一种视网膜变性疾病模型的构建方法及其应用

    公开(公告)号:CN117025673A

    公开(公告)日:2023-11-10

    申请号:CN202310974446.3

    申请日:2023-08-03

    Abstract: 本发明公开了一种视网膜变性疾病模型的构建方法及其应用,涉及疾病模型技术领域。该构建方法包括敲除非人目标哺乳动物视网膜基因组中的Pcyt1a基因序列,可以使得敲除Pcyt1a基因的目标动物表现出视网膜变性疾病相关的特征。如视网膜感光细胞死亡,主要表现为光感受器受损、变性,视网膜内核层逐渐变薄引起内核层和/或外核层的逐渐变薄。因此,视网膜中Pcyt1a基因敲除的非人哺乳动物可以作为具有视网膜变性疾病表型的视网膜变性疾病模型。此外,本发明视网膜变性疾病模型的构建为深入研究PCYT1A对视网膜变性疾病的治疗及病因探讨提供良好的模型基础,也为筛选用于预防或治疗视网膜变性疾病的药物提供了良好的应用前景。

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