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公开(公告)号:CN114127088B
公开(公告)日:2024-05-14
申请号:CN202080030664.6
申请日:2020-04-23
申请人: 国家医疗保健研究所 , 巴黎公共救济院 , 吉尼松公司 , 索邦大学 , 巴黎西岱大学 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学 , 巴黎第十三大学巴黎北区维勒塔尼兹分校
IPC分类号: C07K14/015 , C12N15/35 , C12N7/01 , C12N15/864 , A61K31/7088 , A61K31/713 , A61K48/00 , C12R1/93
摘要: 本发明涉及变体衣壳蛋白和腺相关病毒AAV变体及其药物组合物。
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公开(公告)号:CN116194587A
公开(公告)日:2023-05-30
申请号:CN202180052616.1
申请日:2021-07-09
申请人: 吉尼松公司 , 国家健康与医学研究院 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学
IPC分类号: C12N15/86
摘要: 本发明涉及一种新的短启动子,其特征在于在骨骼肌中具有高活性,而在心脏中具有低活性。因此,它构成了一个有价值的候选者,特别是用于驱动编码对治疗肌营养不良症有用的蛋白质的转基因的表达。
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公开(公告)号:CN115996758A
公开(公告)日:2023-04-21
申请号:CN202180045580.4
申请日:2021-06-18
申请人: 吉尼松公司 , 国家健康与医学研究院 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学
IPC分类号: A61K48/00
摘要: 本发明涉及一种用于全身施用的表达系统,所述表达系统包括置于启动子控制下的编码γ‑肌聚糖蛋白(SGCG)的序列,使SGCG在骨骼肌和心脏中充分表达,以及其用于治疗肢带型肌营养不良症C型的用途。
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公开(公告)号:CN115836128A
公开(公告)日:2023-03-21
申请号:CN202180043806.7
申请日:2021-05-21
申请人: 吉尼松公司 , 法国国家健康与医学研究院 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学 , 克洛德·贝纳尔-里昂第一大学
IPC分类号: C12N15/86
摘要: 本发明涉及一种腺相关病毒(AAV)载体,其包含用于在细胞中表达葡萄糖‑6‑磷酸酶‑a(G6Pase‑a)的核酸构建体,该构建体包含编码G6Pase‑a的核酸序列,其中编码G6Pase‑a的核酸序列可操作地连接至人α‑1抗胰蛋白酶(hAAT)启动子,用本发明的载体转化的细胞,包含本发明的载体或细胞的组合物,和其用途。
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公开(公告)号:CN115551563A
公开(公告)日:2022-12-30
申请号:CN202180018259.7
申请日:2021-03-02
申请人: 阿达拉公司 , 干细胞研究中心(CECS) , 埃夫里-瓦尔德艾松大学
摘要: 本发明涉及用于获得皮肤替代物的方法,其包括以下步骤:a)混合成纤维细胞、内皮细胞和仅生物来源的水凝胶;b)将步骤a)中获得的混合物在合适的条件下孵育足够的时间以获得“预血管化真皮”类型的组织;c)将角质形成细胞添加到步骤b)的预血管化真皮中以获得皮肤替代物;其中所述成纤维细胞、内皮细胞和角质形成细胞获自多能干细胞。
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公开(公告)号:CN111065741A
公开(公告)日:2020-04-24
申请号:CN201880045693.2
申请日:2018-07-06
申请人: 吉尼松公司 , 法国国家卫生及研究医学协会 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学
IPC分类号: C12N15/86
摘要: 本发明涉及包含血清型9或rh10 AAV衣壳的重组腺相关病毒(rAAV)载体,其用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗方法中。
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公开(公告)号:CN110914419A
公开(公告)日:2020-03-24
申请号:CN201880014775.0
申请日:2018-03-09
申请人: 吉尼松公司 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学 , 法国国家卫生及研究医学协会 , 索邦大学
IPC分类号: C12N9/24 , C12N9/10 , A01K67/027 , C12N15/86 , A61K48/00
摘要: 本发明涉及用于治疗糖原贮积病III的载体和组合物。
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公开(公告)号:CN110944656B
公开(公告)日:2024-05-03
申请号:CN201880045606.3
申请日:2018-07-06
申请人: 吉尼松公司 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学 , 国家健康和医学研究院(INSERM)
摘要: 本发明涉及编码人福库汀相关蛋白(FKRP)的合成的多核苷酸,其中所述多核苷酸包含避免从移码起始密码子产生的补充转录物的至少一个突变。所述的多核苷酸可用于,尤其是治疗与FKRP缺陷相关或由“α‑抗肌萎缩相关糖蛋白(“α‑DG)糖基化缺陷引起的病症,如LGMD2I。
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公开(公告)号:CN117384890A
公开(公告)日:2024-01-12
申请号:CN202311396633.4
申请日:2017-09-12
申请人: 吉尼松公司 , 法国国家卫生及研究医学协会 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学
摘要: 本发明涉及酸性α‑葡萄糖苷酶变体及其用途。
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公开(公告)号:CN116917471A
公开(公告)日:2023-10-20
申请号:CN202180082368.5
申请日:2021-12-09
申请人: 吉尼松公司 , 法国国家卫生及研究医学协会 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学 , 巴黎-萨克雷大学
IPC分类号: C12N9/20
摘要: 本发明涉及溶酶体酸性脂肪酶(LAL)的变体及其用途。
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