公开(公告)号：CN111088290B

公开(公告)日：2021-10-08

申请号：CN201911398922.1

申请日：2019-12-30

Applicant: 同济大学

Inventor： 蒋颖 ,  张伟娜 ,  陈御 ,  陈嘉瑜 ,  高绍荣 ,  毛志勇

IPC: C12N15/90 ,  C12N15/85 ,  A01K67/027

Abstract: 本发明涉及一种杜鹃素在基因编辑中的应用。所述杜鹃素能够靶向促进DNA双链断裂中同源重组修复(Homologous recombination,HR)效率但对非同源末端连接修复(Non‑homologous end joint,NHEJ)效率没有影响，进而为基因编辑中提高目的片段靶向整合效率提供更加便捷的依据。与当前多种小分子化合物在基因编辑中促进同源重组打靶的方式相比，本发明涉及的小分子化合物能够更有效及稳定地在基因编辑中实现靶向整合目的，在不同类型细胞以及小鼠胚胎水平均能够适用，其促进靶向整合效率最高达3倍。同时本发明所应用的筛选系统也更为简便有效，为多种天然小分子化合物在DNA双链断裂修复方面提供了合理的筛选方式。

公开(公告)号：CN116211841A

公开(公告)日：2023-06-06

申请号：CN202310226518.6

申请日：2023-03-10

Applicant: 同济大学

Inventor： 蒋颖 ,  陈御 ,  黄诗琪 ,  魏珂 ,  毛志勇

IPC: A61K31/137 ,  C12Q1/02 ,  A61P39/06 ,  A61P9/00 ,  A61K49/00

Abstract: 本发明属于生物药领域，涉及异丙肾上腺素在心肌萎缩疾病(包括但不限于儿童早衰症)中的用途。本发明提供了异丙肾上腺素在制备抗早衰药物方面的应用，包括但不限于儿童早衰症相关的心肌萎缩症状的缓解，进而提高心功能的药物；或者成人心肌萎缩症状的缓解或者治疗药物,以及减缓儿童早衰症相关体重丢失、延迟儿童早衰症相关个体死亡的药物。本发明的研究表明异丙肾上腺素能够抑制胞内促萎缩信号，改善心肌萎缩表型，提高心功能，进而延长存活时间，为未来治疗人类心肌萎缩提供了新的选择，也在儿童早衰症的治疗中展现了良好的应用前景。

公开(公告)号：CN111088290A

公开(公告)日：2020-05-01

申请号：CN201911398922.1

申请日：2019-12-30

Applicant: 同济大学

Inventor： 蒋颖 ,  张伟娜 ,  陈御 ,  陈嘉瑜 ,  高绍荣 ,  毛志勇

IPC: C12N15/90 ,  C12N15/85 ,  A01K67/027

Abstract: 本发明涉及一种杜鹃素在基因编辑中的应用。所述杜鹃素能够靶向促进DNA双链断裂中同源重组修复(Homologous recombination,HR)效率但对非同源末端连接修复(Non-homologous end joint,NHEJ)效率没有影响，进而为基因编辑中提高目的片段靶向整合效率提供更加便捷的依据。与当前多种小分子化合物在基因编辑中促进同源重组打靶的方式相比，本发明涉及的小分子化合物能够更有效及稳定地在基因编辑中实现靶向整合目的，在不同类型细胞以及小鼠胚胎水平均能够适用，其促进靶向整合效率最高达3倍。同时本发明所应用的筛选系统也更为简便有效，为多种天然小分子化合物在DNA双链断裂修复方面提供了合理的筛选方式。