公开(公告)号：CN107249644A

公开(公告)日：2017-10-13

申请号：CN201580067451.X

申请日：2015-10-15

申请人： 希望之城 ,  阿彻纳有限公司

发明人： J·J·罗西 ,  S·尹 ,  N·哈比

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/02

CPC分类号： C12N15/115 ,  C07K14/70582 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3519 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3533

摘要： 本文提供了能够结合细胞上的转铁蛋白受体并内化入所述细胞的核酸化合物。本文提供的组合物可用于将治疗剂和诊断剂递送入细胞。还提供了使用本文提供的核酸化合物的药物组合物和治疗方法。

公开(公告)号：CN104903448B

公开(公告)日：2017-07-11

申请号：CN201380061132.9

申请日：2013-11-25

申请人： 罗氏创新中心哥本哈根有限公司

发明人： 马伊·黑特耶恩 ,  瑟伦·奥托松

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  C07H21/00

CPC分类号： C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/34

摘要： 本文公开了靶向并与编码FGFR3的核酸分子杂交导致FGFR3的表达减少的寡核苷酸。FGFR3异常表达的减少对于治疗一些医学病症，如软骨发育不全是有益的。

公开(公告)号：CN106714811A

公开(公告)日：2017-05-24

申请号：CN201580052205.7

申请日：2015-06-15

申请人： 佩普蒂梅德股份有限公司

发明人： T.普里米亚诺 ,  B-D.常

IPC分类号： A61K31/713 ,  C12N15/117 ,  A61P35/00 ,  A61P37/02 ,  A61K9/127 ,  A61K47/69 ,  A61K47/64

CPC分类号： A61K31/713 ,  A61K9/127 ,  A61K9/1271 ,  A61K45/06 ,  A61K47/646 ,  A61K47/6935 ,  C12N15/117 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/351

摘要： 本文公开了寡核苷酸序列，所述寡核苷酸序列在其递送至肿瘤中时在肿瘤内的细胞中产生先天免疫。在某些实施方案中，这些寡核苷酸通过展示靶向肽的纳米颗粒特异性递送到肿瘤中，所述靶向肽赋予纳米颗粒与肿瘤细胞表面上的受体的特异性结合，并允许所述纳米颗粒被摄取到肿瘤细胞中。

公开(公告)号：CN105792832A

公开(公告)日：2016-07-20

申请号：CN201480054710.0

申请日：2014-09-30

申请人： 诺华股份有限公司

发明人： J·L·巴伊扎 ,  M·布洛默 ,  C·费尔南德斯 ,  E·格诺 ,  A·戈赛特 ,  P·格里尼奇 ,  D·许斯肯 ,  J·亨齐克 ,  F·J-C·纳特 ,  A·帕特奈克 ,  A·帕特森 ,  J-M·R·隆多 ,  J·魏勒 ,  M·朱 ,  M·霍尔多夫

IPC分类号： A61K31/713 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/1131 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/317 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3525 ,  C12N2310/3533

摘要： 本披露涉及包含HBV RNAi剂的组合物。在一些实施例中，该HBV RNAi剂包含正义链和反义链，每条链是18?mer并且这些链一起形成平端双链体，其中至少一条链的3’端终止于磷酸酯或修饰的核苷间接头并且按5’至3’顺序进一步包含：间隔子；第二磷酸酯或修饰的核苷间接头；和3’端帽。在一些实施例中，该正义链和反义链两者的3’端按5’至3’顺序都进一步包含：间隔子；第二磷酸酯或修饰的核苷间接头；和3’端帽。这两条链可以具有相同或不同的间隔子、磷酸酯或修饰的核苷间接头和/或3’端帽。这些链可以是核糖核苷酸，或者任选地，一个或多个核苷酸可以被修饰或取代。任选地，至少一个核苷酸包含修饰的核苷间接头。任选地，该RNAi剂可以在一个或两个5’端被修饰。任选地，该正义链可以包含5’端帽，该5’端帽减少由此链介导的RNA干扰的量。任选地，该RNAi剂附接至配体。此形式可以被用来设计针对多种不同靶标和序列的RNAi剂。本披露还涉及用于制备此类组合物的工艺，以及此类组合物例如介导RNA干扰的方法和用途。本披露还涉及治疗、减轻和预防患者的HBV的方法，所述方法涉及向该患者给予治疗量的HBV RNAi剂的步骤。

公开(公告)号：CN105131067A

公开(公告)日：2015-12-09

申请号：CN201510524281.5

申请日：2011-03-24

申请人： 雷克西制药公司

发明人： 阿纳斯塔西娅·赫沃罗瓦 ,  威廉·萨洛蒙 ,  琼安·卡门斯 ,  德米特里·萨马尔斯基 ,  托得·M·伍尔夫 ,  帕米拉·A·帕夫克 ,  林恩·利伯蒂娜 ,  詹姆斯·卡尔迪亚 ,  卡伦·G·布洛克

IPC分类号： C07H21/02 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/1136 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/52 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3533

摘要： 本发明涉及皮肤与纤维化症候中的RNA干扰，特别涉及具有改进的组织与细胞吸收特征的RNAi构建体以及在皮肤应用以及纤维化应用方面使用这些复合物的方法。本发明提供一种包含正义链以及反义链的双链核糖核酸(dsRNA)，其中该反义链是与从表2、5、6、9、11、12、13、14、15、16、17以及23内的序列中选择的一种序列的至少12个连续核苷酸互补，并且其中该dsRNA是一种sd-rxRNA。

公开(公告)号：CN104540525A

公开(公告)日：2015-04-22

申请号：CN201380036587.5

申请日：2013-07-10

申请人： 贝瑟克里科有限公司

发明人： T·卡莱尔

IPC分类号： A61K47/48

CPC分类号： A61K47/48038 ,  A61K31/713 ,  A61K47/542 ,  C07H19/04 ,  C07H19/06 ,  C07H19/16 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/32

摘要： 本发明涉及包含至少一个多不饱和脂肪酸残基，特别是花生四烯酸残基，更特别是大麻素(花生四烯酸乙醇胺)残基，以及与其共价结合的至少一个核苷组分，所述核苷组分选自核酸、核苷和核苷酸。该缀合物适合于高效率的细胞转染，所述细胞例如哺乳动物细胞包括人细胞。因此，提供了用于治疗性分子包括反义分子、siRNA分子、miRNA分子、拮抗剂或者这些分子的前体、以及治疗性核苷或核苷酸的新递送媒介物。

公开(公告)号：CN102872463B

公开(公告)日：2015-04-08

申请号：CN201210359631.3

申请日：2005-05-24

申请人： MIDA科技有限公司

发明人： T·W·拉德迈克 ,  K·古玛 ,  M·马丁-洛马斯 ,  S·佩纳德斯 ,  R·欧杰达 ,  A·G·巴雷特斯

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K47/48 ,  A61P35/00 ,  A61P31/12 ,  A61P31/16 ,  A61P31/20 ,  A61P31/18 ,  A61P27/02

CPC分类号： A61K49/0063 ,  A61K49/1818 ,  A61K51/1255 ,  B82Y5/00 ,  B82Y15/00 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/12

摘要： 提供了制备具有核心的纳米颗粒的材料和方法，核心包括金属和/或半导体原子，该核心与多个包含RNA配体的配体共价连接。RNA配体可包括siRNA或miRNA。还提供了这些纳米颗粒在治疗和诊断中的用途。

公开(公告)号：CN104388424A

公开(公告)日：2015-03-04

申请号：CN201410643532.7

申请日：2012-07-02

申请人： 日本电气方案创新株式会社

发明人： 金子直人 ,  堀井克纪 ,  秋富穰 ,  加藤信太郎 ,  和贺严

IPC分类号： C12N15/11

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/1034 ,  C12N15/111 ,  C12N15/115 ,  C12N2310/127 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/10 ,  C12N2330/31 ,  C12Q1/26 ,  C12Q1/6825 ,  G01N27/26 ,  G01N33/581 ,  C12Q2304/80 ,  C12Q2525/205 ,  C12Q2563/113

摘要： 本发明涉及评价核酸分子的氧化还原活性的方法和具有氧化还原活性的核酸分子。本发明提供能够容易地评价核酸分子的氧化还原活性的新技术。本发明的评价方法的特征在于，包括：检测步骤，使用以电化学方式检测氧化还原反应的装置，电化学地检测由作为评价对象的核酸分子催化的对底物的氧化还原反应；和评价步骤，由所述氧化还原反应的检测结果评价所述核酸分子的氧化还原活性。作为所述装置，使用具有具备检测部的基板、所述检测部具有电极系统、所述基板上配置有所述作为评价对象的核酸分子的装置。本发明中，优选在所述基板上配置成为所述评价对象的多种核酸分子，利用一个装置对多种核酸分子进行评价。

公开(公告)号：CN104080794A

公开(公告)日：2014-10-01

申请号：CN201280066622.3

申请日：2012-11-16

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： R·G·卡兰索塔瑟尔 ,  T·齐默尔曼 ,  M·马诺哈伦 ,  M·梅尔 ,  S·库奇曼奇 ,  K·查里斯

IPC分类号： C07H21/00 ,  C12N15/113 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  C07H21/02 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/343 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： 本发明提供了靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)基因的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)和使用这样的RNAi试剂用于治疗或预防TTR相关疾病的方法。

公开(公告)号：CN103946381A

公开(公告)日：2014-07-23

申请号：CN201280057806.3

申请日：2012-09-28

申请人： 力博美科股份有限公司

发明人： 金玲 ,  平松久尚

IPC分类号： C12N15/115 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  A61P29/00 ,  A61P37/04 ,  C12N15/09

CPC分类号： C12N15/115 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/317 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/30 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3525 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3533

摘要： 本发明提供结合NGF并能够形成由式(I)表示的可能的二级结构的适体，其中N是选自由A,G,C,U和T组成的组的一个核苷酸,N11-N13,N21-N23,N32-N38和N42-N48是相同的或不同的且每个是键或选自由A,G,C,U和T组成的组的1或2个核苷酸,N14,N24,N31,N41,N39和N49是相同的或不同的且每个是选自由A,G,C,U和T组成的组的一个核苷酸,N14和N24,N31和N41,和N39和N49每个形成沃森-克里克(Watson-Crick)碱基对,N11-N12-N13-N14和N21-N22-N23-N24是能够组合形成茎结构的核苷酸序列,和N31-N32-N33-N34-N35-N36-N37-N38-N39和N41-N42-N43-N44-N45-N46-N47-N48-N49是能够组合形成茎结构的核苷酸序列。