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公开(公告)号：CN119768186A
公开(公告)日：2025-04-04
申请号：CN202380060006.5
申请日：2023-06-14
Applicant: 箭头药业股份有限公司
IPC: A61K47/54 , A61K31/7088 , A61K31/70
Abstract: 本文公开了包含脂质PK/PD调节剂的化合物，其用于将基于寡核苷酸的药剂(例如，双链RNAi药剂)递送至体内某些细胞类型(例如，中枢神经系统细胞)。当与基于寡核苷酸的治疗剂或诊断剂(诸如RNAi药剂)缀合时，本文公开的PK/PD调节剂可以增强所述组合物向特定靶向细胞的递送，以促进那些细胞中的基因表达的抑制。
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公开(公告)号：CN111107853B
公开(公告)日：2024-07-30
申请号：CN201880059004.3
申请日：2018-09-10
Applicant: 箭头药业股份有限公司
IPC: C12N15/113 , A61K31/7125
Abstract: 本公开涉及能够抑制载脂蛋白C‑III(也称为APOC3、apoC‑III、APOC‑III和APO C‑III)基因表达的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂的组合物。本文公开的APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N‑乙酰基‑半乳糖胺的配体)缀合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3 RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3 RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3 RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。
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公开(公告)号：CN116942841A
公开(公告)日：2023-10-27
申请号：CN202310754018.X
申请日：2017-03-07
Applicant: 箭头药业股份有限公司
IPC: A61K47/54 , A61K31/711 , A61K31/713 , A61K31/7008 , A61K31/7105 , A61K48/00 , A61P43/00 , C12N15/113 , C07H21/02 , C07H21/04 , C07H5/06
Abstract: 本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。
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公开(公告)号：CN114736256A
公开(公告)日：2022-07-12
申请号：CN202210360585.2
申请日：2017-06-06
Applicant: 箭头药业股份有限公司
IPC: C07H19/067 , C07H1/00 , C07H19/167 , A61K31/7072 , A61K31/7076 , A61K31/7105 , A61P43/00
Abstract: 本文描述了一种5’‑环膦酸酯修饰核苷酸以及包含5’‑环膦酸酯修饰核苷酸的RNA干扰(RNAi)药剂之类的寡核苷酸。本文所述的具有包含5’‑环膦酸酯修饰核苷酸的双链或单链寡核苷酸的RNAi药剂可用于调节基因表达以及治疗、诊断、靶标确认、基因组开发应用。包含5’‑环膦酸酯修饰核苷酸的RNAi药剂和单链反义寡核苷酸可用于治疗对细胞、组织或生物体内的基因表达或活性的抑制作出响应的疾病或病症。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN111212909A
公开(公告)日：2020-05-29
申请号：CN201880066319.0
申请日：2018-10-16
Applicant: 箭头药业股份有限公司
IPC: C12N15/113
Abstract: 本文描述用于抑制去唾液酸糖蛋白受体1(ASGR1)基因表达的组合物和方法。描述用于抑制ASGR1基因的表达的RNA干扰(RNAi)试剂，例如双链RNAi试剂和RNAi试剂-靶向配体缀合物。还描述包含一种或多种ASGR1 RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。所述ASGR1 RNAi试剂可用于各种疾病和病况的治疗方法中，所述疾病和病况诸如与升高的非-HDL胆固醇(非HDL-C)水平、升高的LDL胆固醇(LDL-C)水平、升高的总胆固醇水平和/或升高的甘油三酯(TG)水平相关的心血管代谢疾病。
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公开(公告)号：CN111107853A
公开(公告)日：2020-05-05
申请号：CN201880059004.3
申请日：2018-09-10
Applicant: 箭头药业股份有限公司
IPC: A61K31/7125
Abstract: 本公开涉及能够抑制载脂蛋白C-III(也称为APOC3、apoC-III、APOC-III和APO C-III)基因表达的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂的组合物。本文公开的APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N-乙酰基-半乳糖胺的配体)缀合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3 RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3 RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3 RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。
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公开(公告)号：CN109526222A
公开(公告)日：2019-03-26
申请号：CN201780034726.9
申请日：2017-06-06
Applicant: 箭头药业股份有限公司
CPC classification number: C07H19/10 , C07H19/06 , C07H19/16 , C07H19/207 , C07H21/02 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2310/31 , C12N2310/312 , C12N2310/323 , C12N2310/3231 , C12N2310/3233 , C12N2310/3519
Abstract: 本文描述了一种5’-环膦酸酯修饰核苷酸以及包含5’-环膦酸酯修饰核苷酸的RNA干扰(RNAi)药剂之类的寡核苷酸。本文所述的具有包含5’-环膦酸酯修饰核苷酸的双链或单链寡核苷酸的RNAi药剂可用于调节基因表达以及治疗、诊断、靶标确认、基因组开发应用。包含5’-环膦酸酯修饰核苷酸的RNAi药剂和单链反义寡核苷酸可用于治疗对细胞、组织或生物体内的基因表达或活性的抑制作出响应的疾病或病症。
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公开(公告)号：CN119662650A
公开(公告)日：2025-03-21
申请号：CN202411877733.3
申请日：2018-07-05
Applicant: 箭头药业股份有限公司
IPC: C12N15/113 , A61K31/713 , A61P5/40 , A61P27/02 , A61P11/00 , A61P11/06
Abstract: 本申请涉及用于抑制α‑ENaC表达的RNAi剂及使用方法。描述了RNAi剂、包含RNAi剂的组合物以及用于抑制α‑ENaC(SCNN1A)基因的方法。本文公开的α‑ENaC RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制α‑ENaC基因的表达。还描述了包含任选地与一种或多种另外的治疗剂一起的一种或多种α‑ENaC RNAi剂的药用组合物。将所述α‑ENaC RNAi剂体内递送至上皮细胞(比如肺上皮细胞)提供对α‑ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低，这可对受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。
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公开(公告)号：CN110832077B
公开(公告)日：2025-01-03
申请号：CN201880045293.1
申请日：2018-07-05
Applicant: 箭头药业股份有限公司
IPC: C12N15/11 , A61K31/713 , C12N15/113
Abstract: 描述了RNAi剂、包含RNAi剂的组合物以及用于抑制α‑ENaC(SCNN1A)基因的方法。本文公开的α‑ENaC RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制α‑ENaC基因的表达。还描述了包含任选地与一种或多种另外的治疗剂一起的一种或多种α‑ENaC RNAi剂的药用组合物。将所述α‑ENaC RNAi剂体内递送至上皮细胞(比如肺上皮细胞)提供对α‑ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低，这可对受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。
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