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公开(公告)号:CN103491982A
公开(公告)日:2014-01-01
申请号:CN201180061179.6
申请日:2011-12-28
Applicant: 箭头研究公司
Inventor: D·B·罗泽玛 , D·L·刘易斯 , D·H·维基菲尔德 , E·A·基塔斯 , P·海德威格 , J·A·沃尔夫 , I·鲁尔 , P·莫尔 , T·霍夫曼 , K·杨-霍夫曼 , H·M·穆勒 , G·奥托 , A·V·布罗金 , J·C·卡尔森 , J·D·本森
IPC: A61K48/00 , A61K31/675
CPC classification number: C07K5/06034 , A61K47/58 , A61K47/60 , C07K5/06078 , C07K5/06104 , C07K5/06113 , C12N15/111 , C12N15/87 , C12N2310/14 , C12N2310/3513 , C12N2320/32 , C12N2800/95 , C12N2810/10
Abstract: 本发明涉及将RNA干扰(RNAi)多核苷酸体内递送到细胞的组合物。所述组合物包括用酶可切割二肽-酰胺苄基-碳酸盐掩蔽剂可逆修饰的两亲膜活性多胺。修饰掩蔽所述聚合物的膜活性,而可逆性提供生理应答性。所述可逆修饰的多胺(动态聚偶联物或DPC)还共价连接RNAi多核苷酸或与靶向的RNAi多核苷酸靶向分子偶联物共同给予。
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公开(公告)号:CN103491982B
公开(公告)日:2017-09-12
申请号:CN201180061179.6
申请日:2011-12-28
Applicant: 箭头研究公司
Inventor: D·B·罗泽玛 , D·L·刘易斯 , D·H·维基菲尔德 , E·A·基塔斯 , P·海德威格 , J·A·沃尔夫 , I·鲁尔 , P·莫尔 , T·霍夫曼 , K·杨-霍夫曼 , H·M·穆勒 , G·奥托 , A·V·布罗金 , J·C·卡尔森 , J·D·本森
IPC: A61K48/00 , A61K31/675
CPC classification number: C07K5/06034 , A61K47/58 , A61K47/60 , C07K5/06078 , C07K5/06104 , C07K5/06113 , C12N15/111 , C12N15/87 , C12N2310/14 , C12N2310/3513 , C12N2320/32 , C12N2800/95 , C12N2810/10
Abstract: 本发明涉及将RNA干扰(RNAi)多核苷酸体内递送到细胞的组合物。所述组合物包括用酶可切割二肽‑酰胺苄基‑碳酸盐掩蔽剂可逆修饰的两亲膜活性多胺。修饰掩蔽所述聚合物的膜活性,而可逆性提供生理应答性。所述可逆修饰的多胺(动态聚偶联物或DPC)还共价连接RNAi多核苷酸或与靶向的RNAi多核苷酸靶向分子偶联物共同给予。
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公开(公告)号:CN103547272B
公开(公告)日:2017-04-12
申请号:CN201180059394.2
申请日:2011-12-16
Applicant: 箭头研究公司
Inventor: D·B·罗泽玛 , D·L·刘易斯 , D·H·维基菲尔德 , E·基塔斯 , P·海德威格 , J·A·沃尔夫 , I·鲁尔 , P·莫尔 , T·霍夫曼 , K·杨-霍夫曼 , H·M·穆勒 , G·奥托 , A·V·布罗金 , J·D·本森 , J·C·卡尔森
IPC: A61K31/713
CPC classification number: A61K47/48261 , A61K47/549 , A61K47/64 , A61K47/6415 , C12N15/111 , C12N2310/14 , C12N2310/351 , C12N2310/3515 , C12N2320/32
Abstract: 本发明是针对用于在体内将RNA干扰(RNAi)多核苷酸靶向递送至肝细胞的组合物。靶向性RNAi多核苷酸是与联合靶向的蜂毒素递送肽一起施用。递送肽提供用于将所述RNAi多核苷酸自该细胞外部移动至该细胞内部的膜渗透功能。可逆修饰提供对所述递送肽的生理响应。
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公开(公告)号:CN102614528B
公开(公告)日:2014-02-26
申请号:CN201210111076.2
申请日:2007-08-17
Applicant: 箭头研究公司
Inventor: D·B·罗森玛 , D·H·韦克菲尔德 , J·A·沃尔夫 , S·翁 , J·克莱因 , D·L·刘易斯 , J·E·哈格斯特伦 , A·布洛欣 , V·特鲁别茨科伊 , H·赫维耶
IPC: A61K48/00
CPC classification number: C12N15/87 , A01K2217/058 , A01K2267/0362 , A61K47/58 , A61K48/0041
Abstract: 本发明涉及用于向哺乳动物细胞递送多核苷酸或其他细胞不透性分子的化合物、组合物和方法。描述了多缀合物系统,其向小的生物相容的体内递送载体中掺入寻靶、抗调理作用、抗聚集和转染活性。连接组分部分的多个可逆连接的使用提供了生理学应答活性调节。
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公开(公告)号:CN103547272A
公开(公告)日:2014-01-29
申请号:CN201180059394.2
申请日:2011-12-16
Applicant: 箭头研究公司
Inventor: D·B·罗泽玛 , D·L·刘易斯 , D·H·维基菲尔德 , E·基塔斯 , P·海德威格 , J·A·沃尔夫 , I·鲁尔 , P·莫尔 , T·霍夫曼 , K·杨-霍夫曼 , H·M·穆勒 , G·奥托 , A·V·布罗金 , J·D·本森 , J·C·卡尔森
IPC: A61K31/713
CPC classification number: A61K47/48261 , A61K47/549 , A61K47/64 , A61K47/6415 , C12N15/111 , C12N2310/14 , C12N2310/351 , C12N2310/3515 , C12N2320/32
Abstract: 本发明是针对用于在体内将RNA干扰(RNAi)多核苷酸靶向递送至肝细胞的组合物。靶向性RNAi多核苷酸是与联合靶向的蜂毒素递送肽一起施用。递送肽提供用于将所述RNAi多核苷酸自该细胞外部移动至该细胞内部的膜渗透功能。可逆修饰提供对所述递送肽的生理响应。
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