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公开(公告)号：CN113994000A
公开(公告)日：2022-01-28
申请号：CN202080042924.1
申请日：2020-06-12
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ , 加利福尼亚大学董事会
IPC: C12N15/113 , A61K31/7088 , A61P43/00 , A61P25/16 , A61P25/28 , A61P17/00 , A61P21/00 , A61P11/06 , A61P7/06 , A61P11/00 , A61P35/00 , A61P7/00 , A61P7/04 , A61P21/04 , A61P3/00 , A61P37/02 , A61P27/02 , A61P9/10 , A61P9/12
Abstract: 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON)，其用于与靶RNA分子结合，使靶RNA分子中存在的至少一个靶腺苷脱氨基并在细胞、优选人细胞中募集ADAR2酶，以使靶RNA分子中的至少一个靶腺苷脱氨基。根据本发明的AON在与靶腺苷相对的位置包括胞苷类似物，其中胞苷类似物在N3位点充当H‑键供体，用于更有效的RNA编辑。
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公开(公告)号：CN107406852B
公开(公告)日：2021-06-11
申请号：CN201680012486.8
申请日：2016-02-26
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113 , C12N15/864 , A61K31/7105 , A61K48/00 , A61P27/02
Abstract: 反义寡核苷酸靶向CEP290基因的内含子26中的突变并减少异常外显子包含到CEP290 mRNA中。寡核苷酸不包含多于3个连续的鸟苷，具有不多于60％的鸟苷核碱基，包含至多一个CpG序列，和/或不具有形成包含3个或更多个连续互补碱基对的发夹结构的潜能。
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公开(公告)号：CN108291225B
公开(公告)日：2022-07-12
申请号：CN201680058611.9
申请日：2016-10-05
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113
Abstract: 本发明涉及包含重复三核苷酸单元的反义寡核苷酸(AON)，其用于治疗或预防遗传性眼病、优选由RNA毒性引起的眼营养不良症比如Fuchs角膜内皮营养不良(FECD)。本发明的寡核苷酸用于靶向内含子序列中存在的三核苷酸重复(TNR)序列扩增，以防止与这种TNR扩增相互作用的细胞蛋白质的疾病相关螯合。
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公开(公告)号：CN113748206A
公开(公告)日：2021-12-03
申请号：CN202080026112.8
申请日：2020-04-02
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113 , C12N15/11 , A61K31/7125
Abstract: 本发明涉及单链RNA编辑反义寡核苷酸(AON)，用于结合靶RNA分子，以对存在于靶RNA分子中的靶核苷酸，优选腺苷脱氨基，并且在细胞中，优选人细胞中，募集具有核苷酸脱氨基活性的酶，优选ADAR酶，以对靶RNA分子中的靶核苷酸脱氨基。AON在一个位置上携带至少一个甲基膦酸酯修饰的核苷酸间键，与在该位置上不携带甲基膦酸酯修饰的AON相比，这将使AON更稳定。
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公开(公告)号：CN107406852A
公开(公告)日：2017-11-28
申请号：CN201680012486.8
申请日：2016-02-26
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113 , C12N15/864 , A61K31/7105 , A61K48/00 , A61P27/02
CPC classification number: C12N15/113 , A61K31/7125 , C12N2310/11 , C12N2310/315 , C12N2310/346 , C12N2320/33 , C12N2330/51 , C12N2310/321 , C12N2310/3521 , A61K31/7105 , A61K48/005 , C12N15/86 , C12N2750/14143
Abstract: 反义寡核苷酸靶向CEP290基因的内含子26中的突变并减少异常外显子包含到CEP290 mRNA中。寡核苷酸不包含多于3个连续的鸟苷，具有不多于60％的鸟苷核碱基，包含至多一个CpG序列，和/或不具有形成包含3个或更多个连续互补碱基对的发夹结构的潜能。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN107208090A
公开(公告)日：2017-09-26
申请号：CN201580057621.6
申请日：2015-10-23
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
Abstract: 一种对哺乳动物细胞的内源性染色体DNA序列进行改变的方法，其包括以下步骤：(i)向所述细胞中引入序列与染色体DNA序列互补并且包括所述改变的寡核苷酸；(ii)给予细胞充分长的时间，以通过内源性核酸修饰途径将改变并入内源性染色体DNA序列；和(iii)识别染色体DNA序列中改变的存在。本发明具体可用于改正CFTR基因中的突变。
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公开(公告)号：CN109072239A
公开(公告)日：2018-12-21
申请号：CN201780025611.3
申请日：2017-04-25
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113 , C12N15/11 , A61K31/7115 , A61K31/712 , A61K31/7125
Abstract: 本发明涉及医学和免疫学领域。特别地，它涉及可用于治疗、预防和/或延迟Usher综合征II型和/或USH2A相关的非综合征型视网膜变性(尤其是通过使人USH2A基因中的外显子40和41之间的假外显子(PE40)跳读)的新型反义寡核苷酸。
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公开(公告)号：CN108291225A
公开(公告)日：2018-07-17
申请号：CN201680058611.9
申请日：2016-10-05
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113
CPC classification number: C12N15/113 , C12N2310/11 , C12N2310/321 , C12N2310/3521
Abstract: 本发明涉及包含重复三核苷酸单元的反义寡核苷酸(AON)，其用于治疗或预防遗传性眼病、优选由RNA毒性引起的眼营养不良症比如Fuchs角膜内皮营养不良(FECD)。本发明的寡核苷酸用于靶向内含子序列中存在的三核苷酸重复(TNR)序列扩增，以防止与这种TNR扩增相互作用的细胞蛋白质的疾病相关螯合。
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公开(公告)号：CN107567498A
公开(公告)日：2018-01-09
申请号：CN201680015142.2
申请日：2016-03-11
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113
CPC classification number: C12N15/113 , C12N2310/11 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/346 , C12N2320/33 , C12N2310/3521
Abstract: 本发明涉及能够防止或减少外显子73包含到人COL7A mRNA中的反义寡核苷酸，其以多种方式进行表征：(a)寡核苷酸的序列包含至多两个CpG序列；(b)寡核苷酸的长度不多于24个核苷酸；(c)寡核苷酸能够与外显子73中的(SRp40/SC35结合/ESE)元件退火。这些寡核苷酸可有用地为具有修饰的核苷间键(例如硫代磷酸酯键)的寡核糖核苷酸。
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公开(公告)号：CN107109413A
公开(公告)日：2017-08-29
申请号：CN201580069286.1
申请日：2015-12-17
Applicant: ProQR治疗上市公司Ⅱ
IPC: C12N15/113
Abstract: 使用寡核苷酸构建体实现RNA编辑，所述寡核苷酸构建体包含(i)对于待编辑的靶核酸序列特异性的靶向部分和(ii)能够结合和募集天然存在于细胞中的核酸编辑实体的募集部分。核酸编辑实体比如ADAR通过靶向部分被重定向到预先选择的靶位点，从而促进与靶向部分相对应的靶RNA区域中的预先选择的核苷酸残基的编辑。
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