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公开(公告)号：CN115884984A
公开(公告)日：2023-03-31
申请号：CN202080091946.7
申请日：2020-12-07
申请人： 盖纳万科学有限公司
发明人： 詹姆斯·海斯 , 理查德·J·霍兰德 , 马克·伍德 , 艾伦·D·马丁 , 克莉丝汀·伊索 , 玛格丽特·施瓦兹 , 叶欣 , 爱丽丝·霍伊·拉姆·李 , 克里斯多夫·贾斯汀·帕塞特卡 , 大卫·克罗 , 史蒂文·泰勒
IPC分类号： C07K16/28
摘要： 本文提供了某些核酸(例如双链siRNA分子)，以及包含靶向部分、双链siRNA和任选的连接基团的结合物。某些实施方案还提供了可用于制备所述结合物的合成方法。所述结合物可用于治疗某些疾病，例如肝纤维化，例如在NASH或ASH的情况下。
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公开(公告)号：CN115697321A
公开(公告)日：2023-02-03
申请号：CN202180022603.X
申请日：2021-02-11
申请人： 盖纳万科学有限公司
IPC分类号： A61K31/337 , A61K31/7088 , A61K45/06
摘要： 本发明的某些实施方案提供了可用于制备用于向例如肝星状细胞递送治疗剂的脂质纳米颗粒的脂质。
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公开(公告)号：CN118922401A
公开(公告)日：2024-11-08
申请号：CN202380026325.4
申请日：2023-01-31
申请人： 盖纳万科学有限公司
IPC分类号： C07C233/36 , C07C237/12 , C07C243/28 , C07C251/76 , C07C251/78 , C07C259/14 , C07C271/22 , C07C311/06 , C07D295/15 , A61K9/00 , A61K47/00
摘要： 本发明的某些实施方案提供了具有优化的清除特性的可电离脂质。本发明的某些实施方案还提供了核酸‑脂质颗粒，所述核酸‑脂质颗粒包含可电离脂质，制备所述脂质颗粒的方法，以及递送和/或施用所述脂质颗粒的方法。
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公开(公告)号：CN115768438A
公开(公告)日：2023-03-07
申请号：CN202180048101.4
申请日：2021-07-08
申请人： 盖纳万科学有限公司
发明人： 詹姆斯·海斯 , 林荞梦 , 洛恩·拉尔夫·帕尔默
IPC分类号： A61K31/7088
摘要： 本发明的某些实施方案提供用于将核酸治疗剂递送至肺的脂质纳米颗粒。
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公开(公告)号：CN114616339A
公开(公告)日：2022-06-10
申请号：CN202080075748.1
申请日：2020-10-23
申请人： 盖纳万科学有限公司
发明人： 德鲁·康德拉托维茨 , 詹姆斯·海斯 , 理查德·J·霍兰德 , 克莉丝汀·伊索 , 凯文·麦克林托克 , 克里斯多夫·贾斯汀·帕塞特卡 , 马克·伍德 , 艾伦·D·马丁 , 玛格丽特·施瓦兹 , 大卫·克罗 , 史蒂文·泰勒
IPC分类号： C12N15/87 , A61K31/7072 , A61K31/7076 , A61K31/708 , A61K31/7088 , A61K31/7115 , A61K31/712
摘要： 本文提供了某些核酸(例如，双链siRNA分子)，以及包含靶向部分、双链siRNA和可选的连接基团的缀合物。某些实施方案还提供了可用于制备所述缀合物的合成方法。所述缀合物可用于治疗某些疾病，例如肢端肥大症。
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