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发明公开
用于向CNS组织递送治疗剂的脂质缀合物审中-公开

公开(公告)号：CN119768186A

公开(公告)日：2025-04-04

申请号：CN202380060006.5

申请日：2023-06-14

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李晓恺 , 裴涛 , P·拉扎拉 , S·潘 , T·阿尔 , F·刘 , G·纳克莱里奥三世 , A·V·布洛欣 , S·拉莫斯-亨特 , J·马西杰维斯基

IPC: A61K47/54 , A61K31/7088 , A61K31/70

Abstract: 本文公开了包含脂质PK/PD调节剂的化合物，其用于将基于寡核苷酸的药剂(例如，双链RNAi药剂)递送至体内某些细胞类型(例如，中枢神经系统细胞)。当与基于寡核苷酸的治疗剂或诊断剂(诸如RNAi药剂)缀合时，本文公开的PK/PD调节剂可以增强所述组合物向特定靶向细胞的递送，以促进那些细胞中的基因表达的抑制。

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