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公开(公告)号：CN117159746A
公开(公告)日：2023-12-05
申请号：CN202310728628.2
申请日：2023-06-19
Applicant: 苏州大学
IPC: A61K48/00 , A61K39/395 , A61K9/08 , A61K47/32 , A61P27/02
Abstract: 本发明公开了一种纳米囊滴眼液及其制备方法与应用，设计了含氟修饰的基因编辑递送系统，具体制备了氟化修饰RSF‑NCs滴眼液，递送Cas9/sgRNAVEGFA复合体，用于治疗CNV。当RSF‑NCs穿过眼部屏障到达眼后段后，RSF‑NCs快速被RPE细胞摄取，在胞内还原性谷胱甘肽的刺激下，促使二硫键断裂，迅速释放RNPVEGFA复合物，靶向编辑RPE细胞中的VEGFA基因，以非侵入性给药方式得到单次给药且长期有效的治疗效果。本发明纳米囊可迅速穿透各种眼部屏障（主要为泪膜屏障，角膜屏障，结膜屏障和巩膜屏障），抑制眼底视网膜色素上皮（RPE）细胞内的VEGFA表达，从而长效抑制新生血管，实现CNV的精准、有效、无创治疗。
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