一种CRISPR/Cas介导的ATL细胞基因编辑载体及其应用

    公开(公告)号:CN111909961A

    公开(公告)日:2020-11-10

    申请号:CN202010848992.9

    申请日:2020-08-21

    Applicant: 华侨大学

    Inventor: 刁勇 盛晓菁

    Abstract: 本发明公开了一种CRISPR/Cas介导的ATL细胞基因编辑载体,属于基因编辑技术领域。本发明基因编辑载体的基因表达调控元件中含有CD4特异性启动子和ATL特异性增强子序列,本发明进一步公开所述基因编辑载体在基因编辑系统中的应用。本发明的载体能够将CRISPR/Cas基因编辑系统靶向递送至ATL细胞,在gRNA引导下对成人T淋巴细胞白血病Ⅰ型病毒(HTLV-1)基因序列进行基因编辑,可有效抑制HTLV-1的病毒蛋白表达及ATL细胞增殖,并对HTLV-1阴性细胞无明显影响。

    CD4阳性细胞特异性基因传递载体及其应用

    公开(公告)号:CN112226461B

    公开(公告)日:2022-04-22

    申请号:CN202010848978.9

    申请日:2020-08-21

    Applicant: 华侨大学

    Inventor: 刁勇 盛晓菁

    Abstract: 本发明涉及分子药物学分子医学领域,特别是涉及CD4阳性细胞特异性基因传递载体及其应用。本发明提供了一种CD4阳性细胞特异性基因的传递载体,所述传递载体为在重组腺相关病毒(rAAV)的衣壳蛋白中插入一个七肽的重组腺相关病毒;所述七肽的氨基酸序列如SED ID NO:1~26中的任意一条所示。本发明通过在rAAV衣壳蛋白中插入一个七肽后,使得rAAV能够靶向高效递送转基因元件至CD4阳性细胞。所述传递载体能够选择性转导CD4阳性细胞,转基因表达水平明显高于野生型rAAV2载体,且能够进行有效的靶向基因编辑。

    一种CRISPR/Cas介导的ATL细胞基因编辑载体及其应用

    公开(公告)号:CN111909961B

    公开(公告)日:2022-04-19

    申请号:CN202010848992.9

    申请日:2020-08-21

    Applicant: 华侨大学

    Inventor: 刁勇 盛晓菁

    Abstract: 本发明公开了一种CRISPR/Cas介导的ATL细胞基因编辑载体,属于基因编辑技术领域。本发明基因编辑载体的基因表达调控元件中含有CD4特异性启动子和ATL特异性增强子序列,本发明进一步公开所述基因编辑载体在基因编辑系统中的应用。本发明的载体能够将CRISPR/Cas基因编辑系统靶向递送至ATL细胞,在gRNA引导下对成人T淋巴细胞白血病Ⅰ型病毒(HTLV‑1)基因序列进行基因编辑,可有效抑制HTLV‑1的病毒蛋白表达及ATL细胞增殖,并对HTLV‑1阴性细胞无明显影响。

    CD4阳性细胞特异性基因传递载体及其应用

    公开(公告)号:CN112226461A

    公开(公告)日:2021-01-15

    申请号:CN202010848978.9

    申请日:2020-08-21

    Applicant: 华侨大学

    Inventor: 刁勇 盛晓菁

    Abstract: 本发明涉及分子药物学分子医学领域,特别是涉及CD4阳性细胞特异性基因传递载体及其应用。本发明提供了一种CD4阳性细胞特异性基因的传递载体,所述传递载体为在重组腺相关病毒(rAAV)的衣壳蛋白中插入一个七肽的重组腺相关病毒;所述七肽的氨基酸序列如SED ID NO:1~26中的任意一条所示。本发明通过在rAAV衣壳蛋白中插入一个七肽后,使得rAAV能够靶向高效递送转基因元件至CD4阳性细胞。所述传递载体能够选择性转导CD4阳性细胞,转基因表达水平明显高于野生型rAAV2载体,且能够进行有效的靶向基因编辑。

    一种神经干细胞特异性基因的递送载体及其应用

    公开(公告)号:CN113025658B

    公开(公告)日:2022-04-22

    申请号:CN202110260257.0

    申请日:2021-03-10

    Applicant: 华侨大学

    Inventor: 刁勇 盛晓菁

    Abstract: 本发明提供一种神经干细胞特异性基因的递送载体及其应用,涉及分子药物学分子医学技术领域。该递送载体是在重组腺相关病毒9的基础上进行随机基因突变,并以神经干细胞球为模型进行多轮体外筛选得到的新型rAAV载体。该递送载体的衣壳蛋白的氨基酸序列如SED ID NO:1所示,其能够靶向高效递送转基因元件至神经干细胞,与转导神经系统常用的rAAV9载体相比,本发明的递送载体对神经干细胞的转导效率得到显著提高,可用于制备与神经系统相关疾病的药物。

    一种神经干细胞特异性基因的递送载体及其应用

    公开(公告)号:CN113025658A

    公开(公告)日:2021-06-25

    申请号:CN202110260257.0

    申请日:2021-03-10

    Applicant: 华侨大学

    Inventor: 刁勇 盛晓菁

    Abstract: 本发明提供一种神经干细胞特异性基因的递送载体及其应用,涉及分子药物学分子医学技术领域。该递送载体是在重组腺相关病毒9的基础上进行随机基因突变,并以神经干细胞球为模型进行多轮体外筛选得到的新型rAAV载体。该递送载体的衣壳蛋白的氨基酸序列如SED ID NO:1所示,其能够靶向高效递送转基因元件至神经干细胞,与转导神经系统常用的rAAV9载体相比,本发明的递送载体对神经干细胞的转导效率得到显著提高,可用于制备与神经系统相关疾病的药物。

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