腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的突变体

    公开(公告)号:CN110462037A

    公开(公告)日:2019-11-15

    申请号:CN201880021632.2

    申请日:2018-01-29

    Abstract: 本发明提供了:腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的突变体,当与野生型AAV衣壳蛋白的氨基酸序列相比时,其在PLA2结构域中含有至少一个氨基酸置换,并且所述氨基酸置换发生至少一个选自以下位置:AAV2 VP1衣壳蛋白的氨基酸序列中的(1)在位置-3处的丙氨酸残基,(2)在位置-6处的酪氨酸残基,(3)在位置-68处的丙氨酸残基,(4)在位置-87处的天冬氨酸残基,(5)在位置-91处的亮氨酸残基,(6)在位置-149处的丝氨酸残基,(7)在位置-150处的脯氨酸残基和(8)在位置-156处的丝氨酸残基,或除了AAV2以外的AAV的VP1衣壳蛋白的氨基酸序列中的选自对应于上述位置(1)至(8)的位置的至少一个位置;编码所述突变体的核酸;含有所述核酸的细胞;用于产生重组AAV颗粒的方法,其包括培养所述细胞以产生重组AAV颗粒的步骤;含有所述突变体的重组AAV颗粒;含有所述重组AAV颗粒的组合物;和用于将基因转移至靶细胞中的方法,其包括使所述重组AAV颗粒与靶细胞接触的步骤。

Patent Agency Ranking