公开(公告)号：CN118324853A

公开(公告)日：2024-07-12

申请号：CN202410399924.7

申请日：2024-04-03

申请人： 广州派真生物技术有限公司

发明人： 李华鹏 ,  钟育健 ,  刘丹 ,  李梦梦 ,  朱明洋 ,  卜晔 ,  檀克勤

IPC分类号： C07K7/06 ,  C07K14/015 ,  C12N15/35 ,  C12N7/01 ,  C12N15/864 ,  C12N15/66 ,  A61K48/00 ,  A61P25/00 ,  C12R1/93

摘要： 本发明属于生物医药技术领域，公开了一种腺相关病毒突变体及其应用。本发明开创性的通过体外使用类脑芯片的方法模拟体内血脑屏障，高效的筛选了具有穿透血脑屏障，且能感染神经细胞的腺相关病毒突变体。本发明AAV衣壳蛋白突变体的氨基酸序列如SEQ ID No.3或4所示。本发明还提供了一种包括所述的AAV衣壳蛋白突变体的重组腺相关病毒。本发明的AAV衣壳蛋白突变体构建得到的重组腺相关病毒载体穿透血脑屏障的效率高，感染效果好，为广大疾病患者提供更好的神经系统类疾病的基因治疗载体工具，具有巨大的临床价值和商业应用场景。