公开(公告)号：CN119193701A

公开(公告)日：2024-12-27

申请号：CN202411287103.0

申请日：2024-09-13

Applicant: 暨南大学

Inventor： 杨伟莉 ,  王琦 ,  黄薇 ,  许婷 ,  李晓江 ,  李世华

IPC: C12N15/861 ,  C12N15/113 ,  C12N15/54 ,  C12N9/22 ,  C12N5/10 ,  C12Q1/02 ,  A01K67/0276 ,  A61K49/00

Abstract: 本申请属于基因工程领域，具体涉及帕金森动物模型的构建方法与特异性靶向Parkin基因的gRNA及其应用。本申请通过注射特异性针对Parkin基因的基因编辑系统，对受体动物的Parkin基因进行编辑，在病毒表达两个月后，即可出现多巴胺神经细胞退变死亡、纹状体部位多巴胺合成减少及a‑synuclein显著聚集等与PD患者脑内的重要病理特征相类似的病理特征。本申请利用CRISPR/Cas9技术与PINK1基因敲除猴模型相比，Parkin基因敲除动物模型在基因突变和选择性多巴胺神经细胞退变死亡特征方面与PD病人高度吻合，为PD病理机制及开发治疗靶点提供了更理想的重要动物模型。