公开(公告)号：CN108289867A

公开(公告)日：2018-07-17

申请号：CN201680050706.6

申请日：2016-07-01

Applicant: 地平线孤儿病有限责任公司

Inventor： T.C.赞克尔 ,  J.尤尼特 ,  T.菲利普斯 ,  B.古尔代 ,  L.杜菲

IPC: A61K31/145 ,  A61K31/397 ,  A61K31/40 ,  A61K31/4402 ,  A61K31/4409 ,  A61K31/445 ,  A61K31/4465 ,  C07C323/30 ,  C07D211/54

CPC classification number: C07D471/08 ,  A61K31/145 ,  A61K31/397 ,  A61K31/40 ,  A61K31/4402 ,  A61K31/4409 ,  A61K31/445 ,  A61K31/4465 ,  C07C323/25 ,  C07C323/26 ,  C07C323/30 ,  C07C2601/04 ,  C07D205/04 ,  C07D207/08 ,  C07D211/54 ,  C07D211/60 ,  C07D213/32 ,  C07D213/70 ,  C07D223/06 ,  C07D295/088 ,  C07D451/04

Abstract: 本发明涉及ADO-抗性的半胱胺类似物，用于治疗需要半胱胺的疾病，特别是胱氨酸贮积症、脂肪肝病、纤维化、血栓性疾病、MECP-2相关病症、遗传性线粒体疾病、神经学疾病或病症、炎症和癌症的方法。