公开(公告)号：CN109462981B

公开(公告)日：2023-07-07

申请号：CN201780042047.6

申请日：2017-03-07

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李䂦 ,  裴涛 ,  A·格勒博卡 ,  M·劳勒 ,  F·弗雷兹 ,  E·阿尔滕霍夫尔 ,  P·库马

IPC: A61K31/713 ,  C12N15/11 ,  C12N15/87

Abstract: 本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。

公开(公告)号：CN116942841A

公开(公告)日：2023-10-27

申请号：CN202310754018.X

申请日：2017-03-07

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李䂦 ,  裴涛 ,  A·格勒博卡 ,  M·劳勒 ,  F·弗雷兹 ,  E·阿尔滕霍夫尔 ,  P·库马

IPC: A61K47/54 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7008 ,  A61K31/7105 ,  A61K48/00 ,  A61P43/00 ,  C12N15/113 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C07H5/06

Abstract: 本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。

公开(公告)号：CN114736256A

公开(公告)日：2022-07-12

申请号：CN202210360585.2

申请日：2017-06-06

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李䂦 ,  裴涛 ,  M·劳勒

IPC: C07H19/067 ,  C07H1/00 ,  C07H19/167 ,  A61K31/7072 ,  A61K31/7076 ,  A61K31/7105 ,  A61P43/00

Abstract: 本文描述了一种5’‑环膦酸酯修饰核苷酸以及包含5’‑环膦酸酯修饰核苷酸的RNA干扰(RNAi)药剂之类的寡核苷酸。本文所述的具有包含5’‑环膦酸酯修饰核苷酸的双链或单链寡核苷酸的RNAi药剂可用于调节基因表达以及治疗、诊断、靶标确认、基因组开发应用。包含5’‑环膦酸酯修饰核苷酸的RNAi药剂和单链反义寡核苷酸可用于治疗对细胞、组织或生物体内的基因表达或活性的抑制作出响应的疾病或病症。

公开(公告)号：CN109526222A

公开(公告)日：2019-03-26

申请号：CN201780034726.9

申请日：2017-06-06

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李 ,  裴涛 ,  M·劳勒

IPC: C07H21/02 ,  C07H19/20

CPC classification number: C07H19/10 ,  C07H19/06 ,  C07H19/16 ,  C07H19/207 ,  C07H21/02 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/312 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3519

Abstract: 本文描述了一种5’-环膦酸酯修饰核苷酸以及包含5’-环膦酸酯修饰核苷酸的RNA干扰(RNAi)药剂之类的寡核苷酸。本文所述的具有包含5’-环膦酸酯修饰核苷酸的双链或单链寡核苷酸的RNAi药剂可用于调节基因表达以及治疗、诊断、靶标确认、基因组开发应用。包含5’-环膦酸酯修饰核苷酸的RNAi药剂和单链反义寡核苷酸可用于治疗对细胞、组织或生物体内的基因表达或活性的抑制作出响应的疾病或病症。

公开(公告)号：CN116832169A

公开(公告)日：2023-10-03

申请号：CN202310818296.7

申请日：2017-03-07

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李䂦 ,  裴涛 ,  A·格勒博卡 ,  M·劳勒 ,  F·弗雷兹 ,  E·阿尔滕霍夫尔 ,  P·库马

IPC: A61K47/54 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7008 ,  A61K31/7105 ,  A61K48/00 ,  A61P43/00 ,  C12N15/113 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C07H5/06

Abstract: 本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。

公开(公告)号：CN109526222B

公开(公告)日：2022-04-29

申请号：CN201780034726.9

申请日：2017-06-06

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李䂦 ,  裴涛 ,  M·劳勒

IPC: C07H21/02 ,  C07H19/20

Abstract: 本文描述了一种5’‑环膦酸酯修饰核苷酸以及包含5’‑环膦酸酯修饰核苷酸的RNA干扰(RNAi)药剂之类的寡核苷酸。本文所述的具有包含5’‑环膦酸酯修饰核苷酸的双链或单链寡核苷酸的RNAi药剂可用于调节基因表达以及治疗、诊断、靶标确认、基因组开发应用。包含5’‑环膦酸酯修饰核苷酸的RNAi药剂和单链反义寡核苷酸可用于治疗对细胞、组织或生物体内的基因表达或活性的抑制作出响应的疾病或病症。

公开(公告)号：CN109462981A

公开(公告)日：2019-03-12

申请号：CN201780042047.6

申请日：2017-03-07

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李 ,  裴涛 ,  A·格勒博卡 ,  M·劳勒 ,  F·弗雷兹 ,  E·阿尔滕霍夫尔 ,  P·库马

IPC: A61K31/713 ,  C12N15/11 ,  C12N15/87

CPC classification number: C12N15/113 ,  A61K31/7008 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K47/549 ,  C07H5/06 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/317 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3517 ,  C12N2320/32 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

Abstract: 本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。