诱变方法
    2.
    发明公开

    公开(公告)号:CN106459996A

    公开(公告)日:2017-02-22

    申请号:CN201580008704.6

    申请日:2015-01-14

    申请人: LAM疗法公司

    IPC分类号: C12N15/63 C12N9/22 C12N15/10

    摘要: 在一些实施方案中,本公开内容的一些方面提供了可用于对细胞内基因组基因座的一个或更多个等位基因进行修饰(例如,突变)的方法和组合物。在一些实施方案中,本文所述的方法和组合物涉及产生嵌合的剪接RNA分子,所述RNA分子包含剪接至核酸酶相互作用RNA区段的经转录的外显子。在一些实施方案中,嵌合的剪接RNA在细胞中指导DNA修饰酶(例如,核酸酶)到基因组基因座,从而导致所述基因座的修饰。