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公开(公告)号:CN116790593A
公开(公告)日:2023-09-22
申请号:CN202310769443.6
申请日:2023-06-28
Applicant: 贵州医科大学 , 贵州医科大学附属医院
IPC: C12N15/113 , C12N9/22 , A61K48/00 , A61K38/46 , A61P7/06
Abstract: 本发明提供了一种激活γ珠蛋白表达的sgRNA及其CRISPR/Cas9复合体与应用,属于基因工程技术领域。所述sgRNA包括sgRNA1或sgRNA2,所述sgRNA1的核苷酸序列如SEQ ID No.1所示;所述sgRNA2的核苷酸序列如SEQ ID No.2所示。本发明通过CRISPR/Cas9基因编辑技术,在γ珠蛋白近端启动子区域115bpBCL11A结合位点和自然的HPFH缺失的13nt处构建sgRNA,从而激活γ珠蛋白,提升胎儿血红蛋白的含量,以达到减轻中重型β地中海贫血症状的目的。本发明通过选择得到的sgRNA,安全性能高,为成功用于β地中海贫血的临床治疗提供实验依据。
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公开(公告)号:CN116790593B
公开(公告)日:2024-05-10
申请号:CN202310769443.6
申请日:2023-06-28
Applicant: 贵州医科大学 , 贵州医科大学附属医院
IPC: C12N15/113 , C12N9/22 , A61K48/00 , A61K38/46 , A61P7/06
Abstract: 本发明提供了一种激活γ珠蛋白表达的sgRNA及其CRISPR/Cas9复合体与应用,属于基因工程技术领域。所述sgRNA包括sgRNA1或sgRNA2,所述sgRNA1的核苷酸序列如SEQ ID No.1所示;所述sgRNA2的核苷酸序列如SEQ ID No.2所示。本发明通过CRISPR/Cas9基因编辑技术,在γ珠蛋白近端启动子区域115bpBCL11A结合位点和自然的HPFH缺失的13nt处构建sgRNA,从而激活γ珠蛋白,提升胎儿血红蛋白的含量,以达到减轻中重型β地中海贫血症状的目的。本发明通过选择得到的sgRNA,安全性能高,为成功用于β地中海贫血的临床治疗提供实验依据。
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公开(公告)号:CN113106098A
公开(公告)日:2021-07-13
申请号:CN202110428566.4
申请日:2021-04-21
Applicant: 贵州医科大学
IPC: C12N15/113 , C12N15/12 , C12N15/85 , C12N15/867 , A61K48/00 , A61K38/42 , A61P7/06
Abstract: 本发明提供了一种红系特异性的人β珠蛋白基因启动子、表达人β珠蛋白的重组序列及其应用,属于基因工程技术领域。本发明提供了一种红系特异性的人β珠蛋白基因启动子,核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示,具有高效及红系特异性启动功能基因表达的特点。本发明还提供了一种在红系细胞中特异表达人β珠蛋白的重组序列,为人的β珠蛋白基因座控区HS3~1‑β珠蛋白基因启动子‑β珠蛋白基因‑β珠蛋白基因增强子。通过构建表达所述重组序列的重组载体,在红系细胞中验证表明,所述重组序列能够高效特异表达人β珠蛋白基因,为β地中海贫血基因治疗提供了基础和实验参考,对治疗地中海贫血具有重要意义,同时对研究β珠蛋白的表达调控研究提供方法支持。
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公开(公告)号:CN112226438A
公开(公告)日:2021-01-15
申请号:CN202011202493.9
申请日:2020-11-02
Applicant: 贵州医科大学
Abstract: 本发明提供了一种用于驱动基因在人红细胞系统中特异表达的启动子及应用,涉及基因工程技术领域。本发明所述启动子的核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示,所述启动子具有在红系中特异的干扰某基因的表达及研究红系特异性表达某基因的功能。通过基因重组技术构建不同长度的启动子驱动的EGFP表达的质粒,将质粒导入HEL及Ramos细胞后观察荧光表达情况,显示在HEL细胞中1001与1003活性无差异,但在Ramos细胞中1003活性显著高于1001,确定GYPA‑416bp(1001)具有红系特异性。本发明所述启动子对在红系系统疾病进行定向基因治疗及红系基因的研究具有重要的临床意义。
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公开(公告)号:CN112226438B
公开(公告)日:2022-04-08
申请号:CN202011202493.9
申请日:2020-11-02
Applicant: 贵州医科大学
Abstract: 本发明提供了一种用于驱动基因在人红细胞系统中特异表达的启动子及应用,涉及基因工程技术领域。本发明所述启动子的核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示,所述启动子具有在红系中特异的干扰某基因的表达及研究红系特异性表达某基因的功能。通过基因重组技术构建不同长度的启动子驱动的EGFP表达的质粒,将质粒导入HEL及Ramos细胞后观察荧光表达情况,显示在HEL细胞中1001与1003活性无差异,但在Ramos细胞中1003活性显著高于1001,确定GYPA‑416bp(1001)具有红系特异性。本发明所述启动子对在红系系统疾病进行定向基因治疗及红系基因的研究具有重要的临床意义。
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公开(公告)号:CN113106098B
公开(公告)日:2022-04-01
申请号:CN202110428566.4
申请日:2021-04-21
Applicant: 贵州医科大学
IPC: C12N15/113 , C12N15/12 , C12N15/85 , C12N15/867 , A61K48/00 , A61K38/42 , A61P7/06
Abstract: 本发明提供了一种红系特异性的人β珠蛋白基因启动子、表达人β珠蛋白的重组序列及其应用,属于基因工程技术领域。本发明提供了一种红系特异性的人β珠蛋白基因启动子,核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示,具有高效及红系特异性启动功能基因表达的特点。本发明还提供了一种在红系细胞中特异表达人β珠蛋白的重组序列,为人的β珠蛋白基因座控区HS3~1‑β珠蛋白基因启动子‑β珠蛋白基因‑β珠蛋白基因增强子。通过构建表达所述重组序列的重组载体,在红系细胞中验证表明,所述重组序列能够高效特异表达人β珠蛋白基因,为β地中海贫血基因治疗提供了基础和实验参考,对治疗地中海贫血具有重要意义,同时对研究β珠蛋白的表达调控研究提供方法支持。
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公开(公告)号:CN111612438A
公开(公告)日:2020-09-01
申请号:CN202010572517.3
申请日:2020-06-22
Applicant: 贵州医科大学
Abstract: 本发明涉及一种实验室内课题组科研管理系统。所述系统包括用户登录模块用于进行用户身份的识别和验证;所述用户包括管理员、课题组负责人以及课题组成员;用户管理模块用于进行课题组设置以及权限管理;实验管理模块用于根据所述课题组设置以及权限管理进行实验计划、实验记录以及实验文献的管理。本发明所提供一种实验室内课题组科研管理系统,提高科研管理效率。
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公开(公告)号:CN119015298A
公开(公告)日:2024-11-26
申请号:CN202410764237.0
申请日:2024-06-14
Applicant: 贵州医科大学
IPC: A61K31/7068 , A61K31/7072 , A61P35/00 , A61P35/02
Abstract: 本发明提供了表观修饰核苷在治疗肿瘤中的应用,属于生物医药技术领域。本发明提供了表观修饰核苷在制备治疗肿瘤的药物中的应用,所述表观修饰核苷包括:5‑醛基胞苷(5fdC)、5‑羟甲基胞苷(5hmdC)和5‑羟甲基尿苷(5hmdU)。本发明提供了表观修饰核苷对不同的急性髓系白血病细胞的增殖抑制作用不同。急性髓系白血病肿瘤细胞中高表达的CDA可以有效的将表观修饰核苷5fdC转变为具毒性作用的5fdU,从而达到表观修饰核苷对急性髓系白血病的肿瘤细胞的特异性杀伤作用,实现靶向治疗。因此,本发明还提供了一种抑制CDA高表达的急性髓系白血病细胞的靶向药物。
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公开(公告)号:CN113063095A
公开(公告)日:2021-07-02
申请号:CN202110460328.1
申请日:2021-04-27
Applicant: 贵州医科大学
Abstract: 本发明公开了一种液氮罐液量报警装置。所述报警装置包括:设置在液氮罐内的瞬时通电装置和设置在液氮罐外的信号发射电路;瞬时通电装置和信号发射电路电连接;瞬时通电装置包括滑竿、弹性夹具、漂浮环、开关触动件和触点开关;滑竿上设置弹性夹具;漂浮环套设在滑竿上;漂浮环与开关触动件之间通过铰链连接,触点开关的触点设置在开关触动件在克服弹性夹具的弹力后向下运动过程中触碰到的任一位置;触点开关与信号发射电路电连接;漂浮环漂浮在液面上,当液面下降至开关触动件在漂浮环的拉动下摆脱弹性夹具的束缚的位置时,开关触动件向下运动触动触点。本发明能降低液氮或样本暴露于电源下的风险。
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公开(公告)号:CN113063095B
公开(公告)日:2024-07-05
申请号:CN202110460328.1
申请日:2021-04-27
Applicant: 贵州医科大学
Abstract: 本发明公开了一种液氮罐液量报警装置。所述报警装置包括:设置在液氮罐内的瞬时通电装置和设置在液氮罐外的信号发射电路;瞬时通电装置和信号发射电路电连接;瞬时通电装置包括滑竿、弹性夹具、漂浮环、开关触动件和触点开关;滑竿上设置弹性夹具;漂浮环套设在滑竿上;漂浮环与开关触动件之间通过铰链连接,触点开关的触点设置在开关触动件在克服弹性夹具的弹力后向下运动过程中触碰到的任一位置;触点开关与信号发射电路电连接;漂浮环漂浮在液面上,当液面下降至开关触动件在漂浮环的拉动下摆脱弹性夹具的束缚的位置时,开关触动件向下运动触动触点。本发明能降低液氮或样本暴露于电源下的风险。
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