公开(公告)号：CN105189543A

公开(公告)日：2015-12-23

申请号：CN201480018650.7

申请日：2014-02-20

申请人： 瓦莱里昂治疗有限责任公司

发明人： D·D·阿姆斯特朗

IPC分类号： C07K14/47 ,  C07K19/00 ,  A61K38/47 ,  A61K39/395 ,  A61P43/00

CPC分类号： A61K47/64 ,  A61K38/00 ,  A61K38/45 ,  A61K38/47 ,  A61K47/6849 ,  C07K16/28 ,  C07K16/44 ,  C07K2317/565 ,  C07K2317/622 ,  C07K2317/77 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/06 ,  C07K2319/10 ,  C07K2319/30 ,  C07K2319/33 ,  C12N9/1051 ,  C12N9/2428 ,  C12N9/2451 ,  C12Y204/01025 ,  C12Y204/01125 ,  C12Y302/01003 ,  C12Y302/01033

摘要： 本发明涉及包含淀粉葡糖苷酶(AGL)多肽和内化部分的嵌合多肽，或者包含成熟酸性α-葡糖苷酶和内化部分的嵌合多肽。本发明的嵌合多肽可以用于提高细胞内She酶的活性，降低细胞内糖原积累和治疗福布斯科里病。

公开(公告)号：CN105189542A

公开(公告)日：2015-12-23

申请号：CN201480018646.0

申请日：2014-02-20

申请人： 瓦莱里昂治疗有限责任公司

发明人： D·D·阿姆斯特朗 ,  J·C·维

IPC分类号： C07K14/47 ,  C07K19/00 ,  A61K38/47 ,  A61K39/395 ,  A61P43/00

摘要： 公开内容提供了包含成熟的酸性α-葡糖苷酶(GAA)多肽和内在化组分的嵌合多肽。本申请的示例性内在化组分是3E10，其经由平衡型核苷转运蛋白2(ENT2)和结合DNA而通过细胞膜。进一步提供了所述嵌合多肽的方法和用途，用于治疗庞贝氏症、提高细胞中α-葡糖苷酶活性和降低细胞的细胞质、溶酶体和自体吞噬囊泡中的糖原积累。