公开(公告)号：CN108602876A

公开(公告)日：2018-09-28

申请号：CN201680067847.9

申请日：2016-11-11

申请人： 百深公司 ,  百深有限责任公司

发明人： F-G·法尔科纳 ,  F·霍林 ,  J·伦勒 ,  H·罗腾施泰纳 ,  F·沙伊夫灵格

IPC分类号： C07K14/755 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86

CPC分类号： C07K14/755 ,  A61K38/00 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2800/22 ,  C12N2840/007

摘要： 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。