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    用于颗粒制剂的防冻剂
    1.
    发明授权
    用于颗粒制剂的防冻剂 有权

    公开(公告)号：CN112153985B

    公开(公告)日：2024-03-01

    申请号：CN201980034447.1

    申请日：2019-04-25

    申请人： 埃泽瑞斯公司

    发明人： C·多曼 ,  P·贝克

    IPC分类号： A61K47/10 ,  A61K48/00 ,  A61K9/51 ,  A61K47/59 ,  A61K47/69 ,  A61K9/127

    摘要： 提供了组合物，其包含：(i)悬浮在液相中的治疗活性剂的纳米颗粒制剂或微颗粒制剂，和(ii)选自被一个或两个羟基取代的C3‑C5烷烃的至少一种防冻添加剂，所述防冻添加剂使颗粒制剂稳定。进一步的方面涉及可以通过冷冻稳定的组合物来获得的固体组合物，以及涉及用于制备根据本发明的组合物的方法。

    通过递送BMP编码RNA诱导骨生成
    4.
    发明公开
    通过递送BMP编码RNA诱导骨生成 审中-实审

    公开(公告)号：CN113786498A

    公开(公告)日：2021-12-14

    申请号：CN202110861015.7

    申请日：2015-11-10

    申请人： 埃泽瑞斯公司

    发明人： E·巴尔玛约尔 ,  C·鲁道夫 ,  C·普兰克

    IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K9/127 ,  A61P19/08

    摘要： 本发明名称为通过递送BMP编码RNA诱导骨生成。本发明涉及一种药物组合物，其包含具有编码骨形态发生蛋白(BMP)的序列的多核糖核苷酸(RNA)，其用途在于在患者中(i)治疗或预防骨疾病、骨紊乱或骨损伤；和/或(ii)诱导或增强成骨分化、骨生成、骨化、骨再生和/或骨形态发生。本发明还涉及各自的BMP编码RNA(BMP RNA)，特别是其化学修饰形式。本发明还涉及包含BMP RNA或与BMP RNA复合的复合物，特别是各自的转染复合物，如脂转染、磁转染和磁性脂转染复合物。本发明进一步涉及已经加载RNA或复合物的载体和载体主体，并且涉及包含所述载体或载体主体的药物组合物。本发明进一步涉及用于持续mRNA递送的基质或支架，及其在体内、离体和体外骨再生中的应用。

    含有编码具有节段多聚(A)尾的mRNA的序列的质粒
    5.
    发明公开
    含有编码具有节段多聚(A)尾的mRNA的序列的质粒 审中-实审

    公开(公告)号：CN112805386A

    公开(公告)日：2021-05-14

    申请号：CN201980066650.7

    申请日：2019-10-10

    申请人： 埃泽瑞斯公司

    发明人： Z·特派科 ,  M·K·阿内嘉 ,  C·鲁道夫 ,  C·普兰克 ,  L·威斯

    IPC分类号： C12N15/67 ,  C12N15/68

    摘要： 本发明提供一种DNA质粒，其包含编码mRNA分子和经修饰的多聚(A)尾的序列，其中所述序列的编码所述经修饰的多聚(A)尾的部分的特征在于它由以下组成：至少两个A元件，每一个A元件被定义为由55至65个T核苷酸组成的核苷酸序列；和至少一个S元件，每一个S元件由以下组成：一个不是T核苷酸的核苷酸，或2至10个核苷酸，优选6个核苷酸，其中两个末端核苷酸中的每一个不是T核苷酸，其中A元件的数目比S元件的数目多一个，并且其中任意两个A元件被一个S元件分隔；与不含所述至少一个S元件的相同DNA质粒相比，所述DNA质粒在细菌宿主细胞中的扩增期间表现出重组减少。

    新型最小UTR序列
    6.
    发明公开
    新型最小UTR序列 审中-实审

    公开(公告)号：CN109154001A

    公开(公告)日：2019-01-04

    申请号：CN201780029249.7

    申请日：2017-03-30

    申请人： 埃泽瑞斯公司

    发明人： C·普兰克 ,  C·鲁道夫 ,  M·K·阿内嘉 ,  L·威斯

    IPC分类号： C12N15/67

    摘要： 描述了可转录成携带新型UTR序列的mRNA的DNA分子，所述UTR序列结合了极短并且同时允许含有其的RNA分子的高翻译效率的优势。此外，描述了包含这种DNA分子的载体和包含这种载体的宿主细胞。而且，描述了含有这种UTR的相应RNA分子。此外，描述了包含所述RNA分子和任选地药学上可接受的载体的药物组合物以及所述UTR用于将RNA分子的编码区翻译成所述编码区编码的多肽或蛋白质的应用。

    增加RNA分子的翻译效率的UTR
    8.
    发明公开
    增加RNA分子的翻译效率的UTR 有权

    公开(公告)号：CN107849574A

    公开(公告)日：2018-03-27

    申请号：CN201680042823.8

    申请日：2016-06-30

    申请人： 埃泽瑞斯公司

    发明人： C·鲁道夫 ,  M·K·阿内嘉 ,  M·菲瑞姿 ,  J·盖革

    IPC分类号： C12N15/67

    CPC分类号： C12N15/67

    摘要： 描述了一种RNA分子，其包含(a)编码多肽的编码区；和(b)所述编码区上游的一个或多个UTR，所述UTR包含SEQ ID NO：1所示的序列或这样的序列，其与SEQ ID NO：1相比显示1至4个取代，并且其导致具有与包含UTR——包含SEQ ID NO：1——的RNA分子相同或更高的翻译效率的RNA分子；和/或(c)所述编码区下游的一个或多个UTR，所述UTR包含SEQ ID NO：2所示的序列或这样的序列，其与SEQ ID NO：2相比显示1至7个取代，并且其导致具有与包含UTR——包含SEQ ID NO：2——的RNA分子相同或更高的翻译效率的RNA分子；其中由所述编码区编码的所述多肽不是细胞色素b-245α多肽(CYBA)。而且，描述了编码根据本发明的RNA分子的核酸分子。此外，描述了包含根据本发明的核酸分子的载体和包含根据本发明的载体的宿主细胞。此外，描述了包含根据本发明的RNA分子和任选的药学上可接受的载体的药物组合物。而且，描述了包含根据本发明的RNA分子的试剂盒。最后，描述了如(b)中所定义的一个或多个UTR和/或如(c)中所定义的一个或多个UTR用于增加将RNA分子的编码区翻译成由所述编码区编码的多肽或蛋白质的效率的用途。