公开(公告)号：CN118792404A

公开(公告)日：2024-10-18

申请号：CN202410670754.1

申请日：2024-05-28

Applicant: 复旦大学附属肿瘤医院

Inventor： 梁琳慧 ,  何祥火 ,  武扬军 ,  王家佳 ,  苏越

IPC: C12Q1/6886 ,  A61K45/06 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/44 ,  A61P1/16 ,  A61P35/00 ,  C12N15/11

Abstract: 本发明提供一种靶向抑制LINC01446的小分子核酸药物及其在肝癌靶向治疗中的应用，所述LINC01446的核苷酸序列如SEQ ID NO:12所示，所述小分子核酸药物为ASO，所述ASO的核苷酸靶向序列如SEQ ID NO:5‑7所示，所述ASO进行全链硫代修饰，且所述ASO两端3‑5个碱基使用2‑OME、2‑MOE或锁核酸修饰，增强了其抗核酸酶的活性的能力，提高了其稳定性。本发明的体内研究结果显示ASO‑LINC01446能够有效抑制裸鼠异种移植瘤的体内生长，并与肝癌现用药物索拉菲尼有联合治疗效果，具有很高的临床转化价值及市场前景。