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公开(公告)号：CN109562140A
公开(公告)日：2019-04-02
申请号：CN201780048020.8
申请日：2017-06-02
申请人： 霍夫耳科研究所
IPC分类号： A61K38/00 , A61K38/17 , C07H21/04 , C12N15/87 , C12N5/0793
CPC分类号： A61K31/7105 , A61K9/0009 , A61K9/0046 , A61K9/1647 , A61K9/5153 , A61K31/404 , A61K31/433 , A61K31/713 , A61K38/1825 , A61K41/00 , A61K45/06 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2310/3517 , C12N2320/31 , C12N2320/32 , A61K2300/00
摘要： 本公开涉及用于利用降低内耳组织中基因的表达的组合物或药剂和第二药剂来再生和/或恢复毛细胞的组合物和方法。
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公开(公告)号：CN109562121A
公开(公告)日：2019-04-02
申请号：CN201780045853.9
申请日：2017-06-14
申请人： 恩托斯制药公司
IPC分类号： A61K31/7088 , A61K31/713 , A61K39/395 , A61K47/68 , A61P35/04 , C12N15/113 , C12Q1/6886 , G01N33/53 , G01N33/574
CPC分类号： C12N15/113 , A61K31/00 , A61K31/7088 , A61K31/7105 , A61K31/713 , A61K33/00 , A61P35/04 , C07K16/28 , C07K16/44 , G01N33/574 , G01N2800/56 , C12N2310/14 , C12N2310/531
摘要： 本发明公开了诊断和治疗受试者体内转移性癌的方法。该方法包括检测或调节受试者的生物样本中的以下中的至少一种的表达：Kif3b、ACTB、SRPK1、TM EM 229b、C14orf142、KB-1460A1.5、ACTC1、Nr2f1、KIAA0922、KDELR3、APBA2、miRNA 130b、miRNA 374b或miRNA 122。
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公开(公告)号：CN109462981A
公开(公告)日：2019-03-12
申请号：CN201780042047.6
申请日：2017-03-07
申请人： 箭头药业股份有限公司
IPC分类号： A61K31/713 , C12N15/11 , C12N15/87
CPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7008 , A61K31/7105 , A61K31/711 , A61K31/713 , A61K47/549 , C07H5/06 , C07H21/02 , C07H21/04 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/315 , C12N2310/317 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/332 , C12N2310/3515 , C12N2310/3517 , C12N2320/32 , C12N2310/3521 , C12N2310/3533
摘要： 本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。
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公开(公告)号：CN104725478B
公开(公告)日：2018-12-25
申请号：CN201310698871.0
申请日：2013-12-18
申请人： 纳肽得有限公司
CPC分类号： C12N15/113 , A61K9/5169 , A61K31/713 , A61K47/42 , A61K47/64 , C07K14/47 , C12N15/111 , C12N15/87 , C12N2310/14 , C12N2310/3513 , C12N2320/32
摘要： 本发明涉及一系列多肽化合物以及多肽化合物与siRNA的组装体。所述多肽化合物和所述siRNA通过非共价键连接。以所述多肽化合物作为载体构建的组装体，有效加强了siRNA往细胞的传递以及在细胞内部的释放，提高了siRNA对细胞靶点介导的基因沉默效率。本发明还涉及包含所述组装体的药物组合物以及所述组装体在基因治疗领域的应用。
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公开(公告)号：CN109022462A
公开(公告)日：2018-12-18
申请号：CN201710431301.3
申请日：2017-06-08
申请人： 中山大学附属第一医院
发明人： 张弩
IPC分类号： C12N15/55 , C12N9/16 , G01N33/574 , A61K31/713 , A61K48/00 , A61P35/00
CPC分类号： A61P35/00 , A61K31/713 , A61K38/00 , C07K14/47 , C12N9/16 , C12N2740/16043 , G01N33/57496 , G01N2333/916 , C12Q1/6886 , C12Q2600/158 , G01N33/574 , G01N33/57407 , G01N2800/28
摘要： 本发明属于生物医药领域，具体涉及PTEN(phosphatase and tensin homolog)基因的上游开放读码框(uORF,up–stream open reading frame)及其编码多肽的应用。发明人发现了PTEN的5’UTR存在一个潜在的96个碱基的开放读码框(31aa‑uORF)，可以编码31个氨基酸的短肽(命名为PTEN‑31aa)，其在肿瘤的发生、发展过程中具有重要作用。本发明为与PTEN表达调控相关的疾病，尤其是神经胶质瘤提供了新的诊断、治疗方法和药物筛选平台。本发明还提供了一种多肽，用于PTEN表达调控相关的疾病治疗。
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公开(公告)号：CN109022461A
公开(公告)日：2018-12-18
申请号：CN201710429319.X
申请日：2017-06-08
申请人： 中山大学附属第一医院
发明人： 张弩
IPC分类号： C12N15/55 , C12N9/16 , G01N33/574 , A61K31/713 , A61K48/00 , A61P35/00
CPC分类号： A61P35/00 , A61K31/713 , C12N9/22 , C12Q1/6886 , C12Q2600/158 , G01N33/57496 , G01N2333/916 , C12N9/16 , G01N33/574
摘要： 本发明属于生物医药领域，具体涉及PTEN(phosphatase and tensin homolog)基因的上游开放读码框(uORF,up–stream open reading frame)及其编码蛋白的应用。发明人发现了PTEN的5`UTR存在一个潜在的138个碱基的开放读码框(45aa‑uORF)，可以编码45个氨基酸的短肽(命名为PTEN‑45aa)，其在肿瘤的发生、发展过程中具有重要作用。本发明为与PTEN表达调控相关的疾病，尤其是神经胶质瘤提供了新的诊断、治疗方法和药物筛选平台。本发明还提供了一种多肽，用于PTEN表达调控相关的疾病治疗。
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公开(公告)号：CN109010836A
公开(公告)日：2018-12-18
申请号：CN201810566749.0
申请日：2018-06-04
申请人： 温州医科大学
IPC分类号： A61K47/22 , A61K31/713 , A61K31/555 , A61P35/00
CPC分类号： A61K47/22 , A61K31/555 , A61K31/713 , A61P35/00 , A61K2300/00
摘要： 本发明公开了一种铂类衍生药物自我递送基因药物载体，由多核铂配合物构成，所述多核铂配合物由下述物质反应而成：Pt(NH3)2(NO3)2和吡啶或吡嗪环。在耐药和不耐药的细胞水平上表明，自组装纳米颗粒具有一定的协同抑制细胞增殖能力；以及在细胞和活体水平的实验中显示，自组装的纳米颗粒可以有效的将siRNA和铂类配合物递送至靶向肿瘤组织和癌细胞中。
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公开(公告)号：CN108950001A
公开(公告)日：2018-12-07
申请号：CN201811012646.6
申请日：2018-08-31
申请人： 北京泱深生物信息技术有限公司
IPC分类号： C12Q1/6886 , A61K31/713 , A61P35/00
CPC分类号： C12Q1/6886 , A61K31/713 , A61P35/00 , C12Q2600/136 , C12Q2600/178
摘要： 本发明公开了一种与直肠腺癌发生发展相关的分子标志物，本发明通过高通量测序技术与生物信息学相结合，筛选在直肠腺癌组织中呈现差异表达的lncRNA，本发明首次发现了LOC105373485在直肠腺癌组织中呈现差异表达，并进一步通过大样本验证和细胞实验验证了该lncRNA与直肠腺癌的增殖、迁移和侵袭相关。
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公开(公告)号：CN108949763A
公开(公告)日：2018-12-07
申请号：CN201810926331.6
申请日：2018-08-15
申请人： 吉林大学
IPC分类号： C12N15/113 , C12N5/10 , A61K31/713 , A61P31/14
CPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , A61P31/14 , C12N2310/10 , C12N2310/20 , C12N2510/00
摘要： 本发明提供两种能有效抑制猪瘟病毒感染的精确突变LamR基因，在猪LamR基因中一个能有效抑制猪瘟猪瘟病毒吸附的位点，且该位点的突变能用于抑制猪瘟病毒对宿主细胞的吸附作用。利用CRISPR/Cas9介导的精确点突变技术，成功的对猪LamR基因进行了精确的点突变修饰，突变后的LamR基因增强了猪体抵抗猪瘟的能力；本发明在引入该点突变过程中没有引入任何的外源的启动子基因及正负筛选标记基因，大大的增加的转基因猪的安全性，对去除转基因猪农产品的生物、食品安全隐患具有重要意义。
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公开(公告)号：CN108753943A
公开(公告)日：2018-11-06
申请号：CN201810486244.3
申请日：2018-05-21
申请人： 中国医学科学院阜外医院
IPC分类号： C12Q1/6883 , A61K31/713 , A61P9/10 , A61P29/00
CPC分类号： C12Q1/6883 , A61K31/713 , A61P9/10 , A61P29/00 , C12Q2600/158 , C12Q2600/178
摘要： 本发明公开了一种与血管内皮衰老和炎症反应、老年冠状动脉粥样硬化疾病以及动脉粥样硬化斑块稳定性相关的生物标记物miR‑216a及其靶基因Smad3和Smad7，并证实miR‑216a在动脉粥样硬化患者组织或血液样本中表达上调；也证实miR‑216a在具有不稳定动脉粥样硬化斑块的人群中特异性高表达；本发明还公开了miR‑216a及其抑制剂在制备用于评估个体中动脉粥样硬化斑块稳定性以及冠心病发生风险的产品中的用途。利用所述miR‑216a可以在老年冠状动脉粥样硬化发生的早期进行评估诊断或对动脉粥样硬化斑块稳定性和进展进行评估预测，不仅对冠状动脉粥样硬化的早期治疗和医疗成本的节约有重要意义，而且为基因治疗、药物治疗等临床应用提供了治疗靶点和重要依据。
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