公开(公告)号：CN117440817A

公开(公告)日：2024-01-23

申请号：CN202280033895.1

申请日：2022-04-07

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： A·尼古拉斯 ,  E·W·布什 ,  D·I·凯莎哈拉 ,  C·M·席恩贝克

IPC: A61K31/713 ,  C12N15/113

Abstract: 描述了RNAi剂、包括RNAi剂的组合物和的方法，用于抑制晚期糖基化终末产物受体(AGER或RAGE)基因。本文公开的RAGE RNAi剂和RNAi剂缀合物抑制AGER基因的表达。还描述了包括一种或多种RAGERNAi剂、任选地具有一种或多种另外治疗剂的药用组合物。所述RAGERNAi剂在体内向肺细胞的递送提供对AGER基因表达的抑制和膜RAGE活性的降低，这可向包括人类受试者在内的受试者提供治疗益处，用于治疗包括肺炎症疾病(比如严重哮喘)在内的各种疾病。

公开(公告)号：CN116801885A

公开(公告)日：2023-09-22

申请号：CN202180069689.1

申请日：2021-09-10

Applicant: 箭头药业股份有限公司

Inventor： 丁志鸣 ,  J·范戴克 ,  李晓恺 ,  A·尼古拉斯 ,  C·M·席恩贝克 ,  裴涛 ,  徐昭 ,  艾腾 ,  S·潘 ,  S·拉莫斯-亨特

IPC: A61K31/7088

Abstract: 描述的是用于抑制双同源框4(DUX4)基因的RNAi试剂、包括RNAi试剂的组合物和方法。本文公开的DUX4RNAi试剂和RNAi试剂缀合物抑制DUX4基因的表达。还描述了药物组合物，其包括一种或多种DUX4RNAi试剂，任选地具有一种或多种另外的治疗剂。所述DUX4RNAi试剂在体内向骨骼肌细胞的递送提供了DUX4基因表达的抑制和DUX4水平的减少，这可以为患有包括面肩肱型肌营养不良症(FSHD)在内的某些骨骼肌相关疾病或病症的受试者(包括人类受试者)提供治疗益处。