-
公开(公告)号：CN115141836A
公开(公告)日：2022-10-04
申请号：CN202210744050.5
申请日：2016-07-13
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
IPC分类号： C12N15/12 , C12N15/113 , C12N15/864 , A61K38/37 , A61K38/46 , A61K48/00 , A61P7/04
摘要： 本发明是处于基因疗法的领域中，具体地是将编码转基因的构建体靶向递送至肝以用于表达有益的(治疗性)蛋白质。具体地说，本发明涉及血友病诸如甲型血友病的治疗。本发明描述用于在肝细胞中表达转基因的组合物和方法。所述转基因可以在染色体外(以游离基因形式)表达或者可以整合到所述肝细胞的基因组中。在一些实施方案中，所述转基因编码参与凝血级联的蛋白质。在优选的实施方案中，所述转基因编码FVIII多肽。
-
公开(公告)号：CN108473976A
公开(公告)日：2018-08-31
申请号：CN201680067341.8
申请日：2016-07-13
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
IPC分类号： C12N15/00 , C12N15/113 , C12N15/63 , C12N15/85
CPC分类号： A61K48/0058 , A61K38/00 , A61K38/37 , A61K45/06 , A61K48/00 , A61P7/02 , C07K14/755 , C12N7/00 , C12N15/86 , C12N15/907 , C12N2750/14143 , C12N2750/14145 , C12N2750/14171 , C12N2830/008 , C12N2830/42 , C12N2830/60
摘要： 本发明是处于基因疗法的领域中，具体地是将编码转基因的构建体靶向递送至肝以用于表达有益的(治疗性)蛋白质。具体地说，本发明涉及血友病诸如甲型血友病的治疗。本发明描述用于在肝细胞中表达转基因的组合物和方法。所述转基因可以在染色体外(以游离基因形式)表达或者可以整合到所述肝细胞的基因组中。在一些实施方案中，所述转基因编码参与凝血级联的蛋白质。在优选的实施方案中，所述转基因编码FVIII多肽。
-
公开(公告)号：CN110997913B
公开(公告)日：2024-05-28
申请号：CN201880052991.4
申请日：2018-06-15
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
IPC分类号： C12N15/09 , C12N15/85 , C12N15/113 , C12N9/22 , C12N15/62
摘要： 本文公开了使用含至少一个DNA结合结构域和切割结构域或切割半结构域的经工程改造的核酸酶在能够保持细胞活力的条件下使TCR和/或HLA基因失活的组合物和方法。还提供了编码核酸酶的多核苷酸，包含编码核酸酶的多核苷酸的载体，包含编码核酸酶的多核苷酸的细胞和/或包含核酸酶的细胞。
-
公开(公告)号：CN117137947A
公开(公告)日：2023-12-01
申请号：CN202310912479.5
申请日：2016-12-15
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
摘要： 本文公开了使用包括锌指蛋白和切割结构域或切割半结构域的锌指核酸酶(ZFN)在能够保存细胞活力的条件下用于灭活MHC基因的组合物和方法。还提供了编码ZFN的多核苷酸，包括编码ZFN的多核苷酸的载体，包括编码ZFN的多核苷酸的细胞和/或包括ZFN的细胞。
-
公开(公告)号：CN108024544A
公开(公告)日：2018-05-11
申请号：CN201680052559.6
申请日：2016-07-13
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
CPC分类号： C12N15/86 , A61K38/37 , A61K38/4846 , C12N5/0636 , C12N2501/515 , C12N2510/00 , C12N2750/14143 , C12Y304/21022
摘要： 本公开处于基因组工程化领域，更具体地说处于细胞基因组的靶向修饰的领域。
-
公开(公告)号：CN108778297B
公开(公告)日：2024-02-09
申请号：CN201680082169.3
申请日：2016-12-15
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
IPC分类号： C12N5/10 , A61K35/17 , A61K35/545 , C07K14/705 , C12N9/22 , C12N15/62 , C12N5/078 , C12N5/0789
摘要： 本文公开了使用包括至少一个DNA结合结构域和切割结构域或切割半结构域的工程改造的核酸酶在能够保存细胞活力的条件下用于灭活TCR基因的组合物和方法。还提供了编码核酸酶的多核苷酸，包括编码核酸酶的多核苷酸的载体，包括编码核酸酶的多核苷酸的细胞和/或包括核酸酶的细胞。本文还公开了在不存在内源性TCR表达的情况下在T淋巴细胞中用于表达功能性外源性TCR的组合物和方法，所述T淋巴细胞包括具有中心记忆表型的淋巴细胞。还提供了编码外源性TCR的多核苷酸，包括编码外源性TCR的多核苷酸的载体，包括编码外源性TCR的多核苷酸的细胞和/或包括外源性TCR的细胞。
-
公开(公告)号：CN108473976B
公开(公告)日：2022-07-19
申请号：CN201680067341.8
申请日：2016-07-13
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
IPC分类号： C12N15/00 , C12N15/113 , C12N15/63 , C12N15/85
摘要： 本发明是处于基因疗法的领域中，具体地是将编码转基因的构建体靶向递送至肝以用于表达有益的(治疗性)蛋白质。具体地说，本发明涉及血友病诸如甲型血友病的治疗。本发明描述用于在肝细胞中表达转基因的组合物和方法。所述转基因可以在染色体外(以游离基因形式)表达或者可以整合到所述肝细胞的基因组中。在一些实施方案中，所述转基因编码参与凝血级联的蛋白质。在优选的实施方案中，所述转基因编码FVIII多肽。
-
公开(公告)号：CN110997913A
公开(公告)日：2020-04-10
申请号：CN201880052991.4
申请日：2018-06-15
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
IPC分类号： C12N15/09 , C12N15/85 , C12N15/113 , C12N9/22 , C12N15/62
摘要： 本文公开了使用含至少一个DNA结合结构域和切割结构域或切割半结构域的经工程改造的核酸酶在能够保持细胞活力的条件下使TCR和/或HLA基因失活的组合物和方法。还提供了编码核酸酶的多核苷酸，包含编码核酸酶的多核苷酸的载体，包含编码核酸酶的多核苷酸的细胞和/或包含核酸酶的细胞。
-
公开(公告)号：CN111194349B
公开(公告)日：2024-09-17
申请号：CN201880065392.6
申请日：2018-08-08
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
IPC分类号： C12N5/0783 , C12N15/90 , C12N15/113 , A61K35/17
摘要： 本文公开了使用含至少一个DNA结合结构域和切割结构域或切割半结构域的经工程改造的核酸酶在能够保持细胞活力的条件下工程改造细胞以表达CAR的组合物和方法，其中所述细胞还具有失活的TCR、HPRT、PD1、CISH和/或HLA基因。还提供了编码核酸酶的多核苷酸，包含编码核酸酶的多核苷酸的载体，包含编码核酸酶的多核苷酸的细胞和/或包含核酸酶的细胞。
-
公开(公告)号：CN111565730A
公开(公告)日：2020-08-21
申请号：CN201880085867.8
申请日：2018-11-09
申请人： 桑格摩生物治疗股份有限公司
IPC分类号： A61K35/17 , C07K14/47 , C07K14/715 , C12N15/90 , C12N15/113
摘要： 本公开内容属于基因组工程改造领域，特别是靶向遗传修饰CISH基因。
-
-
-
-
-
-
-
-
-
搜索结果
17 条记录 (耗时 0.038 秒)
