公开(公告)号：CN110268060B

公开(公告)日：2024-07-26

申请号：CN201880006378.9

申请日：2018-01-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李䂦 ,  朱锐 ,  C·I·伍德尔 ,  裴涛

IPC: C12N15/113

Abstract: 描述了用于抑制α‑1抗胰蛋白酶(AAT)基因的RNAi物质，包含AAT RNAi物质的组合物，和使用方法。还公开了药物组合物，所述药物组合物包含一种或多种AAT RNAi物质以及能够体内递送一种或多种RNAi物质至肝细胞的一种或多种赋形剂。体内递送一种或多种AAT RNAi物质至肝细胞抑制AAT基因表达并治疗与AAT缺乏相关的疾病，如慢性肝炎，肝硬化，肝细胞癌，转氨酶升高，胆汁淤积，纤维化和暴发性肝衰竭。

公开(公告)号：CN119662650A

公开(公告)日：2025-03-21

申请号：CN202411877733.3

申请日：2018-07-05

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  裴涛 ,  A·尼古拉斯 ,  E·W·布什

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61P5/40 ,  A61P27/02 ,  A61P11/00 ,  A61P11/06

Abstract: 本申请涉及用于抑制α‑ENaC表达的RNAi剂及使用方法。描述了RNAi剂、包含RNAi剂的组合物以及用于抑制α‑ENaC(SCNN1A)基因的方法。本文公开的α‑ENaC RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制α‑ENaC基因的表达。还描述了包含任选地与一种或多种另外的治疗剂一起的一种或多种α‑ENaC RNAi剂的药用组合物。将所述α‑ENaC RNAi剂体内递送至上皮细胞(比如肺上皮细胞)提供对α‑ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低，这可对受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。

公开(公告)号：CN110832077B

公开(公告)日：2025-01-03

申请号：CN201880045293.1

申请日：2018-07-05

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  裴涛 ,  A.尼古拉斯 ,  E.W.布什

IPC: C12N15/11 ,  A61K31/713 ,  C12N15/113

Abstract: 描述了RNAi剂、包含RNAi剂的组合物以及用于抑制α‑ENaC(SCNN1A)基因的方法。本文公开的α‑ENaC RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制α‑ENaC基因的表达。还描述了包含任选地与一种或多种另外的治疗剂一起的一种或多种α‑ENaC RNAi剂的药用组合物。将所述α‑ENaC RNAi剂体内递送至上皮细胞(比如肺上皮细胞)提供对α‑ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低，这可对受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。

公开(公告)号：CN110234326B

公开(公告)日：2024-11-12

申请号：CN201880008973.6

申请日：2018-01-30

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李䂦 ,  裴涛 ,  S·B·坎纳 ,  朱锐 ,  S·梅尔吉斯特 ,  L·J·埃尔米达

IPC: A61K31/7088 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  C12N15/11

Abstract: 描述了用于抑制因子XII(FXII)基因的表达的RNA干扰物质。还描述了药物组合物，所述药物组合物包含一种或多种FXII RNAi物质以及能够体内递送所述RNAi物质至肝细胞的一种或多种赋形剂。体内递送所述FXII RNAi物质至肝细胞提供了对FXII基因表达的抑制和对血管性水肿的抑制，所述血管性水肿包括遗传性血管性水肿(HAE)，静脉血栓栓塞(VTE)，和与血管性水肿相关的疾病。

公开(公告)号：CN118879696A

公开(公告)日：2024-11-01

申请号：CN202410900721.1

申请日：2018-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  裴涛 ,  S·肯纳 ,  S·黄

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K9/00 ,  C07H3/02 ,  A61P1/18 ,  A61P3/04 ,  A61P9/10 ,  A61K31/7125

Abstract: 本发明涉及用于抑制载脂蛋白C‑III(APOC3)的表达的RNAi试剂和组合物。本文公开的APOC3RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N‑乙酰基‑半乳糖胺的配体)缀合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。

公开(公告)号：CN117701562A

公开(公告)日：2024-03-15

申请号：CN202311448750.0

申请日：2018-09-13

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  S.黄

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  A61P3/00 ,  A61P3/06 ,  A61P3/04 ,  A61P3/10 ,  A61P9/10 ,  A61P1/16 ,  A61P9/00

Abstract: 本公开内容涉及能够抑制血管生成素‑样3(亦称为ANGPTL3、ANGPL3、血管生成素‑样蛋白3)基因表达的RNAi剂，例如双链RNAi剂，和包含ANGPTL3 RNAi剂的组合物。还公开了使用ANGPTL3 RNAi剂和组合物的方法。本文公开的ANGPTL3 RNAi剂可与靶向配体缀合以促进递送至细胞，包括肝细胞。描述了药物组合物，其包括一种或多种ANGPTL3 RNAi剂，任选地具有一种或多种另外的治疗剂。ANGPTL3 RNAi剂的体内递送提供了ANGPTL3基因表达的抑制，并且可导致受试者的较低甘油三酯和/或胆固醇水平。RNAi剂可用于治疗ANGPTL3相关疾病和病症的方法，所述疾病和病症包括心脏代谢疾病，例如高甘油三酯血症和高脂血症。

公开(公告)号：CN111343994B

公开(公告)日：2023-11-21

申请号：CN201880073901.X

申请日：2018-09-13

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  S.黄

IPC: A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/7115 ,  A61K48/00 ,  A61P3/00 ,  A61P3/06

公开(公告)号：CN116514890A

公开(公告)日：2023-08-01

申请号：CN202310672003.9

申请日：2017-08-04

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  C.I.伍德尔 ,  B.D.吉文 ,  裴涛 ,  D.L.李维斯 ,  L.J.阿尔梅达 ,  D.B.罗泽马 ,  D.H.瓦克菲尔德

IPC: C07H21/02 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7105 ,  A61K47/54 ,  A61K45/06 ,  C12N15/113 ,  A61P31/20 ,  A61P1/16 ,  A61P35/00 ,  A61P31/18

Abstract: 本发明描述了用于抑制B型肝炎病毒基因表达的组合物和方法。本发明描述了用于抑制B型肝炎病毒基因表达的RNA干扰(RNAi)剂。本文所公开的所述HBV RNAi剂可例如通过使用缀合的靶向配体靶向细胞，诸如肝细胞。本发明还描述了包含一种或多种HBV RNAi剂和任选地一种或多种另外的治疗剂的药物组合物。将所述HBV RNAi剂体内递送至受感染的肝脏提供了对HBV基因表达的抑制以及对与HBV感染相关的疾病和病症的治疗。

公开(公告)号：CN114846142A

公开(公告)日：2022-08-02

申请号：CN202080090885.2

申请日：2020-10-28

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： A·尼科拉斯 ,  C·M·希内本克 ,  E·W·布什 ,  裴涛 ,  Z·徐 ,  李珍 ,  朱锐

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7105 ,  A61K47/54 ,  A61K47/60

Abstract: 描述的是用于抑制β‑ENaC(SCNN1B)基因的RNAi试剂、包括RNAi试剂的组合物和方法。本文公开的β‑ENaC RNAi试剂和RNAi试剂缀合物抑制β‑ENaC基因的表达。还描述的是药物组合物，其包括一种或多种β‑ENaC RNAi试剂，任选地具有一种或多种另外治疗剂。所述β‑ENaC RNAi试剂在体内递送至上皮细胞，例如肺上皮细胞，提供了β‑ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低，其可以为包括人受试者的受试者提供治疗益处，用于治疗包括慢性阻塞性肺病(COPD)的各种疾病。

公开(公告)号：CN114555188A

公开(公告)日：2022-05-27

申请号：CN202080069368.7

申请日：2020-08-04

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： B·D·吉文 ,  J·C·哈米尔顿 ,  S·梅尔奎斯特 ,  李珍 ,  朱锐 ,  裴涛 ,  S·肯纳 ,  S·王

IPC: A61P3/06 ,  C12N15/113

Abstract: 描述了使用包含APOC3 RNAi剂的药物组合物治疗需要治疗的人类受试者的可部分地由APOC3基因表达的降低介导的疾病和病症的方法。当根据本文公开的方法向对其有需要的人类受试者施用时，所公开的包含APOC3 RNAi剂的药物组合物治疗与升高的甘油三酯(TG)水平相关的疾病和病症，例如家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)、高甘油三酯血症、肥胖、血脂异常、非酒精性脂肪肝炎、非酒精性脂肪肝病、高脂血症、异常脂质和/或胆固醇代谢、动脉粥样硬化、心血管疾病、冠状动脉疾病、高甘油三酯血症诱导的胰腺炎、代谢综合征、II型糖尿病、乳糜微粒血症、多因素乳糜微粒血症或脂肪营养不良综合征(包括家族性部分脂肪营养不良。