公开(公告)号：CN108291226A

公开(公告)日：2018-07-17

申请号：CN201680066253.6

申请日：2016-11-11

申请人： 豪夫迈·罗氏有限公司

发明人： 韦罗妮卡·科斯塔 ,  马伊·黑特耶恩 ,  马里乌斯·赫纳 ,  拉维·姚高希亚 ,  马斯·奥波尔·詹森 ,  克里斯托弗·帕奇 ,  吕克·彼泽森 ,  索伦·韦斯特高·拉斯穆森

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/11

CPC分类号： C12N15/1137 ,  C12N5/0619 ,  C12N5/0623 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/34 ,  C12N2500/38 ,  C12N2500/44 ,  C12N2501/01 ,  C12N2501/11 ,  C12N2501/115 ,  C12N2501/119 ,  C12N2501/13 ,  C12N2501/41 ,  C12N2501/60 ,  C12N2501/727 ,  C12N2501/999 ,  C12N2503/02 ,  C12N2506/45 ,  C12N2533/52 ,  G01N33/5014 ,  G01N33/5058

摘要： 本发明涉及能够在动物或人神经元中诱导由父本等位基因表达泛素-蛋白连接酶E3A(UBE3A)的寡核苷酸。寡核苷酸通过与SNORD109B下游的SNHG14长非编码RNA杂交来靶向UBE3A父本等位基因的抑制物。本发明还涉及用于治疗安吉尔曼综合征(Angelman syndrome)的药物组合物和方法。

公开(公告)号：CN108186667A

公开(公告)日：2018-06-22

申请号：CN201810144662.4

申请日：2012-11-16

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： R·G·卡兰索塔瑟尔 ,  T·齐默尔曼 ,  M·马诺哈伦 ,  M·梅尔 ,  S·库奇曼奇 ,  K·查里斯

IPC分类号： A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P5/14 ,  A61P43/00 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  C07H21/02 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/343 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： 本发明提供了靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)基因的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)和使用这样的RNAi试剂用于治疗或预防TTR相关疾病的方法。

公开(公告)号：CN108138182A

公开(公告)日：2018-06-08

申请号：CN201680057293.4

申请日：2016-07-28

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： T·齐默尔曼 ,  A·陈 ,  V·贾达夫 ,  M·迈尔 ,  K·G·拉杰夫

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2320/30

摘要： 本发明提供靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)基因的iRNA剂，例如，双链iRNA剂，以及使用此类iRNA剂用于治疗或预防TTR相关疾病的方法。

公开(公告)号：CN108064289A

公开(公告)日：2018-05-22

申请号：CN201680019154.2

申请日：2016-03-26

申请人： 株式会社博纳克

发明人： 青木绘里子 ,  加藤志织 ,  大木忠明

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P29/00

CPC分类号： C12N15/1136 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P29/00 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515

摘要： 本发明提供一种单链核酸，其具有递送功能，能够抑制靶基因的表达。本发明的单链核酸分子含有区域(Xc)、连接子区域(Lx)和区域(X)，其中前述区域(Xc)与前述区域(X)互补，前述区域(X)和前述区域(Xc)的至少之一包含抑制靶基因表达的表达抑制序列，并且具有递送功能的生物相关物质结合至选自由该单链核酸分子的5’末端、3’末端、和前述连接子区域(Lx)组成的组的至少之一。

公开(公告)号：CN108064154A

公开(公告)日：2018-05-22

申请号：CN201580066638.8

申请日：2015-10-09

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： W·奎贝斯 ,  K·菲茨杰拉德 ,  B·贝腾考特 ,  A·利鲍 ,  D·V·厄布

IPC分类号： A61K31/713

CPC分类号： A61K45/06 ,  A61K31/00 ,  A61K31/713 ,  A61K45/00 ,  A61K47/48092 ,  A61K47/549 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12Y101/03015 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3533

摘要： 本发明涉及靶向HAO1基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂，以并使用此类RNAi药剂抑制HAO1表达的方法及治疗患有例如PH1的受试者的方法。本文中描述双链RNAi药剂，其抑制细胞中HAO1基因的表达，诸如受试者(例如哺乳动物，诸如患有HAO1相关病症的人类)内的细胞，及此类双链RNAi药剂的用途。在本发明的某些方面中，基本上所有本发明的iRNA的核苷酸经修饰。

公开(公告)号：CN107922945A

公开(公告)日：2018-04-17

申请号：CN201680049158.5

申请日：2016-08-22

申请人： 罗氏创新中心哥本哈根有限公司

发明人： D·J·汉森 ,  J·霍恩舍梅尔 ,  J·拉夫恩 ,  C·罗森博姆

IPC分类号： C12N15/11 ,  C07D473/18

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K31/7088 ,  C07H1/00 ,  C07H21/00 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/336 ,  C12N2310/351 ,  C12N2330/30

摘要： 在LNA寡核苷酸方面的最新进展包括使用胺连接基来将LNA反义寡核苷酸连接至缀合基团。例如，请参见WO2014/118267。本发明源于当使包含脂肪族胺基团和被DMF保护的LNA G核苷的LNA寡核苷酸脱保护时问题的确认，其导致产生了+28Da杂质。该问题通过在LNA-G残基的环外氮上使用酰基保护基、而不是标准的DMF保护基而得以解决。

公开(公告)号：CN107847547A

公开(公告)日：2018-03-27

申请号：CN201680024584.3

申请日：2016-04-08

申请人： 祖幼立

发明人： 祖幼立

IPC分类号： A61K38/02 ,  A61K48/00 ,  A61K49/10 ,  C12N15/00 ,  C12N15/09 ,  C12N15/11 ,  C12N15/115

CPC分类号： A61K47/549 ,  A61K31/704 ,  A61K48/00 ,  C07H21/04 ,  C12N15/115 ,  C12N15/117 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3511

摘要： 公开了涉及特异性靶向CD38蛋白并且还选择性结合CD38-表达细胞的核酸适体的组合物和方法。配体-药物缀合物特异性地靶向CD38-表达癌细胞并随后内在化至细胞中。

公开(公告)号：CN104080794B

公开(公告)日：2018-03-16

申请号：CN201280066622.3

申请日：2012-11-16

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： R·G·卡兰索塔瑟尔 ,  T·齐默尔曼 ,  M·马诺哈伦 ,  M·梅尔 ,  S·库奇曼奇 ,  K·查里斯

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  C07H21/02 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/343 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： 本发明提供了靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)基因的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)和使用这样的RNAi试剂用于治疗或预防TTR相关疾病的方法。

公开(公告)号：CN104854243B

公开(公告)日：2018-01-19

申请号：CN201380050791.2

申请日：2013-08-02

申请人： 迪肯大学

发明人： 段维

IPC分类号： C12N15/115 ,  A61K48/00 ,  A61K49/00

CPC分类号： C12N15/1138 ,  A61K31/713 ,  A61K47/549 ,  A61K49/0002 ,  A61K51/0491 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3519 ,  C12N2320/31 ,  G01N33/5308 ,  G01N33/57407 ,  G01N33/57492 ,  G01N2333/70503

摘要： 本公开涉及RNA适配子及其应用，具体而言，涉及特异性结合EpCAM并显示优良的肿瘤渗透能力的适配子。

公开(公告)号：CN107429250A

公开(公告)日：2017-12-01

申请号：CN201680015815.4

申请日：2016-04-04

申请人： IONIS制药公司

发明人： 郭淑玲 ,  M·阿格哈简 ,  埃里克·E·斯威兹

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K45/00 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K47/549 ,  A61P7/00 ,  A61P7/06 ,  C07H21/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/334 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3525 ,  C12N2310/3527 ,  C12Y304/21 ,  C12Y304/21109

摘要： 本文公开用于调节TMPRSS6和调节有需要的个体中的铁积聚疾病、病症和/或病状的组合物和化合物，所述组合物和化合物包含修饰的寡核苷酸。通过施用靶向TMPRSS6的反义化合物，可治疗、改善、延迟或预防个体中的铁积聚疾病，如红细胞增多症、血色素沉着症或β-地中海贫血。