用于治疗铜缺乏的组合物和使用方法

    公开(公告)号:CN119015309A

    公开(公告)日:2024-11-26

    申请号:CN202411150828.5

    申请日:2019-07-12

    Abstract: 本发明涉及用于治疗铜缺乏的组合物和使用方法。在一个实施方案中,本公开内容涉及一种在有此需要的受试者中恢复细胞色素c氧化酶(CcO)活性的方法。在某些实施方案中,所述方法包括在具有SOD1、AT‑1、AP1S1、COA6、SCO2、COX6B1、CTR1、ATOX1、CCS、GSX1、ATP7A、ATP7B、CLCN5和CLCN7中的至少一种的缺陷或突变的受试者中施用治疗有效量的伊来司莫或其类似物和拯救细胞缺陷。在另一个实施方案中,本公开内容涉及一种治疗铜代谢障碍的方法。在某些实施方案中,所述方法包括给受试者施用治疗有效量的伊来司莫或类似物,其中所述障碍由基因的缺乏或突变造成,所述基因包括、但不限于SOD1、AT‑1、AP1S1、COA6、SCO2、COX6B1、CTR1、ATOX1、CCS、GSX1、ATP7A、ATP7B、CLCN5、CLCN7或它们的组合。

    一种活化的半胱氨酸定向的多肽连接技术

    公开(公告)号:CN115151645A

    公开(公告)日:2022-10-04

    申请号:CN202080097991.3

    申请日:2020-01-03

    Inventor: 刘文社

    Abstract: 本公开的实施方案涉及通过以下将分子与多肽缀合的方法:(1)修饰所述多肽上的一个或多个硫醇残基,其中所述修饰包括所述一个或多个硫醇残基的氰基化;和(2)使所述多肽与所述分子缔合,其中所述缔合导致所述分子通过所述分子上的亲核部分与所述一个或多个经修饰的硫醇残基之间的反应与所述多肽缀合。所述氰基化可包括将氰基附接于所述一个或多个硫醇残基的硫原子以形成硫氰基,后者与邻近的N‑酰胺基进行可逆的分子内加成,以生成1‑酰基‑2‑亚氨基噻唑烷中间体。之后,所述分子上的亲核部分与1‑酰基‑2‑亚氨基噻唑烷中间体反应,在亲核酰基取代反应中替代2‑亚氨基噻唑烷并导致所述分子与多肽的缀合。

    抗癌剂
    3.
    发明公开

    公开(公告)号:CN114727985A

    公开(公告)日:2022-07-08

    申请号:CN202080068950.1

    申请日:2020-07-31

    Abstract: 在实施方案中,本公开涉及通过诱导细胞中的活性来治疗疾病的方法。通常,所述方法包括给予对其有需要的受试者双吲哚衍生的化合物。在一些实施方案中,所述方法进一步包括通过所述双吲哚衍生的化合物结合到核受体4A1(NR4A1)和核受体4A2(NR4A2)中的至少一种。在另一个实施方案中,本公开涉及用于通过诱导细胞中的活性来治疗疾病的化合物。通常,所述化合物包括双吲哚衍生的化合物。在一些实施方案中,所述双吲哚衍生的化合物结合到NR4A1和NR4A2中的至少一种。

    抗癌剂
    9.
    发明授权

    公开(公告)号:CN114727985B

    公开(公告)日:2025-04-04

    申请号:CN202080068950.1

    申请日:2020-07-31

    Abstract: 在实施方案中,本公开涉及通过诱导细胞中的活性来治疗疾病的方法。通常,所述方法包括给予对其有需要的受试者双吲哚衍生的化合物。在一些实施方案中,所述方法进一步包括通过所述双吲哚衍生的化合物结合到核受体4A1 (NR4A1)和核受体4A2 (NR4A2)中的至少一种。在另一个实施方案中,本公开涉及用于通过诱导细胞中的活性来治疗疾病的化合物。通常,所述化合物包括双吲哚衍生的化合物。在一些实施方案中,所述双吲哚衍生的化合物结合到NR4A1和NR4A2中的至少一种。

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