公开(公告)号：CN117701562A

公开(公告)日：2024-03-15

申请号：CN202311448750.0

申请日：2018-09-13

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  S.黄

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  A61P3/00 ,  A61P3/06 ,  A61P3/04 ,  A61P3/10 ,  A61P9/10 ,  A61P1/16 ,  A61P9/00

Abstract: 本公开内容涉及能够抑制血管生成素‑样3(亦称为ANGPTL3、ANGPL3、血管生成素‑样蛋白3)基因表达的RNAi剂，例如双链RNAi剂，和包含ANGPTL3 RNAi剂的组合物。还公开了使用ANGPTL3 RNAi剂和组合物的方法。本文公开的ANGPTL3 RNAi剂可与靶向配体缀合以促进递送至细胞，包括肝细胞。描述了药物组合物，其包括一种或多种ANGPTL3 RNAi剂，任选地具有一种或多种另外的治疗剂。ANGPTL3 RNAi剂的体内递送提供了ANGPTL3基因表达的抑制，并且可导致受试者的较低甘油三酯和/或胆固醇水平。RNAi剂可用于治疗ANGPTL3相关疾病和病症的方法，所述疾病和病症包括心脏代谢疾病，例如高甘油三酯血症和高脂血症。

公开(公告)号：CN111343994B

公开(公告)日：2023-11-21

申请号：CN201880073901.X

申请日：2018-09-13

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  S.黄

IPC: A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/7115 ,  A61K48/00 ,  A61P3/00 ,  A61P3/06

公开(公告)号：CN111107853B

公开(公告)日：2024-07-30

申请号：CN201880059004.3

申请日：2018-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  裴涛 ,  S.肯纳 ,  S.黄

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7125

Abstract: 本公开涉及能够抑制载脂蛋白C‑III(也称为APOC3、apoC‑III、APOC‑III和APO C‑III)基因表达的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂的组合物。本文公开的APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N‑乙酰基‑半乳糖胺的配体)缀合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3 RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3 RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3 RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。

公开(公告)号：CN111343994A

公开(公告)日：2020-06-26

申请号：CN201880073901.X

申请日：2018-09-13

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  S.黄

IPC: A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/7115 ,  A61K48/00 ,  A61P3/00 ,  A61P3/06

Abstract: 本公开内容涉及能够抑制血管生成素-样3(亦称为ANGPTL3、ANGPL3、血管生成素-样蛋白3)基因表达的RNAi剂，例如双链RNAi剂，和包含ANGPTL3 RNAi剂的组合物。还公开了使用ANGPTL3 RNAi剂和组合物的方法。本文公开的ANGPTL3 RNAi剂可与靶向配体缀合以促进递送至细胞，包括肝细胞。描述了药物组合物，其包括一种或多种ANGPTL3 RNAi剂，任选地具有一种或多种另外的治疗剂。ANGPTL3 RNAi剂的体内递送提供了ANGPTL3基因表达的抑制，并且可导致受试者的较低甘油三酯和/或胆固醇水平。RNAi剂可用于治疗ANGPTL3相关疾病和病症的方法，所述疾病和病症包括心脏代谢疾病，例如高甘油三酯血症和高脂血症。

公开(公告)号：CN111107853A

公开(公告)日：2020-05-05

申请号：CN201880059004.3

申请日：2018-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  裴涛 ,  S.肯纳 ,  S.黄

IPC: A61K31/7125

Abstract: 本公开涉及能够抑制载脂蛋白C-III(也称为APOC3、apoC-III、APOC-III和APO C-III)基因表达的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂的组合物。本文公开的APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N-乙酰基-半乳糖胺的配体)缀合，以促进递送至细胞(包括肝细胞)中。还描述包括一种或多种APOC3 RNAi试剂的药物组合物，其任选地具有一种或多种另外的治疗剂。体内递送所述APOC3 RNAi试剂提供了APOC3基因表达的抑制，且可导致受试者中的甘油三酯和/或胆固醇水平下降。所述APOC3 RNAi试剂可用于APOC3相关疾病和病症的治疗方法中，所述疾病和病症包括高甘油三酯血症、心血管疾病和其他代谢相关的病症和疾病。