公开(公告)号：CN116783294A

公开(公告)日：2023-09-19

申请号：CN202180069486.2

申请日：2021-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李晓恺 ,  裴涛 ,  S·潘 ,  A·V·布洛欣

IPC: C12N15/09

Abstract: 描述了式(I)的合成的αvβ6整联蛋白配体，其具有血清稳定性和对整联蛋白αvβ6的亲和力，所述整联蛋白αvβ6是在多种细胞类型中表达的受体。所述配体可用于将货物分子递送至表达整联蛋白αvβ6的细胞，所述货物分子例如RNAi剂或其它基于寡核苷酸的化合物，并从而促进货物分子摄入到这些细胞中。还描述了包括αvβ6整联蛋白配体的组合物和使用方法。#imgabs0#

公开(公告)号：CN119768186A

公开(公告)日：2025-04-04

申请号：CN202380060006.5

申请日：2023-06-14

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李晓恺 ,  裴涛 ,  P·拉扎拉 ,  S·潘 ,  T·阿尔 ,  F·刘 ,  G·纳克莱里奥三世 ,  A·V·布洛欣 ,  S·拉莫斯-亨特 ,  J·马西杰维斯基

IPC: A61K47/54 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/70

Abstract: 本文公开了包含脂质PK/PD调节剂的化合物，其用于将基于寡核苷酸的药剂(例如，双链RNAi药剂)递送至体内某些细胞类型(例如，中枢神经系统细胞)。当与基于寡核苷酸的治疗剂或诊断剂(诸如RNAi药剂)缀合时，本文公开的PK/PD调节剂可以增强所述组合物向特定靶向细胞的递送，以促进那些细胞中的基因表达的抑制。

公开(公告)号：CN116323633A

公开(公告)日：2023-06-23

申请号：CN202180069733.9

申请日：2021-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李晓恺 ,  裴涛 ,  艾腾 ,  S·潘 ,  S·拉莫斯-亨特 ,  A·V·布洛欣

IPC: C07H21/02

Abstract: 本公开涉及递送平台，其在体内特异性且有效地将有效负载引导至受试者的骨骼肌细胞。本文公开的递送平台包括靶向配体(例如对整联蛋白(包括α‑v‑β‑6)具有亲和力的化合物)和药代动力学/药效动力学(PK/PD)调节剂，以促进将有效负载递送至细胞，包括递送至骨骼肌细胞。用于本文公开的递送平台的合适的有效负载包括RNAi剂，其可以与递送平台连接或缀合，并且当体内递送时，提供骨骼肌细胞中基因表达的抑制。还描述了包含所述骨骼肌细胞递送平台的药物组合物，以及用于治疗其中期望将治疗有效负载递送至骨骼肌细胞的各种疾病和病症的使用方法。