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1.

发明公开
用于抑制HAO1(羟酸氧化酶1(乙醇酸盐氧化酶))基因表达的组合物及方法有权

公开(公告)号：CN108064154A

公开(公告)日：2018-05-22

申请号：CN201580066638.8

申请日：2015-10-09

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： W·奎贝斯 , K·菲茨杰拉德 , B·贝腾考特 , A·利鲍 , D·V·厄布

IPC分类号： A61K31/713

CPC分类号： A61K45/06 , A61K31/00 , A61K31/713 , A61K45/00 , A61K47/48092 , A61K47/549 , C12N15/1137 , C12N2310/14 , C12N2310/315 , C12N2310/344 , C12N2310/346 , C12N2310/351 , C12N2310/3515 , C12Y101/03015 , C12N2310/321 , C12N2310/3521 , C12N2310/322 , C12N2310/3533

摘要： 本发明涉及靶向HAO1基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂，以并使用此类RNAi药剂抑制HAO1表达的方法及治疗患有例如PH1的受试者的方法。本文中描述双链RNAi药剂，其抑制细胞中HAO1基因的表达，诸如受试者(例如哺乳动物，诸如患有HAO1相关病症的人类)内的细胞，及此类双链RNAi药剂的用途。在本发明的某些方面中，基本上所有本发明的iRNA的核苷酸经修饰。

2.

发明公开
用于抑制HAO1(羟酸氧化酶1(乙醇酸盐氧化酶))基因表达的组合物及方法审中-实审

公开(公告)号：CN113599389A

公开(公告)日：2021-11-05

申请号：CN202110908964.6

申请日：2015-10-09

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： W·奎贝斯 , K·菲茨杰拉德 , B·贝腾考特 , A·利鲍 , D·V·厄布

IPC分类号： A61K31/713 , A61K47/54 , A61P3/00 , A61P13/04 , A61P13/12 , C12N15/113

摘要： 本发明涉及靶向HAO1基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂，以并使用此类RNAi药剂抑制HAO1表达的方法及治疗患有例如PH1的受试者的方法。本文中描述双链RNAi药剂，其抑制细胞中HAO1基因的表达，诸如受试者(例如哺乳动物，诸如患有HAO1相关病症的人类)内的细胞，及此类双链RNAi药剂的用途。在本发明的某些方面中，基本上所有本发明的iRNA的核苷酸经修饰。

3.

发明授权
用于抑制HAO1(羟酸氧化酶1(乙醇酸盐氧化酶))基因表达的组合物及方法有权

公开(公告)号：CN108064154B

公开(公告)日：2021-08-27

申请号：CN201580066638.8

申请日：2015-10-09

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： W·奎贝斯 , K·菲茨杰拉德 , B·贝腾考特 , A·利鲍 , D·V·厄布

IPC分类号： A61K31/713

摘要： 本发明涉及靶向HAO1基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂，以并使用此类RNAi药剂抑制HAO1表达的方法及治疗患有例如PH1的受试者的方法。本文中描述双链RNAi药剂，其抑制细胞中HAO1基因的表达，诸如受试者(例如哺乳动物，诸如患有HAO1相关病症的人类)内的细胞，及此类双链RNAi药剂的用途。在本发明的某些方面中，基本上所有本发明的iRNA的核苷酸经修饰。