公开(公告)号：US20240336614A1

公开(公告)日：2024-10-10

申请号：US18487690

申请日：2023-10-16

申请人： Vertex Pharmaceuticals Incorporated

发明人： Upul Keerthi BANDARAGE ,  Cavan McKeon BLIGH ,  Diane BOUCHER ,  Michael John BOYD ,  Michael Aaron BRODNEY ,  Michael Philip CLARK ,  Veronique DAMAGNEZ ,  Lev Tyler Dewey FANNING ,  Robert Francis FIMOGNARI ,  Gabrielle Simone FLEMING ,  Kevin James GAGNON ,  Pedro Manuel GARCIA BARRANTES ,  Robert Daniel GIACOMETTI ,  Simon GIROUX ,  Ronald Lee GREY, JR. ,  Samantha GUIDO ,  Amy Beth HALL ,  Sarah Carol HOOD ,  Dennis James HURLEY ,  Mac Arthur JOHNSON, JR. ,  Peter Jones ,  Sarathy KESAVAN ,  Mei-Hsiu LAI ,  Siying LIU ,  Adam LOOKER ,  Brad MAXWELL ,  John Patrick MAXWELL ,  Ales MEDEK ,  Philippe Marcel NUHANT ,  Kirk Alan OVERHOFF ,  Setu RODAY ,  Stefanie ROEPER ,  Steven M. RONKIN ,  Rupa SAWANT ,  Yi SHI ,  Muna SHRESTHA ,  Marisa SPOSATO ,  Kathy STAVROPOULOS ,  Rebecca Jane SWETT ,  Timothy Lewis TAPLEY ,  Qing TANG ,  Stephen THOMSON ,  Jinwang XU ,  Mariam ZAKY ,  Kevin Michael COTTRELL

IPC分类号： C07D487/04 ,  A61K9/16 ,  A61K31/4162 ,  C07D491/18 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00 ,  C07F9/6561 ,  C07H15/26

CPC分类号： C07D487/04 ,  A61K9/1635 ,  A61K9/1652 ,  A61K31/4162 ,  C07D491/18 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00 ,  C07F9/6561 ,  C07H15/26 ,  C07B2200/13

摘要： The disclosure provides compounds useful for treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD), according to formula (I):




tautomers thereof, pharmaceutically acceptable salts of the compounds, pharmaceutically acceptable salts of the tautomers, deuterated derivatives of the compounds, deuterated derivatives of the tautomers, and deuterated derivatives of the salts, solid forms of those compounds and processes for making those compounds.

公开(公告)号：US20230159502A1

公开(公告)日：2023-05-25

申请号：US17916484

申请日：2021-04-02

申请人： Vertex Pharmaceuticals Incorporated

发明人： Simon GIROUX ,  Michael Philip CLARK ,  Michael Aaron BRODNEY ,  Philippe Marcel NUHANT ,  Emily Elizabeth ALLEN ,  Robert Francis FIMOGNARI, Jr. ,  Mariam ZAKY ,  Michael John BOYD ,  David D. DEININGER ,  Hu ZHANG ,  Hongbo DENG ,  Philip Noel COLLIER ,  Brad MAXWELL ,  Nathan D. WAAL ,  Steven M. RONKIN ,  Jian WANG ,  Qing TANG ,  Gabrielle Simone FLEMING ,  Peter JONES ,  Diane Marie BOUCHER ,  Lev T.D. FANNING ,  Amy B. HALL ,  Dennis James HURLEY ,  Mac Arthur JOHNSON, Jr. ,  John Patrick MAXWELL ,  Rebecca Jane SWETT ,  Timothy Lewis TAPLEY ,  Stephen A. THOMSON ,  Veronique DAMAGNEZ ,  Kevin Michael COTTRELL ,  Upul Keerthi BANDARAGE

IPC分类号： C07D405/04 ,  C07D209/18 ,  C07D409/14 ,  C07D405/14 ,  C07D209/30 ,  C07D401/04 ,  C07D403/06 ,  C07D413/06 ,  C07F9/117 ,  C07H13/08 ,  C07D409/04 ,  C07D403/04 ,  C07F9/53 ,  C07D405/06 ,  C07D493/08 ,  C07D403/12 ,  C07D417/04 ,  C07D471/04 ,  C07D413/04 ,  C07D413/12 ,  C07D417/06

CPC分类号： C07D405/04 ,  C07D209/18 ,  C07D409/14 ,  C07D405/14 ,  C07D209/30 ,  C07D401/04 ,  C07D403/06 ,  C07D413/06 ,  C07F9/117 ,  C07H13/08 ,  C07D409/04 ,  C07D403/04 ,  C07F9/5325 ,  C07D405/06 ,  C07D493/08 ,  C07D403/12 ,  C07D417/04 ,  C07D471/04 ,  C07D413/04 ,  C07D413/12 ,  C07D417/06 ,  C07B2200/05

摘要： Indole derivatives as alpha-1-antitrypsin modulators for treating alpha-1-antitrypsin deficiency (AATD).

公开(公告)号：US20230159504A1

公开(公告)日：2023-05-25

申请号：US17916453

申请日：2021-04-02

申请人： Vertex Pharmaceuticals Incorporated

发明人： Simon GIROUX ,  Michael Philip CLARK ,  Michael Aaron BRODNEY ,  Peter JONES ,  Michael Paul DENINNO ,  Wenxin GU ,  Qing TANG ,  Steven David STONE ,  Timothy J. SENTER ,  Zachary GALE-DAY ,  Diane Marie BOUCHER ,  Lev T.D. FANNING ,  Amy B. HALL ,  Dennis James HURLEY ,  Mac Arthur JOHNSON, Jr. ,  John Patrick MAXWELL ,  Rebecca Jane SWETT ,  Timothy Lewis TAPLEY ,  Stephen A. THOMSON ,  Veronique DAMAGNEZ ,  Kevin Michael COTTRELL

IPC分类号： C07D405/14 ,  C07D217/24 ,  C07D401/12 ,  C07D413/12 ,  C07D405/04 ,  C07D409/04 ,  C07D401/04 ,  C07D215/38 ,  C07D413/14 ,  C07H17/02 ,  C07D215/20

CPC分类号： C07D405/14 ,  C07D217/24 ,  C07D401/12 ,  C07D413/12 ,  C07D405/04 ,  C07D409/04 ,  C07D401/04 ,  C07D215/38 ,  C07D413/14 ,  C07H17/02 ,  C07D215/20 ,  C07B2200/05

摘要： 7- or 8-hydroxy-isoquinoline and 7- or 8-hydroxy-quinoline derivatives as alpha-1-antitrypsin modulators for treating alpha-1-antitrypsin deficiency (AATD).

公开(公告)号：US20230339915A1

公开(公告)日：2023-10-26

申请号：US17916388

申请日：2021-04-02

申请人： Vertex Pharmaceuticals Incorporated

发明人： Simon GIROUX ,  Michael Philip CLARK ,  Qing TANG ,  Philippe Marcel NUHANT ,  Peter JONES ,  David MESSERSMITH ,  Upul Keerthi BANDARAGE ,  Kevin Michael COTTRELL ,  Michael Aaron BRODNEY ,  Gabrielle Simone FLEMING ,  Jian WANG ,  Jinwang XU ,  Kevin Brett DANIEL ,  Michael John BOYD ,  Mark A. MORRIS ,  Nathan D. WAAL ,  Philip Noel COLLIER ,  Sarathy KESAVAN ,  Steven M. RONKIN ,  Hongbo DENG ,  Diane Marie BOUCHER ,  Lev T.D. FANNING ,  Amy B. HALL ,  Dennis James HURLEY ,  Mac Arthur JOHNSON, Jr. ,  John Patrick MAXWELL ,  Rebecca Jane SWETT ,  Timothy Lewis TAPLEY ,  Stephen A. THOMSON ,  Veronique DAMAGNEZ

IPC分类号： C07D405/04 ,  C07D209/24 ,  C07D409/04 ,  C07D209/22 ,  C07D405/14 ,  C07D401/04 ,  C07D403/04 ,  C07D413/06 ,  C07D413/14

CPC分类号： C07D405/04 ,  C07D209/24 ,  C07D409/04 ,  C07D209/22 ,  C07D405/14 ,  C07D401/04 ,  C07D403/04 ,  C07D413/06 ,  C07D413/14

摘要： Novel compounds, compositions, and methods of using and preparing the same, which maybe useful for treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD).

公开(公告)号：US20230157999A1

公开(公告)日：2023-05-25

申请号：US17916448

申请日：2021-04-02

申请人： Vertex Pharmaceuticals Incorporated

发明人： Michael Philip CLARK ,  Simon GIROUX ,  Philip Noel COLLIER ,  Qing TANG ,  Nathan D. WAAL ,  Sarathy KESAVAN ,  Peter JONES ,  Michael Aaron BRODNEY ,  Wenxin GU ,  Diane Marie BOUCHER ,  Lev T.D. FANNING ,  Amy B. HALL ,  Dennis James HURLEY ,  Mac Arthur JOHNSON, JR. ,  John Patrick MAXWELL ,  Rebecca Jane SWETT ,  Timothy Lewis TAPLEY ,  Stephen A. THOMSON ,  Veronique DAMAGNEZ ,  Kevin Michael COTTRELL

IPC分类号： A61K31/407 ,  C07D491/052 ,  A61K31/4155 ,  C07D491/20 ,  A61K31/438 ,  A61K31/427 ,  C07D495/20 ,  A61K38/57

CPC分类号： A61K31/407 ,  C07D491/052 ,  A61K31/4155 ,  C07D491/20 ,  A61K31/438 ,  A61K31/427 ,  C07D495/20 ,  A61K38/57

摘要： Pyrano[4,3-b]indole derivatives as alpha-1-antitrypsin modulators for treating alpha-1-antitrypsin deficiency (AATD)

公开(公告)号：US20230265080A1

公开(公告)日：2023-08-24

申请号：US18107786

申请日：2023-02-09

申请人： Vertex Pharmaceuticals Incorporated

发明人： Upul Keerthi BANDARAGE ,  Cavan McKeon BLIGH ,  Michael John BOYD ,  Diane M. BOUCHER ,  Michael Aaron BRODNEY ,  Veronique DAMAGNEZ ,  Lev Tyler DEWEY FANNING ,  Mary Elizabeth ECCLES ,  Robert Francis FIMOGNARI, JR. ,  Kevin James GAGNON ,  Pedro M. GARCIA BARRANTES ,  Simon GIROUX ,  Ronald Lee GREY, JR. ,  Amy Beth HALL ,  Sarah Carol HOOD ,  Dennis James HURLEY ,  Joshua Kennedy HUSSEY ,  Mac Arthur JOHNSON, JR. ,  Peter JONES ,  Sarathy KESAVAN ,  Adam LOOKER ,  Brad D. MAXWELL ,  John Patrick MAXWELL ,  Ales MEDEK ,  Mettachit NAVAMAL ,  Philippe Marcel NUHANT ,  Setu RODAY ,  Stefanie ROEPER ,  Rupa SAWANT ,  Yi SHI ,  Rebecca Jane SWETT ,  Qing TANG ,  Timothy Lewis TAPLEY ,  Stephen A. THOMSON ,  Michael WALDO ,  Jinwang XU ,  Kevin Michael COTTRELL

IPC分类号： C07D403/04 ,  C07D519/00

CPC分类号： C07D403/04 ,  C07D519/00 ,  C07B2200/05 ,  C07B2200/13

摘要： Novel compounds, compositions, and methods of using and preparing the same, which may be useful for treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD).

公开(公告)号：US20230159521A1

公开(公告)日：2023-05-25

申请号：US17916405

申请日：2021-04-02

申请人： Vertex Pharmaceuticals Incorporated

发明人： Simon GIROUX ,  Philippe Marcel NUHANT ,  Upul Keerthi BANDARAGE ,  Pedro Manuel GARCIA BARRANTES ,  Yusheng LIAO ,  Zachary GALE-DAY ,  Wenxin GU ,  Alexander S. KARNS ,  Hu ZHANG ,  Emily Elizabeth ALLEN ,  Jinwang XU ,  Michael Paul DENINNO ,  Qing TANG ,  Diane Marie BOUCHER ,  Lev T.D. FANNING ,  Amy B. HALL ,  Dennis James HURLEY ,  Mac Arthur JOHNSON, Jr. ,  John Patrick MAXWELL ,  Rebecca Jane SWETT ,  Timothy Lewis TAPLEY ,  Stephen A. THOMSON ,  Veronique DAMAGNEZ ,  Kevin Michael COTTRELL

IPC分类号： C07D471/04

CPC分类号： C07D471/04

摘要： 1H-pyrazolo[4,3-g]isoquinoline and 1H-pyrazolo[4,3-g]quinoline derivatives as alpha-1-antitrypsin modulators for treating alpha-1-antitrypsin deficiency (AATD).

公开(公告)号：US20210179587A1

公开(公告)日：2021-06-17

申请号：US16593118

申请日：2019-10-04

申请人： Vertex Pharmaceuticals Incorporated

发明人： Upul Keerthi BANDARAGE ,  Cavan McKeon BLIGH ,  Michael John BOYD ,  Diane M. BOUCHER ,  Michael Aaron BRODNEY ,  Veronique DAMAGNEZ ,  Lev Tyler DEWEY FANNING ,  Mary Elizabeth ECCLES ,  Robert Francis FIMOGNARI, JR. ,  Kevin James GAGNON ,  Pedro M. GARCIA BARRANTES ,  Simon GIROUX ,  Ronald Lee GREY, JR. ,  Amy Beth HALL ,  Sarah Carol HOOD ,  Dennis James HURLEY ,  Joshua Kennedy HUSSEY ,  Mac Arthur JOHNSON, JR. ,  Peter JONES ,  Sarathy KESAVAN ,  Adam LOOKER ,  Brad D. MAXWELL ,  John Patrick MAXWELL ,  Ales MEDEK ,  Mettachit NAVAMAL ,  Philippe Marcel NUHANT ,  Setu RODAY ,  Stefanie ROEPER ,  Rupa SAWANT ,  Yi SHI ,  Rebecca Jane SWETT ,  Qing TANG ,  Timothy Lewis TAPLEY ,  Stephen A. THOMSON ,  Michael WALDO ,  Jinwang XU

IPC分类号： C07D403/04 ,  C07D519/00

摘要： Novel compounds, compositions, and methods of using and preparing the same, which may be useful for treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD).