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公开(公告)号:CN102757961A
公开(公告)日:2012-10-31
申请号:CN201110105266.9
申请日:2011-04-26
Applicant: 北京大学
IPC: C12N15/113 , C12N15/10 , A61K48/00 , A61P35/00
Abstract: 本发明公开了一种siRNA序列化学修饰的方法,还涉及该合成的siRNA序列及其在制备治疗疾病特别是黑色素瘤药物中的应用。本发明提供的合成方法,其特征在于在siRNA序列合成过程中掺入了化学式(I)及(II)所示的异核苷亚磷酰胺单体,从而得到一种异核苷修饰的siRNA,其具有理化性质稳定、合成效率高等特点,具有比天然siRNA更好的生物活性。通过该方法修饰的人黑色素瘤细胞MEK-1基因的siRNA序列,相较天然未修饰的siRNA序列,具有更好的稳定性及沉默活性,具有潜在的制备特异性治疗黑色素瘤药物的开发前景。