公开(公告)号：CN110832077B

公开(公告)日：2025-01-03

申请号：CN201880045293.1

申请日：2018-07-05

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  裴涛 ,  A.尼古拉斯 ,  E.W.布什

IPC: C12N15/11 ,  A61K31/713 ,  C12N15/113

Abstract: 描述了RNAi剂、包含RNAi剂的组合物以及用于抑制α‑ENaC(SCNN1A)基因的方法。本文公开的α‑ENaC RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制α‑ENaC基因的表达。还描述了包含任选地与一种或多种另外的治疗剂一起的一种或多种α‑ENaC RNAi剂的药用组合物。将所述α‑ENaC RNAi剂体内递送至上皮细胞(比如肺上皮细胞)提供对α‑ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低，这可对受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。

公开(公告)号：CN110832077A

公开(公告)日：2020-02-21

申请号：CN201880045293.1

申请日：2018-07-05

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李珍 ,  朱锐 ,  裴涛 ,  A.尼古拉斯 ,  E.W.布什

IPC: C12N15/11 ,  A61K31/713 ,  C12N15/113

Abstract: 描述了RNAi剂、包含RNAi剂的组合物以及用于抑制α-ENaC(SCNN1A)基因的方法。本文公开的α-ENaC RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制α-ENaC基因的表达。还描述了包含任选地与一种或多种另外的治疗剂一起的一种或多种α-ENaC RNAi剂的药用组合物。将所述α-ENaC RNAi剂体内递送至上皮细胞(比如肺上皮细胞)提供对α-ENaC基因表达的抑制和ENaC活性的降低，这可对受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。