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公开(公告)号:CN119548501A
公开(公告)日:2025-03-04
申请号:CN202411756567.1
申请日:2024-12-03
Applicant: 湖南大学
IPC: A61K31/444 , A61P7/00
Abstract: 本发明属于药物领域,公开了CSF1R抑制剂在制备用于治疗或缓解骨髓纤维化的药物中的用途,同时,本发明还公开了一种治疗或缓解骨髓纤维化的药物。本发明基于Diaph1‑/‑miR‑146a‑/‑(DKO)构建的del(5q)MDS小鼠模型,通过给予CSF1R抑制剂PLX3397治疗,观察到以下积极效果:PLX3397能够减轻DKO小鼠的贫血症状,并显著降低其外周血和脾脏中的纤维细胞数量,减少骨髓中的网状纤维和胶原纤维沉积,有效改善骨髓纤维化。此外,PLX3397还能降低DKO小鼠外周血和脾脏的克隆形成能力,延长其生存期。流式细胞术分析表明,PLX3397治疗能增加DKO小鼠骨髓中的早期红系祖细胞和LSK细胞数量,从而部分改善其造血功能缺陷。总体而言,本发明揭示了PLX3397在治疗MDS小鼠疾病模型中的潜在疗效,为临床治疗MDS导致的骨髓纤维化的治疗和缓解提供了新的方向。