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公开(公告)号：CN112029787A
公开(公告)日：2020-12-04
申请号：CN202010960987.7
申请日：2015-06-23
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 克里斯·舒恩赫 , 约翰·麦克沃特 , 科里·莫蒙 , 林恩·麦克唐纳 , 安德鲁·J.·墨菲 , 格雷格·S.·沃肖 , 约瑟·F.·罗哈斯 , 卡曼·维纳斯·莱 , 大卫·M.·巴伦苏埃拉 , 凯特琳·蒙塔尼亚
摘要： 本文提供了一种方法，所述方法使用序列特异性核酸酶试剂(例如，gRNA-Cas复合物)组装至少两个核酸以形成具有互补性的末端序列，随后组装所述重叠互补序列。所述核酸酶试剂(例如，gRNA-Cas复合物)可以在dsDNA中形成双链断裂而形成重叠末端序列，或者可以在每条链上形成切口而产生互补悬垂末端序列。采用本文所述方法进行的组装可以组装任何具有重叠序列的核酸，或者可以使用接合寡核苷酸来组装不具有互补末端的序列。
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公开(公告)号：CN112029787B
公开(公告)日：2024-07-19
申请号：CN202010960987.7
申请日：2015-06-23
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 克里斯·舒恩赫 , 约翰·麦克沃特 , 科里·莫蒙 , 林恩·麦克唐纳 , 安德鲁·J.·墨菲 , 格雷格·S.·沃肖 , 约瑟·F.·罗哈斯 , 卡曼·维纳斯·莱 , 大卫·M.·巴伦苏埃拉 , 凯特琳·蒙塔尼亚
摘要： 本文提供了一种方法，所述方法使用序列特异性核酸酶试剂(例如，gRNA‑Cas复合物)组装至少两个核酸以形成具有互补性的末端序列，随后组装所述重叠互补序列。所述核酸酶试剂(例如，gRNA‑Cas复合物)可以在dsDNA中形成双链断裂而形成重叠末端序列，或者可以在每条链上形成切口而产生互补悬垂末端序列。采用本文所述方法进行的组装可以组装任何具有重叠序列的核酸，或者可以使用接合寡核苷酸来组装不具有互补末端的序列。
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公开(公告)号：CN109862785B
公开(公告)日：2022-09-06
申请号：CN201780060178.7
申请日：2017-09-29
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 大卫·赫斯林 , 洛葛仙妮·艾莉 , 家珍·萧 , 卡曼·维纳斯·莱 , 大卫·M·巴伦苏埃拉 , 国春·龚 , 迈克尔·拉克鲁瓦-法利什 , 林恩·麦克唐纳 , 阿尔蒂·夏尔马 , 大辅·梶村 , 古斯塔沃·德罗格特 , 大卫·弗伦杜威
IPC分类号： C12N15/90
摘要： 提供了一种非人类动物(例如啮齿动物)疾病模型，所述疾病与C9ORF72异源六核苷酸重复扩增序列有关，所述非人类动物的内源C9ORF72基因座包含异源六核苷酸重复(GGGGCC)。本文所公开的包含异源六核苷酸重复扩增序列的非人类动物可以进一步展现与一种或多种神经退化性病症(例如肌萎缩侧索硬化(ALS)和/或额颞痴呆(FTD)等)有关的特征和/或表型，所述异源六核苷酸重复扩增序列包含六核苷酸(GGGGCC)序列的至少一个情形，例如重复。还提供了鉴定治疗候选物的方法，所述治疗候选物可以用于预防、延迟或治疗一种或多种神经退化(例如肌萎缩侧索硬化(ALS，也称为楼格瑞病)和额颞痴呆(FTD))。
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公开(公告)号：CN109803530A
公开(公告)日：2019-05-24
申请号：CN201780058672.X
申请日：2017-07-28
申请人： 瑞泽恩制药公司
IPC分类号： A01K67/027
摘要： 提供了非人类动物，所述非人类动物在Fbn1基因中包含突变以对伴有先天性脂肪代谢障碍的新生儿型类早衰综合征(NPSCL)进行建模。还提供了制备这样的非人类动物模型的方法。所述非人类动物模型可以用于针对抑制或减少NPSCL或改善NPSCL样症状的活性筛选化合物或针对潜在有害地促进或加剧NPSCL的活性筛选化合物以及提供对NPSCL的机制和潜在新的治疗和诊断靶标的见解。
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公开(公告)号：CN109862785A
公开(公告)日：2019-06-07
申请号：CN201780060178.7
申请日：2017-09-29
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 大卫·赫斯林 , 洛葛仙妮·艾莉 , 家珍·萧 , 卡曼·维纳斯·莱 , 大卫·M·巴伦苏埃拉 , 国春·龚 , 迈克尔·拉克鲁瓦-法利什 , 林恩·麦克唐纳 , 阿尔蒂·夏尔马 , 大辅·梶村 , 古斯塔沃·德罗格特 , 大卫·弗伦杜威
IPC分类号： A01K67/027 , C12N15/90 , C12N15/113
摘要： 提供了一种非人类动物(例如啮齿动物)疾病模型，所述疾病与C9ORF72异源六核苷酸重复扩增序列有关，所述非人类动物的内源C9ORF72基因座包含异源六核苷酸重复(GGGGCC)。本文所公开的包含异源六核苷酸重复扩增序列的非人类动物可以进一步展现与一种或多种神经退化性病症(例如肌萎缩侧索硬化(ALS)和/或额颞痴呆(FTD)等)有关的特征和/或表型，所述异源六核苷酸重复扩增序列包含六核苷酸(GGGGCC)序列的至少一个情形，例如重复。还提供了鉴定治疗候选物的方法，所述治疗候选物可以用于预防、延迟或治疗一种或多种神经退化(例如肌萎缩侧索硬化(ALS，也称为楼格瑞病)和额颞痴呆(FTD))。
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公开(公告)号：CN107920498A
公开(公告)日：2018-04-17
申请号：CN201680031520.6
申请日：2016-05-26
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 阿曼达·阿塔纳西奥 , 布尔钦·艾克兹 , 国春·龚 , 迈克尔·L.·拉克鲁瓦-法利什 , 卡曼·维纳斯·莱 , 大卫·M.·瓦伦苏埃拉
IPC分类号： A01K67/027 , C12N5/10 , C12N15/85 , C12N15/90 , A61K49/00 , A61P25/28 , A61P29/00 , A61P37/00
CPC分类号： A01K67/0276 , A01K67/02 , A01K2217/072 , A01K2217/075 , A01K2227/105 , A01K2267/0318 , A01K2267/0381 , A01K2267/0393 , A61K49/0008 , C12N15/8509 , C12N15/907
摘要： 提供了一种用于神经退行性疾病和/或炎性疾病的非人类动物模型，所述非人类动物包含C9ORF72基因座的破坏。具体地，本文所述的非人类动物包含C9ORF72基因座的整个编码序列的缺失。还提供了鉴定可用于预防、延缓或治疗一种或多种神经退行性疾病(例如肌萎缩侧索硬化症(ALS，也称为葛雷克氏症)和额颞痴呆(FTD))、自身免疫性疾病和/或炎性疾病(例如SLE，肾小球肾炎)的治疗候选物的方法。
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公开(公告)号：CN107208078A
公开(公告)日：2017-09-26
申请号：CN201580063428.3
申请日：2015-11-20
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 安德鲁·J.·墨菲 , 大卫·弗伦杜威 , 卡曼·维纳斯·莱 , 沃基特克·奥尔巴赫 , 古斯塔沃·德罗格特 , 安东尼·加戈利亚地 , 大卫·M.·巴伦苏埃拉 , 维拉·佛洛妮娜 , 林恩·麦克唐纳 , 乔治·D.·扬科波洛斯
IPC分类号： C12N9/22 , C12N15/90 , A01K67/027 , C12Q1/68
CPC分类号： C12N15/907 , A01K67/0275 , A01K2227/105 , C12N9/22 , C12N15/102 , C12N15/8509 , C12Q1/6888
摘要： 本文提供了用于形成和促进对细胞内基因组的双等位基因靶向修饰以及用于产生具有经修饰的基因组的非人类动物的组合物和方法。本文还提供了用于将对于等位基因而言为杂合的细胞内的基因组修饰变成对于该等位基因而言为纯合的组合物和方法。所述方法利用Cas蛋白和两种或更多种靶向同一基因组靶基因座内不同位置的向导RNA。本文还提供了鉴定具有经修饰的基因组的细胞的方法。
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公开(公告)号：CN113831407A
公开(公告)日：2021-12-24
申请号：CN202111158680.6
申请日：2017-05-19
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 维拉·沃罗宁那 , 林恩·麦克唐纳 , 马林·普里塞特 , 卡曼·维纳斯·莱 , 阿肖克·巴迪斯 , 安德鲁·J.·莫菲 , 古斯塔沃·德罗格特 , 大卫·佛伦杜威 , 布莱恩·扎姆布罗维兹
IPC分类号： C07K16/00 , C12N15/85 , C12N15/113 , C12N9/22 , C12N15/57 , A01K67/027
摘要： 提供用于制备对目标外来抗原的耐受性降低的非人动物以及使用所述动物来制备针对所述目标外来抗原的抗原结合蛋白的方法和组合物。所述方法和组合物采用使用多个引导RNA的CRISPR/Cas9系统来使与目标外来抗原同源或共有目标表位的自身抗原的表达降低或消除，或使所述自身抗原上的与目标外来抗原共有的表位的表达降低或消除。
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公开(公告)号：CN109475109B
公开(公告)日：2021-10-29
申请号：CN201780044071.3
申请日：2017-05-19
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 维拉·沃罗宁那 , 林恩·麦克唐纳 , 马林·普里塞特 , 卡曼·维纳斯·莱 , 阿肖克·巴迪斯 , 安德鲁·J.·莫菲 , 古斯塔沃·德罗格特 , 大卫·佛伦杜威 , 布莱恩·扎姆布罗维兹
IPC分类号： C07K16/18 , C12N15/90 , C12N15/85 , C07K16/00 , A01K67/027
摘要： 提供用于制备对目标外来抗原的耐受性降低的非人动物以及使用所述动物来制备针对所述目标外来抗原的抗原结合蛋白的方法和组合物。所述方法和组合物采用使用多个引导RNA的CRISPR/Cas9系统来使与目标外来抗原同源或共有目标表位的自身抗原的表达降低或消除，或使所述自身抗原上的与目标外来抗原共有的表位的表达降低或消除。
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公开(公告)号：CN106715694A
公开(公告)日：2017-05-24
申请号：CN201580045198.8
申请日：2015-06-23
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 克里斯·舒恩赫 , 约翰·麦克沃特 , 科里·莫蒙 , 林恩·麦克唐纳 , 安德鲁·J.·墨菲 , 格雷格·S.·沃肖 , 约瑟·F.·罗哈斯 , 卡曼·维纳斯·莱 , 大卫·M.·巴伦苏埃拉 , 凯特琳·蒙塔尼亚
摘要： 本文提供了一种方法，所述方法使用序列特异性核酸酶试剂(例如，gRNA‑Cas复合物)组装至少两个核酸以形成具有互补性的末端序列，随后组装所述重叠互补序列。所述核酸酶试剂(例如，gRNA‑Cas复合物)可以在dsDNA中形成双链断裂而形成重叠末端序列，或者可以在每条链上形成切口而产生互补悬垂末端序列。采用本文所述方法进行的组装可以组装任何具有重叠序列的核酸，或者可以使用接合寡核苷酸来组装不具有互补末端的序列。
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