公开(公告)号：CN101848923A

公开(公告)日：2010-09-29

申请号：CN200880021385.2

申请日：2008-04-11

申请人： 希望之城 ,  综合基因技术公司

发明人： J·J·罗西 ,  M·A·贝卢克 ,  D·金

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/53 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/35 ,  C12N2320/51

摘要： 本发明涉及选择性降低细胞中希望的靶基因的基因产物表达以及治疗由所述基因表达引起的疾病的组合物和方法。本发明更特别涉及含有双链RNA(dsRNA)的组合物，以及其制备方法，所述组合物能降低真核细胞中靶基因的表达。所述dsRNA具有长度为大25至大约30个核苷酸的第一个寡核苷酸序列，以及与第一个序列在生物学条件下退火的第二个寡核苷酸序列。此外dsRNA序列之一的长度为至少19个核苷酸的序列的区域与靶基因产生的RNA的核苷酸序列充分互补，以通过RNAi机制触发靶RNA的破坏。