公开(公告)号：CN118109476A

公开(公告)日：2024-05-31

申请号：CN202410131719.2

申请日：2024-01-31

Applicant: 暨南大学

Inventor： 杨甦 ,  阮愕舒 ,  宋家鸿 ,  覃义阳 ,  李世华 ,  李晓江

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/85 ,  C12N5/10 ,  A01K67/0275

Abstract: 本发明属于动物模型构建技术领域，具体涉及一种脊髓小脑性共济失调51型小鼠疾病模型构建方法及应用。包括以正向引物SEQ ID NO.1所示，反向引物SEQ ID NO.2，脊髓小脑性共济失调51型患者的DNA为模板，扩增得到目的片段；将目的片段通过同源重组的方法插入质粒载体中，培养并挑选测序正确的质粒，并进行扩大培养后，获得重组质粒；将重组质粒转染细胞，获得脊髓小脑性共济失调51型细胞模型；将重组质粒注射小鼠，获得脊髓小脑性共济失调51型小鼠疾病模型。

公开(公告)号：CN117159747B

公开(公告)日：2024-12-20

申请号：CN202311106493.2

申请日：2023-08-30

Applicant: 暨南大学

Inventor： 杨甦 ,  覃义阳 ,  陈来强 ,  阮愕舒 ,  李晓江

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/864 ,  A61K38/53 ,  A61P25/14

Abstract: 本发明公开了一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法。本发明提供的方法，通过构建过表达TRIM37的ssAAV‑CMV‑TRIM37‑HA质粒来制备治疗亨廷顿舞蹈症的基因药物。该亨廷顿舞蹈症的药物以TRIM37为靶点对亨廷顿舞蹈症起作用。该亨廷顿舞蹈症的药物可以介导泛素特异性靶向mHTT蛋白，该蛋白在灵长类纹状体中特异性低表达，当TRIM37在纹状体中过表达时能够促进mHTT aggregates的降解，从而缓解mHTT的神经毒性。

公开(公告)号：CN117159747A

公开(公告)日：2023-12-05

申请号：CN202311106493.2

申请日：2023-08-30

Applicant: 暨南大学

Inventor： 杨甦 ,  覃义阳 ,  陈来强 ,  阮愕舒 ,  李晓江

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/864 ,  A61K38/53 ,  A61P25/14

Abstract: 本发明公开了一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法。本发明提供的方法，通过构建过表达TRIM37的ssAAV‑CMV‑TRIM37‑HA质粒来制备治疗亨廷顿舞蹈症的基因药物。该亨廷顿舞蹈症的药物以TRIM37为靶点对亨廷顿舞蹈症起作用。该亨廷顿舞蹈症的药物可以介导泛素特异性靶向mHTT蛋白，该蛋白在灵长类纹状体中特异性低表达，当TRIM37在纹状体中过表达时能够促进mHTT aggregates的降解，从而缓解mHTT的神经毒性。