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公开(公告)号：CN112852810A
公开(公告)日：2021-05-28
申请号：CN202110117752.6
申请日：2021-01-28
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N15/867 , C12N5/10 , A61K48/00
Abstract: 本发明提供一种真核基因表达启动子及其表达载体和应用。所述真核基因表达启动子具有如(I)、(II)或(III)所述的核苷酸序列中的任意一个：(I)编码RPS家族表达启动子的核苷酸序列；(II)如(I)所述的核苷酸序列经修饰、取代或突变至少一个核苷酸获得的核苷酸序列；(III)与(I)所述的核苷酸序列具有≥90％同源性的核苷酸序列。本发明中提供的表达启动子不含潜在起始翻译序列，从根本上消除了非目的翻译起始；同时，所述启动子能够驱动外源基因的表达，利用其构建的表达载体在不同细胞中均能实现目的基因的高效表达，因此，该启动子在临床基因治疗领域具有广泛的应用前景。
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公开(公告)号：CN112852733A
公开(公告)日：2021-05-28
申请号：CN202110068755.5
申请日：2021-01-19
Applicant: 南开大学 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N5/0789
Abstract: 本发明涉及欧当归内酯A在制备人造血干细胞体外扩增的药物中的用途，具体地，所述用途中，欧当归内酯A在扩增培养基中的浓度为1‑10μM,更优选地，欧当归内酯A在扩增培养基中的浓度为5‑10μM。本发明欧当归内酯A及其结构类似于对于人造血干细胞自我更新具有较好的促进作用，可为日后临床治疗提供新的方法。
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公开(公告)号：CN112442516A
公开(公告)日：2021-03-05
申请号：CN202010889528.4
申请日：2020-08-28
Applicant: 广州辑因医疗科技有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明提供一种利用基因编辑技术高效修复导致环状铁粒幼红细胞性贫血的ALAS‑2基因突变的方法，其包含利用基因编辑技术，高效安全地基因修饰患者造血干细胞的ALAS‑2基因特异点突变，恢复ALAS‑2基因表达，使亚铁血红素合成以及红细胞成熟恢复至正常水平，实现治疗疾病的目的。
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公开(公告)号：CN112359065A
公开(公告)日：2021-02-12
申请号：CN202010994864.5
申请日：2020-09-21
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/87 , C12N15/864 , C12N15/85 , C12N5/10
Abstract: 本发明提供了一种提高基因敲入效率的小分子组合物；所述小分子组合物包括非同源末端连接修复途径的抑制剂(NHEJ抑制剂)和组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDAC抑制剂)。最佳的小分子组合物为：M3814+Trichostatin A。本发明还提供了在人原代细胞中实现高效基因敲入的方法，所述方法包括：将基因组编辑组合物引入人原代细胞中，加入所述小分子组合物，使染色质结构松散并且抑制非同源末端连接，提高基因敲入效率。该方法的效率比采用CRISPR/Cas9等RNA引导的核酸内切酶的传统基因组编辑方法的效率显著更高。
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公开(公告)号：CN111574595A
公开(公告)日：2020-08-25
申请号：CN202010442092.4
申请日：2020-05-22
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C07K14/015 , C12N15/35 , C12N15/864 , C40B40/02 , C40B50/06 , A61K48/00 , A61P7/04 , A61P21/00 , A61P25/00 , A61P27/02 , C12R1/93
Abstract: 本发明提供了腺相关病毒突变体及其应用，所述腺相关病毒突变体的外壳蛋白包括SEQ ID NO:1～5所示的氨基酸序列，或与SEQ ID NO:1～5具有98％以上同一性、且具有相同或相似生物学功能的氨基酸序列。本发明通过对野生型腺相关病毒的外壳蛋白编码基因进行拼接重组，构建腺相关病毒库，采用抗AAV外壳蛋白的中和抗体筛选得到腺相关病毒突变体，对人源肝脏细胞的感染能力强，并能够躲避中和抗体的中和作用，有针对性地解决了血友病治疗领域存在的技术障碍。
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公开(公告)号：CN111411157A
公开(公告)日：2020-07-14
申请号：CN202010353083.8
申请日：2020-04-29
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12Q1/6886 , C12Q1/6869 , G16B30/00 , G16B40/00
Abstract: 本发明公开了一种用于评估幼年型粒单核细胞白血病预后的全基因组DNA甲基化检测方法，包括以下步骤：a.文库构建；b.生物信息分析；c.构建全基因组DNA甲基化图谱。本发明通过检测DNA甲基化水平预测JMML预后，JMML患者异常高甲基化水平提示预后不良,本发明建立JMML DNA甲基化检测方法对于JMML预后评估具有重要的意义，去甲基化药物也有望成为高甲基化水平JMML患者治疗的重要药物之一。本发明为JMML预后评估及药物疗效预测奠定了理论基础和试验基础，具有广阔的应用前景。
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公开(公告)号：CN111363756A
公开(公告)日：2020-07-03
申请号：CN202010254351.0
申请日：2020-04-02
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Abstract: 本发明提供了一种珠蛋白基因双表达慢病毒载体及其应用，所述慢病毒载体包括P2A-T2A连接肽连接的经优化的多个珠蛋白基因，在蛋白质水平上实现了珠蛋白的高效表达，载体的长度得到实质性缩减，显著提高了慢病毒包装效率，降低了生产工艺的复杂程度和质控要求，从根本上解决了珠蛋白慢病毒载体的低效高能耗的缺陷，为高性价比大规模稳定生产基因治疗药物提供了创新方案。
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公开(公告)号：CN111109200A
公开(公告)日：2020-05-08
申请号：CN202010008036.X
申请日：2020-01-03
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: A01K67/027 , C12N15/867 , C12N15/54
Abstract: 本发明公开了一种通过改变表观遗传修饰水平抵御MLL白血病的小鼠模型及其构建方法和应用。本发明利用慢病毒介导的基因导入技术，将上调H3K9me3水平的组蛋白赖氨酸甲基转移酶Suv39h1基因导入MLL白血病细胞中，通过移植给经半致死剂量照射的受体小鼠，获得抵御MLL白血病的小鼠模型。小鼠表现为生存期显著延长，白血病干细胞数目下降和功能下降，该小鼠模型可以简便、快速和高效地实现对MLL白血病的潜在药物进行的定性和/或定量的评价。
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公开(公告)号：CN110745421A
公开(公告)日：2020-02-04
申请号：CN201911137064.5
申请日：2019-11-19
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
Inventor： 邵帅
Abstract: 本发明公开了一种安全性能高的医用锐器处理装置，包括底板、固定框、底框和矩形框，矩形框的底部与固定框的顶部固定连接，固定框的底部与底框的顶部固定连接，固定框内壁的底部从左至右依次固定连接有第一竖板和第二竖板，固定框内壁的一侧与第一竖板的一侧之间滑动连接有活动框，第一竖板与第二竖板相对的一侧之间滑动连接有放置框，本发明涉及医用锐器处理技术领域。该安全性能高的医用锐器处理装置，在医疗锐器处理装置内设置有多个分隔空间，可有效的对锐器进行分类，便于后续的寻找，且防止锐器对手部造成割伤的问题，同时可进行杀菌消毒处理，可避免交叉感染，为后续的继续使用创造了良好条件，提高了工作效率。
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公开(公告)号：CN110628816A
公开(公告)日：2019-12-31
申请号：CN201910863564.0
申请日：2019-09-12
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/85 , C12N15/65 , C12N15/12 , A61K31/7105 , A61K48/00 , A61K31/675 , A61K31/573 , A61P7/04
Abstract: 本发明提供一种用于血友病A的双切供体，将BDDF8定位于肝细胞中高度表达的Alb位点，同源臂两侧还设有可被Cas9-sgAlb识别的sgAlb-PAM序列，高压尾静脉注射新型双切HDR供体质粒编码Cas9、sgAlb和pDonor的质粒后，1-2％的肝细胞在Alb位点精确整合了BDDF8。此外，联合使用免疫抑制剂使BDDF8在80％以上的小鼠中终生稳定表达。可以认为血友病A在大多数小鼠中得到了彻底治愈。
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