用于输送生物活性RNA的组合物和方法

    公开(公告)号:CN104169419A

    公开(公告)日:2014-11-26

    申请号:CN201280070535.5

    申请日:2012-12-24

    Abstract: 用于将生物活性RNA分子输送至细胞的新型化合物、组合物和方法。具体而言,本发明提供可用于将生物活性RNA输送至细胞的新型核酸分子、多肽和RNA-蛋白复合物,以及编码它们的聚核苷酸。本发明还提供用于表达所述聚核苷酸的载体。另外,本发明提供可用作转染试剂的包含所述新型化合物和载体的细胞和组合物。本发明还提供用于制备所述化合物、载体、细胞和组合物的方法。另外,提供了用于将生物活性RNA分子输送至细胞和/或组织的载体和方法。所述新型化合物、载体、细胞和组合物可用于例如将生物活性RNA分子输送至细胞以便在对受试对象或生物体中的疾病、病症或病况的诊断、预防、缓和和/或治疗中调节靶基因的表达。

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