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公开(公告)号：CN119569834A
公开(公告)日：2025-03-07
申请号：CN202311147341.7
申请日：2023-09-06
Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司
IPC: C07K14/015 , C12N15/35 , C12N15/864 , A61K48/00 , A61P9/04 , A61P9/00
Abstract: 本发明涉及腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白变体，其相对于亲本AAV衣壳蛋白在第586位至第589位之间具有氨基酸突变，其中所述突变为将亲本AAV衣壳蛋白的587和588位残基替代为SEQ ID NO:5或8所示的氨基酸序列,其中氨基酸位置根据SEQ ID NO:9编号。本发明还涉及编码所述AAV衣壳蛋白变体的分离的核酸、包含其的核酸载体、宿主细胞。本发明还涉及包含所述衣壳蛋白变体的重组腺相关病毒(rAAV)载体、包含所述rAAV载体的药物组合物及其在治疗或预防心血管疾病中的用途。
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公开(公告)号：CN115976284A
公开(公告)日：2023-04-18
申请号：CN202211719647.0
申请日：2022-12-30
Applicant: 北京五加和基因科技有限公司 , 北京锦篮基因科技有限公司
Abstract: 本发明提供了对腺病毒载体制品中复制型腺病毒(RCA)进行定量检测的方法、引物对和探针组合，及相应试剂盒。从而本发明还提供了用于评价腺病毒载体制品质量的方法和试剂盒，以及相应的腺病毒载体制品。
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公开(公告)号：CN115772520A
公开(公告)日：2023-03-10
申请号：CN202111051212.9
申请日：2021-09-08
Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司
IPC: C12N15/113 , C12N15/864 , C12N15/866 , C12N15/56 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61K9/00 , A61P21/00 , A61P25/00 , A61P9/00 , A61P11/00
Abstract: 本发明涉及一种组成型启动子CAR‑Mut。本发明还涉及包含所述启动子及与之功能性连接的GAA编码核苷酸序列的表达构建体和重组载体及宿主细胞、和使用所述重组载体向哺乳动物细胞或个体递送GAA编码多核苷酸、和治疗庞贝氏病或酸性葡萄糖苷酶缺陷受试者的组合物和方法。
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公开(公告)号：CN114908099A
公开(公告)日：2022-08-16
申请号：CN202210112645.9
申请日：2018-06-28
Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司
IPC: C12N15/12 , C12N15/113 , C12N15/864 , A61K48/00 , A61K31/7088 , A61P25/00 , A61P21/00
Abstract: 本发明提供了一系列携带人为设计的SMN1基因表达框的重组腺相关病毒。体内实验表明，重组腺相关病毒载体能够高效地导入中枢神经系统，持续稳定地表达SMN1蛋白，延长脊髓性肌萎缩(SMA)模型动物的生存期，增加其体重，恢复其生长发育。结果提示，该重组腺相关病毒载体可开发成为新的SMN1基因突变引起的脊髓性肌萎缩治疗药物。
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公开(公告)号：CN111084888B
公开(公告)日：2021-12-28
申请号：CN201910195950.7
申请日：2019-03-15
Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司
Abstract: 本发明提供一种重组腺相关病毒介导的用于治疗严重高甘油三酯血症及其合并症急性胰腺炎的基因药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的ApoC2基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达载脂蛋白C2，显著降低血液中甘油三酯的含量并使其恢复正常，有效延长仓鼠生存期。结果提示，该重组腺相关病毒载体基因药物可用于治疗严重高甘油三酯血症及其合并症急性胰腺炎。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN108103096B
公开(公告)日：2021-07-16
申请号：CN201710462597.5
申请日：2017-06-19
Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司
IPC: C12N15/85 , C12N15/66 , C12N15/864 , A61K48/00 , A61P9/10
Abstract: 本发明提供一种眼睛特异性表达视网膜色素上皮65（retinal pigment epithelium 65,RPE65）以治疗Leber先天性黒曚症的基因治疗药物。所述载体含有CMV增强子、人RPE65基因的启动子、人RPE65基因编码区和内含子组成序列、polyA序列和人为拼接的RPE65基因增强子。所述重组载体由单链和/或双链腺相关病毒（adeno‑associated virus，AAV）载体介导，包括但不限于9型腺相关病毒（AAV type 9，AAV9）。
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公开(公告)号：CN108103079B
公开(公告)日：2021-07-13
申请号：CN201710466521.X
申请日：2017-06-20
Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司
IPC: C12N15/53 , C12N15/864 , A61K48/00 , A61K31/711 , A61P19/06
Abstract: 本发明提供一种重组腺相关病毒介导的高尿酸血症治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR‑142‑3p靶序列的人为设计尿酸氧化酶（artificial urate oxidase，简称AUO）基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达尿酸氧化酶，降低尿酸含量，有效地缓解因血液中尿酸过高导致的痛风症状。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的高尿酸血症治疗药物。
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公开(公告)号：CN111088285A
公开(公告)日：2020-05-01
申请号：CN201910753099.5
申请日：2019-08-15
Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司
IPC: C12N15/864 , A61K48/00 , A61K38/46 , A61P1/16
Abstract: 本发明提供含有ATP7B基因表达框或其变异体的重组AAV载体。该AAV载体经静脉注射至肝豆状核变性模型小鼠体内，在肝脏中高效表达产生ATP7B或其变异体蛋白，有效地降低模型小鼠肝脏和尿液中的铜离子含量，显著降低模型小鼠血液中的谷丙转氨酶水平，缓解模型小鼠铜离子积累带来的不良症状，显示出治疗肝豆状核变性的潜力。
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公开(公告)号：CN119331061A
公开(公告)日：2025-01-21
申请号：CN202310894105.5
申请日：2023-07-20
Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司
IPC: C07K14/015 , C12N15/35 , C12N15/864 , A61K48/00 , A61P25/00
Abstract: 本发明涉及腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白变体，其在AAV衣壳蛋白的第328位至第331位的氨基酸序列相对于亲本AAV衣壳蛋白第328‑331位氨基酸残基具有氨基酸突变，例如，为SEQ ID NO:4所示的氨基酸序列，以替代亲本AAV衣壳蛋白第328‑331位氨基酸残基,其中氨基酸位置根据SEQ ID NO:5编号。本发明还涉及编码所述AAV衣壳蛋白变体的分离的核酸、包含其的核酸载体、宿主细胞。本发明还涉及包含所述衣壳蛋白变体的重组腺相关病毒(rAAV)载体、包含所述rAAV载体的药物组合物及其在治疗或预防中枢神经系统疾病中的用途。
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公开(公告)号：CN118853768A
公开(公告)日：2024-10-29
申请号：CN202310462613.6
申请日：2023-04-26
Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司
IPC: C12N15/864 , C12N15/67 , C12N15/113 , C12N15/54 , A61K48/00 , A61K38/45 , A61P27/06
Abstract: 本发明涉及分离的核酸分子，其包含增强子序列和任选地在小梁网细胞中高效表达的启动子序列。本发明还涉及包含所述分离的核酸分子的外酶C3转移酶基因表达框、核酸表达载体、以及重组腺相关病毒载体。本发明进一步涉及包含所述重组腺相关病毒载体的药物及其在缓解或治疗青光眼中的用途。
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