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公开(公告)号：CN113106098A
公开(公告)日：2021-07-13
申请号：CN202110428566.4
申请日：2021-04-21
Applicant: 贵州医科大学
IPC: C12N15/113 , C12N15/12 , C12N15/85 , C12N15/867 , A61K48/00 , A61K38/42 , A61P7/06
Abstract: 本发明提供了一种红系特异性的人β珠蛋白基因启动子、表达人β珠蛋白的重组序列及其应用，属于基因工程技术领域。本发明提供了一种红系特异性的人β珠蛋白基因启动子，核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示，具有高效及红系特异性启动功能基因表达的特点。本发明还提供了一种在红系细胞中特异表达人β珠蛋白的重组序列，为人的β珠蛋白基因座控区HS3～1‑β珠蛋白基因启动子‑β珠蛋白基因‑β珠蛋白基因增强子。通过构建表达所述重组序列的重组载体，在红系细胞中验证表明，所述重组序列能够高效特异表达人β珠蛋白基因，为β地中海贫血基因治疗提供了基础和实验参考，对治疗地中海贫血具有重要意义，同时对研究β珠蛋白的表达调控研究提供方法支持。
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公开(公告)号：CN112226438A
公开(公告)日：2021-01-15
申请号：CN202011202493.9
申请日：2020-11-02
Applicant: 贵州医科大学
Abstract: 本发明提供了一种用于驱动基因在人红细胞系统中特异表达的启动子及应用，涉及基因工程技术领域。本发明所述启动子的核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示，所述启动子具有在红系中特异的干扰某基因的表达及研究红系特异性表达某基因的功能。通过基因重组技术构建不同长度的启动子驱动的EGFP表达的质粒，将质粒导入HEL及Ramos细胞后观察荧光表达情况，显示在HEL细胞中1001与1003活性无差异，但在Ramos细胞中1003活性显著高于1001，确定GYPA‑416bp(1001)具有红系特异性。本发明所述启动子对在红系系统疾病进行定向基因治疗及红系基因的研究具有重要的临床意义。
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公开(公告)号：CN112226438B
公开(公告)日：2022-04-08
申请号：CN202011202493.9
申请日：2020-11-02
Applicant: 贵州医科大学
Abstract: 本发明提供了一种用于驱动基因在人红细胞系统中特异表达的启动子及应用，涉及基因工程技术领域。本发明所述启动子的核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示，所述启动子具有在红系中特异的干扰某基因的表达及研究红系特异性表达某基因的功能。通过基因重组技术构建不同长度的启动子驱动的EGFP表达的质粒，将质粒导入HEL及Ramos细胞后观察荧光表达情况，显示在HEL细胞中1001与1003活性无差异，但在Ramos细胞中1003活性显著高于1001，确定GYPA‑416bp(1001)具有红系特异性。本发明所述启动子对在红系系统疾病进行定向基因治疗及红系基因的研究具有重要的临床意义。
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公开(公告)号：CN113106098B
公开(公告)日：2022-04-01
申请号：CN202110428566.4
申请日：2021-04-21
Applicant: 贵州医科大学
IPC: C12N15/113 , C12N15/12 , C12N15/85 , C12N15/867 , A61K48/00 , A61K38/42 , A61P7/06
Abstract: 本发明提供了一种红系特异性的人β珠蛋白基因启动子、表达人β珠蛋白的重组序列及其应用，属于基因工程技术领域。本发明提供了一种红系特异性的人β珠蛋白基因启动子，核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示，具有高效及红系特异性启动功能基因表达的特点。本发明还提供了一种在红系细胞中特异表达人β珠蛋白的重组序列，为人的β珠蛋白基因座控区HS3～1‑β珠蛋白基因启动子‑β珠蛋白基因‑β珠蛋白基因增强子。通过构建表达所述重组序列的重组载体，在红系细胞中验证表明，所述重组序列能够高效特异表达人β珠蛋白基因，为β地中海贫血基因治疗提供了基础和实验参考，对治疗地中海贫血具有重要意义，同时对研究β珠蛋白的表达调控研究提供方法支持。
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