用于抑制去唾液酸糖蛋白受体1的表达的RNAi试剂和组合物

    公开(公告)号:CN111212909A

    公开(公告)日:2020-05-29

    申请号:CN201880066319.0

    申请日:2018-10-16

    Abstract: 本文描述用于抑制去唾液酸糖蛋白受体1(ASGR1)基因表达的组合物和方法。描述用于抑制ASGR1基因的表达的RNA干扰(RNAi)试剂,例如双链RNAi试剂和RNAi试剂-靶向配体缀合物。还描述包含一种或多种ASGR1 RNAi试剂的药物组合物,其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。所述ASGR1 RNAi试剂可用于各种疾病和病况的治疗方法中,所述疾病和病况诸如与升高的非-HDL胆固醇(非HDL-C)水平、升高的LDL胆固醇(LDL-C)水平、升高的总胆固醇水平和/或升高的甘油三酯(TG)水平相关的心血管代谢疾病。

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