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发明授权
编码人类FKRP蛋白的新型多核苷酸有权

公开(公告)号：CN110944656B

公开(公告)日：2024-05-03

申请号：CN201880045606.3

申请日：2018-07-06

Applicant: 吉尼松公司 , 埃夫里-瓦尔德艾松大学 , 国家健康和医学研究院(INSERM)

Inventor： I·理查德 , E·吉凯尔-祖伊达 , W·娄思透

IPC: A61K38/00 , A61K48/00 , C07K14/47

Abstract: 本发明涉及编码人福库汀相关蛋白(FKRP)的合成的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含避免从移码起始密码子产生的补充转录物的至少一个突变。所述的多核苷酸可用于，尤其是治疗与FKRP缺陷相关或由“α‑抗肌萎缩相关糖蛋白(“α‑DG)糖基化缺陷引起的病症，如LGMD2I。

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