR‑21的靶标的反义寡核苷酸。还包括miR‑21缺陷型细胞、启动子区和miR‑21的靶标及其敲除生物。最后，本发明涉及用于诊断纤维变性和/或纤维变性相关疾病的方法以及用于筛选用于治疗纤维变性和/或纤维变性相关疾病的有药物活性的化合物的方法。本发明还涉及用于治疗、改善和/或预防纤维变性的组合物。在某些实施方案中，所述组合物调节用于治疗、改善和/或预防纤维变性的miRNA的活性。在某些实施方案中，组合物抑制用于治疗、改善和/或预防纤维变性的miR‑21的活性。

公开(公告)号：CN106061488A

公开(公告)日：2016-10-26

申请号：CN201480072760.1

申请日：2014-12-02

申请人： 米尔伊姆恩股份有限公司

发明人： 亚历克塞·沃尔夫森 ,  亚历克塞·埃利斯耶夫 ,  塔伊西娅·斯穆什克维奇

IPC分类号： A61K35/15 ,  A61K35/17 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/117 ,  A61K39/00 ,  A61K2039/5154 ,  A61K2039/5156 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/50 ,  Y02A50/464

摘要： 免疫原性调节剂和组合物，包括能够通过降低参与免疫抑制机制的一种或多种基因的表达从而抑制免疫反应的寡核苷酸制剂。

公开(公告)号：CN105935365A

公开(公告)日：2016-09-14

申请号：CN201610302288.7

申请日：2010-05-19

申请人： ETH苏黎世公司

发明人： M·斯托夫 ,  M·塔可夫斯基

IPC分类号： A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/7088 ,  A61P3/10 ,  A61P3/04 ,  A61P3/06 ,  A61P9/12 ,  A61P5/50

CPC分类号： C12N15/115 ,  A61K31/7088 ,  A61K45/06 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/35 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125

摘要： 本文提供用于治疗代谢紊乱的方法和组合物。本文还提供降低血糖水平、降低糖异生、改善胰岛素抵抗和降低血浆胆固醇水平的方法和组合物。在某些实施方案中，所述方法包括抑制miR‑103的活性。在某些实施方案中，所述方法包括抑制miR‑107的活性。在某些实施方案中，抑制miR‑103和miR‑107两者的活性。在某些实施方案中，此类方法包括施用包含针对微小RNA靶向的寡核苷酸的化合物。

公开(公告)号：CN105658241A

公开(公告)日：2016-06-08

申请号：CN201480052513.5

申请日：2014-07-25

申请人： 埃克西奎雷股份有限公司

发明人： S·格亚兹诺夫 ,  C·C·马德尔 ,  T·L·哈洛 ,  A·F·拉多维克莫雷诺 ,  C·李施 ,  S·安安塔木拉

IPC分类号： A61K47/48 ,  A61P35/00 ,  A61P31/00 ,  A61P37/00 ,  A61P37/04 ,  A61P37/08

CPC分类号： C12N15/117 ,  A61K39/39 ,  A61K47/6923 ,  A61K2039/55505 ,  A61K2039/55555 ,  A61K2039/55561 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/30

摘要： 本发明的方面涉及纳米级构建体及其相关方法和组合物。本发明的组合物有效用于治疗对免疫细胞活化水平敏感的紊乱，诸如自身免疫性疾病或其他基于炎症的疾病或紊乱。

公开(公告)号：CN102851291B

公开(公告)日：2016-03-09

申请号：CN201210247597.0

申请日：2007-03-30

申请人： 斯特拉有限责任公司

发明人： J·埃尔门 ,  P·卡尼 ,  S·考皮宁

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61K47/48 ,  A61P3/06 ,  A61P9/10 ,  A61P1/16 ,  C12N15/10

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： 本发明提供了包含长度为8－26个核苷酸碱基的短单链寡核苷酸的单链寡核苷酸或其缀合物，所述短单链寡核苷酸与选自miR19b、miR21、miR122a、miR155和miR375的人微小RNA互补。所述短寡核苷酸在体内在减轻miRNA阻遏中特别有效。发现将高亲和力核苷酸类似物掺入寡核苷酸内导致产生高度有效的抗微小RNA分子，其表现出经由与微小RNA靶形成几乎不可逆的双链体来起作用，而不是基于RNA切割的机制，例如与RNA酶H或RISC相关的机制。

公开(公告)号：CN103732746B

公开(公告)日：2016-01-20

申请号：CN201280025978.2

申请日：2012-05-25

申请人： 法国居里学院 ,  DNA医疗公司

发明人： 马里·杜特雷克斯 ,  孙建生 ,  弗拉维安·德万

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48 ,  A61K31/00 ,  C12N15/115 ,  A61P35/00

CPC分类号： A61K31/713 ,  A61K31/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3183 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/53

摘要： 本发明涉及一种用于治疗癌症的方法，所述方法包括模拟双链断裂的核酸分子的治疗与热疗的组合。

公开(公告)号：CN103233003B

公开(公告)日：2015-09-16

申请号：CN201310147988.X

申请日：2010-05-13

申请人： 株式会社百奥尼

发明人： 韩宝蓝 ,  朴翰浯 ,  申美湜 ,  李三用

IPC分类号： C12N15/11 ,  C08G65/48

CPC分类号： A61K47/48215 ,  A61K9/1075 ,  A61K47/34 ,  A61K47/60 ,  B82Y5/00 ,  C07F7/0836 ,  C07H21/02 ,  C08G65/3356 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/51 ,  Y10S977/773 ,  Y10S977/906

摘要： 本发明提供一种siRNA-聚合物缀合物及其制备方法，更具体地，涉及一种通过siRNA和用于提高siRNA生物稳定性的聚合物的共价结合而形成的杂合缀合物，以及制备该杂合缀合物的方法。本发明的缀合物能提高siRNA的生物稳定性，从而实现治疗性siRNA向细胞的有效传递，且即使相对低浓度的小剂量也具有siRNA的活性。因此，该缀合物不仅可有利地用作癌症和其它传染性疾病的siRNA治疗工具，也可用作一种新型的siRNA传递系统。

公开(公告)号：CN104884618A

公开(公告)日：2015-09-02

申请号：CN201380069256.1

申请日：2013-11-14

申请人： 罗氏创新中心哥本哈根有限公司

发明人： N·阿尔贝克 ,  H·F·汉森 ,  S·卡姆勒 ,  J·拉夫恩 ,  H·奥姆

IPC分类号： C12N15/11 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3517 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/30

摘要： 本发明涉及寡核苷酸治疗剂领域，并具体而言涉及共价附着缀合物、靶向基团或保护基团的可切割的区域，例如磷酸二酯区域以增强寡核苷酸性质，例如提高治疗指数的用途。