公开(公告)号：CN118667808A

公开(公告)日：2024-09-20

申请号：CN202311063767.4

申请日：2023-08-22

申请人： 浙江柏拉阿图医药科技有限公司

发明人： 席志坚 ,  陆春平

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61P31/20 ,  A61P31/14 ,  C07H21/04 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/7125

摘要： 本发明提供了双‑Gap修饰寡核苷酸及其在抗乙型肝炎和丁型肝炎病毒中的应用。具体地，本发明提供了一种化合物，或其药学上可接受的盐、水合物或溶剂化物，(a)所述的化合物为双‑Gap修饰的寡核苷酸；并且其中，所述的寡核苷酸具有如SEQ ID NO.2、SEQ ID NO.3、SEQ ID NO.4或SEQ ID NO.5所示的序列；(b)所述的双‑Gap修饰是指所述寡核苷酸中的各核苷部分以如式I所示的方式被修饰；和(c)所述寡核苷酸的核苷间键是未修饰或修饰的核苷间键，其中，P1、P2、P3、S1和S2以及具体的修饰如文本中说明。本发明的双‑Gap修饰寡核苷酸具有显著改善的抗病毒活性。P1‑S1‑P2‑S2‑P3(I)。

公开(公告)号：CN118510523A

公开(公告)日：2024-08-16

申请号：CN202380015941.X

申请日：2023-01-01

申请人： 维里蒂斯有限责任公司

发明人： 阿米特·默里·菲洛索夫 ,  阿米特·图尔曼 ,  亚伦·维斯图奇

IPC分类号： A61K31/7125 ,  A61P31/14 ,  A61P35/00 ,  C12N15/113 ,  C07K19/00

摘要： 一种组合物，其包括肽核酸(PNA)分子，所述肽核酸分子包括核苷酸碱基序列，配置成结合靶多核苷酸分子；和降解决定子蛋白，其与所述PNA共价结合，其中，所述PNA与所述靶多核苷酸分子的结合引起所述靶多核苷酸分子的降解决定子介导的降解。

公开(公告)号：CN111107853B

公开(公告)日：2024-07-30

申请号：CN201880059004.3

申请日：2018-09-10

申请人： 箭头药业股份有限公司

发明人： 李珍 ,  朱锐 ,  裴涛 ,  S.肯纳 ,  S.黄

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125

摘要： 本公开涉及能够抑制载脂蛋白C‑III(也称为APOC3、apoC‑III、APOC‑III和APO C‑III)基因表达的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂的组合物。本文公开的APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N‑乙酰基‑半乳糖胺的配体)缀合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3 RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3 RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3 RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。

公开(公告)号：CN118401666A

公开(公告)日：2024-07-26

申请号：CN202280082291.6

申请日：2022-12-13

申请人： 日本新药株式会社 ,  国立大学法人新潟大学

发明人： 河野孝男 ,  小手俊明 ,  千叶明咲 ,  小野寺理 ,  加藤泰介 ,  广川祥子

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/08 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07K14/47

摘要： 本说明书中，提供反义寡核苷酸或其药物上可接受的盐或者它们的水合物，其由15～22个核苷酸构成且与包含序列号471的碱基序列的特定靶区域中的至少15个连续的碱基的核酸互补。

公开(公告)号：CN118201942A

公开(公告)日：2024-06-14

申请号：CN202280074016.X

申请日：2022-09-07

申请人： 阿利戈斯治疗公司

发明人： L·贝格尔曼 ,  V·K·拉杰万什 ,  M·霍斯巴赫 ,  R·K·潘迪 ,  洪劲 ,  L·埃尔特普 ,  S·M·蒙特罗 ,  N·T·S·德科斯塔

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H19/10 ,  C07H19/20 ,  C07H19/23 ,  A61P31/20 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  A61P35/00

摘要： 描述包含经修饰的核苷酸的短干扰核酸(siNA)分子、组合物以及其方法与用途。

公开(公告)号：CN112469827B

公开(公告)日：2024-05-24

申请号：CN201980044932.7

申请日：2019-07-03

申请人： 学校法人爱知医科大学 ,  神户天然物化学株式会社 ,  国立大学法人滋贺医科大学

发明人： 祖父江元 ,  佐桥健太郎 ,  石垣诊祐 ,  远藤邦幸 ,  藤原健志 ,  闺正博 ,  松田诚司

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P25/28 ,  A61P43/00

摘要： 本发明提供Tau外显子10跳跃亢进性的反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸包含由SEQ ID NO:44所表示的核苷酸序列构成的、且与由Tau mRNA前体的外显子10内的区域中的连续的至少10个核苷酸构成的序列互补的核苷酸序列，且包含至少1个2’‑O,4’‑C‑乙烯交联核酸。本发明还提供Tau外显子10跳跃抑制性的反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸包含由SEQ ID NO:45所表示的核苷酸序列构成的、且与由Tau mRNA前体的内含子10内的区域中的连续的至少10个核苷酸构成的序列互补的核苷酸序列，且包含至少1个2’‑O,4’‑C‑乙烯交联核酸。

公开(公告)号：CN117751188A

公开(公告)日：2024-03-22

申请号：CN202280044705.6

申请日：2022-06-23

申请人： 法兰克福大学

发明人： S·基彭伯格 ,  K·施泰因霍斯特 ,  J·希纳特尔 ,  D·博伊科娃 ,  V·科尼格 ,  J·克勒曼

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  A61K31/7125

摘要： 本发明涉及一种具有10至50个核苷酸的寡核苷酸分子，其包含至少一个含有10至20个核苷酸残基的G‑四联体形成基序，其中至少60％的所述G‑四联体形成基序形成残基是鸟苷或脱氧鸟苷残基，并且其中分子抑制肿瘤生长和/或病毒或细菌复制和/或在哺乳动物细胞中发挥抗炎作用。

公开(公告)号：CN117677698A

公开(公告)日：2024-03-08

申请号：CN202280049575.5

申请日：2022-07-14

申请人： 米雷楚来股份有限公司

发明人： A·萨利赫 ,  G·贝尔加德 ,  M·蒙茨 ,  C·马鲁萨克 ,  R·普莱士

IPC分类号： C12N15/113 ,  G16B30/00 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125

摘要： 本文公开了用于选择性抑制与神经肌肉疾病如面肩肱型肌营养不良相关的RNA转录物的工程化DUX4靶向寡核苷酸。还公开了含有这些寡核苷酸中的任一种的载体、含有这些寡核苷酸中的任一种的药物配制品和含有这些寡核苷酸中的任一种的试剂盒。本文还公开了通过使DUX4靶向寡核苷酸接触与神经肌肉疾病如面肩肱型肌营养不良相关的RNA转录物来选择性抑制多肽表达和活性的方法。

公开(公告)号：CN110520532B

公开(公告)日：2024-02-13

申请号：CN201880023185.4

申请日：2018-02-20

申请人： 学校法人爱知医科大学 ,  国立研究开发法人医药基盘·健康·营养研究所

发明人： 小比贺聪 ,  笠原勇矢 ,  武内恒成

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P25/00 ,  C12N15/09

摘要： 提供一种阻碍硫酸软骨素生物合成的反义寡核苷酸。反义寡核苷酸具有至少1个抑制硫酸软骨素N‑乙酰氨基半乳糖转移酶‑1(CSGalNAcT1)基因及硫酸软骨素N‑乙酰氨基半乳糖转移酶‑2(CSGalNAcT2)基因中的一方或双方的表达的修饰核苷酸。(56)对比文件JP 2019142853 A,2019.08.29CN 1352176 A,2002.06.05CN 106573030 A,2017.04.19CN 112513062 A,2021.03.16CN 114762695 A,2022.07.19CN 110520532 A,2019.11.29WO 2017106782 A1,2017.06.22WO 2015124921 A1,2015.08.27张万年主编《.现代药物设计学》.中国医药科技出版社,2005,(2005年5月第1版),第269-277页“反义寡核苷酸”部分.黄卉等.金龙胶囊治疗脑肿瘤药理机制研究《.中成药》.2013,(第09期),余水生.脊髓损伤后小胶质细胞在胶质瘢痕形成中的作用及机制研究《.中国博士学位论文全文数据库医药卫生科技辑》.2022,Katarina Holmborn等.On the Roles andRegulation of Chondroitin Sulfate andHeparan Sulfate in Zebrafish PharyngealCartilage Morphogenesis《.THE JOURNAL OFBIOLOGICAL CHEMISTRY》.2012,第287卷(第40期),Katarina Holmborn等.On the Roles andRegulation of Chondroitin Sulfate andHeparan Sulfate in Zebrafish PharyngealCartilage Morphogenesis《.THE JOURNAL OFBIOLOGICAL CHEMISTRY》.2012,第287卷(第40期),Kosei Takeuchi1等.Chondroitinsulphate N-acetylgalactosaminyltransferase-1inhibits recovery from neural injury.《NATURE COMMUNICATIONS》.2013,第4卷(第1期),

公开(公告)号：CN112423767B

公开(公告)日：2023-12-26

申请号：CN201980047927.1

申请日：2019-07-25

申请人： IONIS制药公司

发明人： 苏珊·M·弗赖尔 ,  P·辛格 ,  F·里戈 ,  P·杰法尔-内贾德 ,  H·柯达赛维茨

IPC分类号： A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  C12N15/113

摘要： 提供了用于减少细胞或动物中的ATXN2RNA的量或活性以及在某些情况下减少细胞或动物中的Ataxin‑2蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。这类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。这类症状和标志包括共济失调、神经病变和聚集体形成。这类神经退行性疾病包括脊髓小脑性共济失调2型(SCA2)、肌萎缩侧索硬化(ALS)和帕金森综合征。