公开(公告)号：CN119768186A

公开(公告)日：2025-04-04

申请号：CN202380060006.5

申请日：2023-06-14

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李晓恺 ,  裴涛 ,  P·拉扎拉 ,  S·潘 ,  T·阿尔 ,  F·刘 ,  G·纳克莱里奥三世 ,  A·V·布洛欣 ,  S·拉莫斯-亨特 ,  J·马西杰维斯基

IPC: A61K47/54 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/70

Abstract: 本文公开了包含脂质PK/PD调节剂的化合物，其用于将基于寡核苷酸的药剂(例如，双链RNAi药剂)递送至体内某些细胞类型(例如，中枢神经系统细胞)。当与基于寡核苷酸的治疗剂或诊断剂(诸如RNAi药剂)缀合时，本文公开的PK/PD调节剂可以增强所述组合物向特定靶向细胞的递送，以促进那些细胞中的基因表达的抑制。

公开(公告)号：CN116801885A

公开(公告)日：2023-09-22

申请号：CN202180069689.1

申请日：2021-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 丁志鸣 ,  J·范戴克 ,  李晓恺 ,  A·尼古拉斯 ,  C·M·席恩贝克 ,  裴涛 ,  徐昭 ,  艾腾 ,  S·潘 ,  S·拉莫斯-亨特

IPC: A61K31/7088

Abstract: 描述的是用于抑制双同源框4(DUX4)基因的RNAi试剂、包括RNAi试剂的组合物和方法。本文公开的DUX4RNAi试剂和RNAi试剂缀合物抑制DUX4基因的表达。还描述了药物组合物，其包括一种或多种DUX4RNAi试剂，任选地具有一种或多种另外的治疗剂。所述DUX4RNAi试剂在体内向骨骼肌细胞的递送提供了DUX4基因表达的抑制和DUX4水平的减少，这可以为患有包括面肩肱型肌营养不良症(FSHD)在内的某些骨骼肌相关疾病或病症的受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。

公开(公告)号：CN116490214A

公开(公告)日：2023-07-25

申请号：CN202180069732.4

申请日：2021-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李晓恺 ,  裴涛 ,  艾腾 ,  S·潘 ,  S·拉莫斯-亨特

IPC: A61K47/68

Abstract: 本公开涉及递送媒介物，其在体内特异性且有效地将有效负载引导至受试者的骨骼肌细胞。本文公开的递送媒介物包括靶向配体(例如对整联蛋白(包括α‑v‑β‑6)具有亲和力的化合物)和药代动力学/药效学(PK/PD)调节剂，以促进将有效负载递送至细胞，包括递送至骨骼肌细胞。用于本文公开的递送媒介物的合适的有效负载包括RNAi剂，其可以与递送媒介物连接或缀合，并且当体内递送时，提供骨骼肌细胞中基因表达的抑制。还描述了包含所述骨骼肌细胞递送媒介物的药物组合物，以及用于治疗其中期望将治疗有效负载递送至骨骼肌细胞的各种疾病和病症的使用方法。

公开(公告)号：CN116348150A

公开(公告)日：2023-06-27

申请号：CN202180069691.9

申请日：2021-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李晓恺 ,  裴涛 ,  艾腾 ,  S·潘 ,  S·拉莫斯-亨特

IPC: A61K48/00

Abstract: 本文公开包含PK/PD调节剂的根据式(I)的化合物，其用于在体内将基于寡核苷酸的药剂(例如双链RNAi剂)递送至某些细胞类型(例如骨骼肌细胞)。本文公开的PK/PD调节剂，当缀合于基于寡核苷酸的治疗或诊断剂(比如RNAi剂)时，可增强所述组合物到所靶向的指定细胞的递送，以促进抑制这些细胞中的基因表达。

公开(公告)号：CN116323633A

公开(公告)日：2023-06-23

申请号：CN202180069733.9

申请日：2021-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 李晓恺 ,  裴涛 ,  艾腾 ,  S·潘 ,  S·拉莫斯-亨特 ,  A·V·布洛欣

IPC: C07H21/02

Abstract: 本公开涉及递送平台，其在体内特异性且有效地将有效负载引导至受试者的骨骼肌细胞。本文公开的递送平台包括靶向配体(例如对整联蛋白(包括α‑v‑β‑6)具有亲和力的化合物)和药代动力学/药效动力学(PK/PD)调节剂，以促进将有效负载递送至细胞，包括递送至骨骼肌细胞。用于本文公开的递送平台的合适的有效负载包括RNAi剂，其可以与递送平台连接或缀合，并且当体内递送时，提供骨骼肌细胞中基因表达的抑制。还描述了包含所述骨骼肌细胞递送平台的药物组合物，以及用于治疗其中期望将治疗有效负载递送至骨骼肌细胞的各种疾病和病症的使用方法。