公开(公告)号：CN116870193A

公开(公告)日：2023-10-13

申请号：CN202310407351.3

申请日：2023-04-17

Applicant: 南京大学

Inventor： 孙影 ,  陈熹 ,  赵弋萱

IPC: A61K48/00 ,  A61K31/713 ,  A61P35/00 ,  A61P35/04

Abstract: 本发明提供了一种靶向抑制H19的递送系统，包括能够抑制H19基因表达的RNA和递送载体；携带能够抑制H19基因表达的RNA的递送载体与靶向元件在哺乳动物的器官组织中自组装形成复合结构，复合结构通过靶向元件寻找并将能够抑制H19基因表达的RNA送入目标组织，抑制H19表达。与现有技术相对比，本发明将H19的siRNA递送至结直肠癌小鼠模型中，能够明显抑制结直肠癌肿瘤的生长，而且能抑制结直肠癌的肺转移。此技术是针对非编码RNA的RNA干扰疗法，大大扩展了此种疗法的适用性，扩展了可用于药物研发的靶点的比例。同时该递送系统实现了肝脏以外的siRNA的递送，相比于传统的治疗方式具有更高的安全性。

公开(公告)号：CN119736292A

公开(公告)日：2025-04-01

申请号：CN202411754199.7

申请日：2024-12-02

Applicant: 南京大学人工智能生物医药技术研究院 ,  南京碳硅人工智能生物医药技术研究院有限公司

Inventor： 陈熹 ,  孙影 ,  张辰宇 ,  杨怡轩 ,  赵弋萱

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/85 ,  C12N5/10 ,  A61K31/713 ,  A61P35/00

Abstract: 本发明涉及一种能够抑制KRAS基因表达的siRNA及其应用，属于生物技术领域。本发明提供了一种能够抑制KRAS基因表达的siRNA，所述siRNA含有正义链和反义链；所述正义链和反义链至少部分地反向互补形成双链区；所述siRNA的正义链包含核苷酸序列如SEQ ID NO.1～3任一项所示的核酸分子。实验证明，所述siRNA均对KRAS基因的表达具备高抑制活性，因此，所述siRNA在制备预防和/或治疗与KRAS基因突变相关的疾病(例如结直肠癌等癌症)的药物中极具应用前景。

公开(公告)号：CN119517163A

公开(公告)日：2025-02-25

申请号：CN202411511083.0

申请日：2024-10-28

Applicant: 南京大学人工智能生物医药技术研究院 ,  南京碳硅人工智能生物医药技术研究院有限公司

Inventor： 张辰宇 ,  陈熹 ,  燕林博 ,  孙影 ,  赵弋萱

IPC: G16B20/50 ,  G16B40/00 ,  G16B50/00

Abstract: 本发明涉及生物医学技术领域，公开了一种用于靶向KRAS基因突变位点的siRNA确定方法及装置，该方法包括：建立KRAS基因突变位点数据库；获取siRNA靶点数据库；基于KRAS基因突变位点数据库，提取突变特征，并基于siRNA靶点数据库，提取siRNA特征；基于突变特征、siRNA特征训练机器学习模型，获得siRNA预测模型，siRNA预测模型用于预测KRAS基因对应的KRAS基因突变位点，还用于预测KRAS基因突变位点对应的初始siRNA靶点；验证初始siRNA靶点，确定KRAS基因突变位点对应的目标siRNA靶点。本发明将人工智能算法与RNA干扰技术结合，精准高效计算所有突变位点，并设计出特异性强，且能够精确靶向KRAS突变位点的siRNA序列。