公开(公告)号：CN119101132A

公开(公告)日：2024-12-10

申请号：CN202310673303.9

申请日：2023-06-07

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 吴小兵 ,  马文豪 ,  赵天意 ,  武志杰

IPC: C07K14/015 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02

Abstract: 本发明涉及靶向视网膜的AAV衣壳蛋白变体、编码其的分离核酸、包含所述核酸的载体和宿主细胞、和包含所述AAV衣壳蛋白变体的重组AAV载体及其治疗用途。

公开(公告)号：CN118614461A

公开(公告)日：2024-09-10

申请号：CN202310202776.0

申请日：2023-03-06

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 吴小兵 ,  马文豪

IPC: A01K67/0275 ,  C12N15/867 ,  C12N15/12 ,  A61K49/00

Abstract: 本发明提供了一种构建稳定表现神经元核内包涵体病(NIID)的小鼠模型的方法及其用途。具体地，本发明涉及借助慢病毒构建在脑中稳定表达突变N2C‑iso2蛋白(PolyG_N2C‑iso2)，并由此获得了表现NIID疾病的小鼠模型。本发明还涉及该小鼠模型在研究NIID发病机制及开发治疗NIID疾病的药物中的用途。

公开(公告)号：CN114908099B

公开(公告)日：2024-07-02

申请号：CN202210112645.9

申请日：2018-06-28

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 马文豪 ,  吴小兵

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P25/00 ,  A61P21/00

Abstract: 本发明提供了一系列携带人为设计的SMN1基因表达框的重组腺相关病毒。体内实验表明，重组腺相关病毒载体能够高效地导入中枢神经系统，持续稳定地表达SMN1蛋白，延长脊髓性肌萎缩(SMA)模型动物的生存期，增加其体重，恢复其生长发育。结果提示，该重组腺相关病毒载体可开发成为新的SMN1基因突变引起的脊髓性肌萎缩治疗药物。

公开(公告)号：CN115772520B

公开(公告)日：2023-11-21

申请号：CN202111051212.9

申请日：2021-09-08

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 吴小兵 ,  马文豪 ,  武志杰

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  C12N15/866 ,  C12N15/56 ,  C12N5/10 ,  A61K48/00 ,  A61K9/00 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  A61P9/00 ,  A61P11/00

公开(公告)号：CN116445492A

公开(公告)日：2023-07-18

申请号：CN202210020181.9

申请日：2022-01-10

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 马文豪 ,  吴小兵 ,  武志杰 ,  赵天意

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  C12N5/10 ,  A61K38/17 ,  A61K48/00 ,  A61P3/00 ,  A61P25/28

Abstract: 本发明提供用于X染色体连锁肾上腺脑白质营养不良(X‑ALD)的的核酸、表达构建体、以及包含所述核酸或构建体的药物组合物和治疗X‑ALD的方法。

公开(公告)号：CN115820740A

公开(公告)日：2023-03-21

申请号：CN202111085631.4

申请日：2021-09-16

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 吴小兵 ,  马文豪 ,  武志杰

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/55 ,  C12N9/16 ,  A61K48/00 ,  A61K38/46 ,  A61K9/00 ,  A61P3/00

Abstract: 本发明公开一种携带IDS基因表达框的重组腺相关病毒载体及其在治疗Ⅱ型粘多糖贮积症的应用。

公开(公告)号：CN115109788A

公开(公告)日：2022-09-27

申请号：CN202110309467.4

申请日：2021-03-23

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 吴小兵 ,  刘国庆 ,  李维勤 ,  马思思 ,  郭梦梦 ,  董小岩

IPC: C12N15/55 ,  C12N15/864 ,  C12N9/18 ,  A61K48/00 ,  A61P1/18 ,  A61P3/06

Abstract: 本发明涉及优化的人脂蛋白脂酶基因表达框以及包含所述优化的人脂蛋白脂酶基因表达框的病毒载体，例如，重组腺相关病毒载体。本发明还涉及所述病毒载体作为基因药物，通过静脉注射，在肝脏特异性表达人脂蛋白脂酶(例如，LPL‑S447X)来预防和/或治疗严重高甘油三酯血症或由其引起的疾病如急性胰腺炎。

公开(公告)号：CN108103082B

公开(公告)日：2021-07-13

申请号：CN201710329155.3

申请日：2017-05-11

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 田文洪 ,  董小岩 ,  吴小兵 ,  马思思

IPC: C12N15/54 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P3/06 ,  A61P9/10

Abstract: 本发明提供一种重组腺相关病毒介导的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。重组腺相关病毒载体携带优化的人卵磷脂胆固醇脂酰基转移酶（optimized Lecithin‑cholesterol acyltransferase,optLCAT）基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达LCAT蛋白，催化HDL中的胆固醇酯化，提高体内的HDL浓度，降低甘油三酯（TG）含量，显著降低动脉粥样硬化的发病率。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。

公开(公告)号：CN119569834A

公开(公告)日：2025-03-07

申请号：CN202311147341.7

申请日：2023-09-06

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 吴小兵 ,  马文豪 ,  赵天意 ,  武志杰

IPC: C07K14/015 ,  C12N15/35 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P9/04 ,  A61P9/00

Abstract: 本发明涉及腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白变体，其相对于亲本AAV衣壳蛋白在第586位至第589位之间具有氨基酸突变，其中所述突变为将亲本AAV衣壳蛋白的587和588位残基替代为SEQ ID NO:5或8所示的氨基酸序列,其中氨基酸位置根据SEQ ID NO:9编号。本发明还涉及编码所述AAV衣壳蛋白变体的分离的核酸、包含其的核酸载体、宿主细胞。本发明还涉及包含所述衣壳蛋白变体的重组腺相关病毒(rAAV)载体、包含所述rAAV载体的药物组合物及其在治疗或预防心血管疾病中的用途。

公开(公告)号：CN115772520A

公开(公告)日：2023-03-10

申请号：CN202111051212.9

申请日：2021-09-08

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 吴小兵 ,  马文豪 ,  武志杰

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  C12N15/866 ,  C12N15/56 ,  C12N5/10 ,  A61K48/00 ,  A61K9/00 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  A61P9/00 ,  A61P11/00

Abstract: 本发明涉及一种组成型启动子CAR‑Mut。本发明还涉及包含所述启动子及与之功能性连接的GAA编码核苷酸序列的表达构建体和重组载体及宿主细胞、和使用所述重组载体向哺乳动物细胞或个体递送GAA编码多核苷酸、和治疗庞贝氏病或酸性葡萄糖苷酶缺陷受试者的组合物和方法。