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公开(公告)号：CN101157919A
公开(公告)日：2008-04-09
申请号：CN200710046169.0
申请日：2007-09-20
Applicant: 复旦大学
Abstract: 本发明属生物技术和基因治疗技术领域，具体为一种用于哺乳动物细胞内反式提供rep蛋白的表达质粒。该表达质粒具有负反馈调节机制，即在rep达到一定水平后反馈关闭rep蛋白的表达，并且该质粒有自身不整合到宿主基因组的特性。该质粒的特性源于对AAV病毒P5启动子的RBE的定向突变，使其在细胞内可以如野生P5启动子一样具有负反馈作用，但是不像野生P5一样具有整合到基因组的能力，一方面保证rep适度表达，避免rep短期细胞毒性，同时防止自身整合到基因组，提高长期遗传安全性。该质粒可以广泛用于需要适度反式提供rep蛋白的基因操作和基因治疗体系，如AAV病毒包装体系和依赖RBE介导的基因定点整合操作与基因治疗。
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